中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日，博雅輯因將在第63屆美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )上以海報形式報告其關(guān)于造血干細胞的兩項研究：可以支持長(cháng)期造血干細胞重建的新表面標志物，和微管聚合抑制對造血干細胞歸巢和植入的促進(jìn)功能。
本次ASH年會(huì )將于2021年12月11日至14日在美國亞特蘭大舉行。博雅輯因是一家專(zhuān)注于基因編輯技術(shù)轉化的、處于臨床階段的全球性生物醫藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng )新療法。
博雅輯因報告的第一項研究顯示，CD66e是一個(gè)有效的功能性造血干細胞生物標志物，可用于支持長(cháng)期造血干細胞高效鑒別和重建。另一項研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進(jìn)造血干細胞的歸巢和植入。這兩項研究成果有望被應用于造血干細胞基因療法的開(kāi)發(fā)和造血干細胞移植的臨床應用。
目前，博雅輯因針對輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國開(kāi)展I期臨床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干細胞注射液，通過(guò)對患者自體的造血干細胞進(jìn)行基因修飾，并重新注入患者體內以治療疾病。
“針對造血干細胞的研究成果將幫助我們進(jìn)一步拓展基因編輯造血干細胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執行官魏東博士表示，“基于對造血干細胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術(shù)轉化能力，我們期望能夠讓現有的變革型療法平臺再上一個(gè)新臺階，以幫助更多患有嚴重疾病的患者。”
“基因編輯作為一項平臺技術(shù)，可以與包括造血干細胞移植在內的多種治療方式結合，開(kāi)發(fā)出創(chuàng )新療法，”博雅輯因科學(xué)創(chuàng )始人魏文勝博士表示，“在細胞療法中對細胞內的特定基因進(jìn)行編輯，有望幫助患者擺脫長(cháng)期乃至終身治療，并帶來(lái)治愈頑疾的希望。”
海報展示詳細信息
標題：CD66e富集增強人類(lèi)長(cháng)期造血干細胞的重建能力
海報編號: 2156
分會(huì )場(chǎng)：501. 造血干細胞、祖細胞和造血功能：基礎研究與轉化；二號海報
時(shí)間：美國東部時(shí)間：2021年12月12日下午6:00-8:00
北京時(shí)間：2021年12月13日上午7:00-9:00
地點(diǎn)：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html
標題：微管聚合抑制促進(jìn)人類(lèi)造血干細胞的歸巢和植入
海報編號：3820
分會(huì )場(chǎng): 701. 移植實(shí)驗：基礎研究與轉化；三號海報
時(shí)間：美國東部時(shí)間：2021年12月13日下午 6:00-8:00
北京時(shí)間：2021年12月14日上午7:00-9:00
地點(diǎn)：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper149294.html
關(guān)于博雅輯因
博雅輯因（EdiGene,Inc.）是一家專(zhuān)注于基因編輯技術(shù)轉化的、處于臨床階段的全球性生物醫藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng )新療法。博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識產(chǎn)權的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內基因治療平臺和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺。博雅輯因創(chuàng )立于2015年，總部位于北京，辦公地點(diǎn)分布于廣州、上海以及美國劍橋。
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