為進(jìn)一步提高罕見(jiàn)疾病臨床研發(fā)效率，滿(mǎn)足罕見(jiàn)疾病患者的治療需求，結合罕見(jiàn)疾病特征，對罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗設計提供建議和參考，2021年10月11日，CDE官網(wǎng)發(fā)布《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》（征求意見(jiàn)稿），征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月，該技術(shù)指導原則旨在進(jìn)一步提高罕見(jiàn)疾病臨床研發(fā)效率，滿(mǎn)足罕見(jiàn)疾病患者的治療需求，結合罕見(jiàn)疾病特征，對罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗設計提供建議和參考，本文為大家盤(pán)點(diǎn)了罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)相關(guān)政策法規。
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0 1.
破局罕見(jiàn)病定義
罕見(jiàn)疾病藥物這片藍海正在成為熱門(mén)賽道。罕見(jiàn)病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，目前為止在中國尚未有明確的定義。由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，藥企研發(fā)較少，因此這些藥又被稱(chēng)為“孤兒藥”。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定的差異，詳見(jiàn)下表。
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0 2.
中國政策紅利助力罕見(jiàn)病藥物研發(fā)
為了攻克罕見(jiàn)病這個(gè)硬骨頭，監管部門(mén)近年來(lái)高度重視罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，出臺了以下一系列法規文件，加速罕見(jiàn)病藥物的審評審批，包括但不限于：
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0 3.
CDE對罕見(jiàn)病藥物的審評考慮
一直以來(lái)，罕見(jiàn)病領(lǐng)域藥物因研發(fā)難、發(fā)病率低（受眾狹窄）、醫學(xué)研究相對較少、研究投入成本高，一直以來(lái)是醫學(xué)發(fā)展的薄弱環(huán)節，也是之前國內各大藥企避開(kāi)的研發(fā)方向。
為了促進(jìn)罕見(jiàn)病的研究，我國注冊制度改革也顯示出我國對罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)的重視，相繼出臺了利好政策，在罕見(jiàn)病治療藥物新藥研發(fā)、上市申請以及上市后等不同階段給予政策上支持，但在該領(lǐng)域仍有許多問(wèn)題急需解決，如罕見(jiàn)病、孤兒藥的官方定義目前還未簡(jiǎn)單，CDE對于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)的一般考慮是“三部曲”：
1）接受境外數據；2）推動(dòng)高水平仿制；3）鼓勵研發(fā)新藥。
對于是否接受境外數據，CDE發(fā)布了《關(guān)于發(fā)布接受藥品境外臨床試驗數據的技術(shù)指導原則的通告》（2018年第52號）界定了接受境外數據適用情況，是否接受境外數據審評考量因素包括但不限于：
1）國外研究數據的可靠性，特別是臨床試驗關(guān)鍵研究的設計、評價(jià)方法和研究結果；
2）國外研究的劑量對我們患者是否適用？
3）發(fā)病率、診斷標準是否與國內一致；
4）現有治療手段臨床急需解決什么問(wèn)題？
5）風(fēng)險控制的難度，包括對處方醫生及患者安全性監測的要求；必要時(shí)召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )，加強與監管方的溝通等。
罕見(jiàn)病藥物的審評會(huì )綜合考慮疾病的發(fā)病率、嚴重程度、藥物的可及性、國外上市基礎以及中國的實(shí)踐等因素，國家將繼續加大對罕見(jiàn)病藥品給予增值稅優(yōu)惠，將繼續更好地支持罕見(jiàn)病的投入，并鼓勵開(kāi)發(fā)針對罕見(jiàn)患者需求的藥物，進(jìn)一步增進(jìn)人民的健康福祉。
參考文獻
[1] www.nhc.gov.cn
[2] 楊志敏《罕見(jiàn)病藥物注冊審評與注冊法規》、cphi、抗體圈等
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