近日，由南京傳奇生物科技與強生旗下楊森生物科技合作開(kāi)發(fā)的BCMA CAR-T細胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美國監管方面遭遇挫折：FDA已將cilta-cel的審查時(shí)間表延長(cháng)了3個(gè)月。
這一點(diǎn)多少讓人意外，要知道近幾年，cilta-cel是美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )上的寵兒，其卓越的臨床數據不僅使其贏(yíng)得了大量的贊譽(yù)，而且FDA在今年早些時(shí)候還授予其優(yōu)先審查。南京傳奇與楊森已組建了一個(gè)銷(xiāo)售團隊和營(yíng)銷(xiāo)平臺，準備在預期的監管批準后就開(kāi)始行動(dòng)。但現在，在接下來(lái)的4個(gè)月里，所有這些被按下了暫停鍵。
FDA推遲cilta-cel審查，是由于該機構對這款CAR-T療法有些疑問(wèn)，需要時(shí)間來(lái)解決。按照優(yōu)先審查時(shí)間表，其BLA最初的《處方藥用戶(hù)收費法》（PDUFA）目標日期為11月底，但現在，該機構已將其推遲到2022年2月28日。
為什么推遲？原因多少有點(diǎn)模糊。在一份簡(jiǎn)短的聲明中，南京傳奇和楊森表示，此次推遲是為了“有足夠的時(shí)間審查最近提交的有關(guān)FDA信息請求后一項更新分析方法的信息。”
南京傳奇與楊森在11月1日會(huì )見(jiàn)了FDA。雙方表示，該機構未要求提供其他臨床數據。Jefferies分析師與這些公司交談后在發(fā)給客戶(hù)的一份報告中稱(chēng)，FDA的信息請求“與CMC部分和最終產(chǎn)品的方法驗證有關(guān)”，“與制造過(guò)程或批準前檢查無(wú)關(guān)”。Jefferies仍有信心cilta-cel會(huì )獲得批準，并認為此次延期對2家公司的長(cháng)期影響甚微。
cilta-cel的上市申請基于一項開(kāi)放標簽1b/2期研究，該研究入組的是先前已嘗試過(guò)3種治療方法的復發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。結果顯示，單次輸注治療一年后，97%的患者實(shí)現緩解，67%的患者實(shí)現完全緩解。
這些數據引起了眾多MM專(zhuān)家的注意。在與“領(lǐng) 先學(xué)術(shù)中心”的一位專(zhuān)家交談后，RBC Capital Markets分析師在3月份給客戶(hù)的報告中稱(chēng)，這位醫生對cilta-cel“深刻而持久”的緩解印象深刻。該專(zhuān)家同時(shí)指出，cilta-cel也具有較高的**，因此她設想將會(huì )在健康狀況更好的患者中開(kāi)始使用這款療法。
今年3月，來(lái)自百時(shí)美施貴寶和藍鳥(niǎo)生物的BCMA CAR-T細胞療法Abecma獲得了美國FDA批準，成為全球第一個(gè)獲得監管批準的BCMA CAR-T細胞療法。南京傳奇/楊森原本也希望能夠順利通過(guò)終點(diǎn)，但現在還需要等待更長(cháng)的時(shí)間。事實(shí)上，Abecma在審查過(guò)程中也遭遇了一些挫折，其中甚至包括一份拒絕受理通知書(shū)，不過(guò)最終，這一問(wèn)題很快得到了解決。
受cilta-cel監管方面的不利消息影響，周二上午，南京傳奇股價(jià)在納斯達克股市盤(pán)前交易中下挫近9%。
參考來(lái)源：Legend's status put on hold as FDA delays Janssen-partnered CAR-T decision
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