12月15日，Apellis制藥公司與瑞士孤兒藥制藥商Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）聯(lián)合宣布，歐盟委員會(huì )已批準Aspaveli（pegcetacoplan），用于治療接受補體C5抑制劑至少3個(gè)月后處于貧血的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。根據歐洲藥品管理局孤兒醫藥產(chǎn)品委員會(huì )的建議，歐盟委員會(huì )確認，pegcetacoplan繼續符合2017年授予的治療PNH孤兒藥資格認定的標準。
pegcetacoplan是獲得監管批準的第一個(gè)也是唯一一個(gè)靶向補體C3的療法。在美國，該藥于2021年5月獲得批準，品牌名為Empaveli，具體適用于：先前沒(méi)有接受過(guò)治療的PNH成人患者，以及接受過(guò)補體C5抑制劑Soliris（eculizumab，依庫珠單抗）或Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠單抗）治療的PNH成人患者。Ultomiris是Soliris的長(cháng)效版。
pegcetacoplan代表著(zhù)十多年來(lái)監管批準的首 個(gè)新類(lèi)別的補體藥物，有潛力提高PNH患者的護理標準。該藥是第一個(gè)在血紅蛋白水平上顯示出優(yōu)于Soliris的療法，接受pegcetacoplan治療的患者中高達85%的患者無(wú)輸血。而接受Soliris治療的PNH患者中，大多數都患有持續性貧血。
PNH是一種罕見(jiàn)的、慢性的、危及生命的血液疾病，補體不受控制的激活會(huì )通過(guò)血管內和血管外溶血導致攜氧紅細胞的破壞。PNH以持續低血紅蛋白為特征，可導致頻繁輸血和衰弱癥狀，如貧血引起的嚴重疲勞。根據一項回顧性和橫斷面研究，盡管使用C5抑制劑治療的PNH患者的溶血活性有所改善，但使用C5抑制劑治療的PNH患者中約有72%仍然貧血。
此次批準基于頭對頭PEGASUS 3期研究的結果。該研究在接受Soliris治療但仍持續貧血的PNH成人患者中開(kāi)展，評估了pegcetacoplan相對于Soliris的療效和安全性。結果顯示，研究達到了主要終點(diǎn)：治療第16周，pegcetacoplan治療組與Soliris治療組相比患者血紅蛋白水平有統計學(xué)意義的顯著(zhù)改善，溶血關(guān)鍵標志物正?；矢?、FACIT-疲勞評分有臨床意義的改善。該研究中，pegcetacoplan的安全性與Soliris相當。完整的安全性和有效性結果已發(fā)表于2021年3月的《新英格蘭醫學(xué)雜志》。
pegcetacoplan是一種靶向性補體C3抑制劑，C3是C5的上游信號分子。pegcetacoplan旨在調節補體級聯(lián)的過(guò)度激活，補體級聯(lián)是人體免疫系統的一部分，其過(guò)度激活可導致許多嚴重疾病的發(fā)病和進(jìn)展。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結合，特異性地與C3和C3b結合。目前，pegcetacoplan也正被開(kāi)發(fā)用于治療其他幾種罕見(jiàn)疾病。
Soliris和Ultomiris是Alexion公司銷(xiāo)售的2款補體C5抑制劑，Ultomiris是Soliris的長(cháng)效版，2款藥物均已獲批多種罕見(jiàn)病。在2020年，這2款C5抑制劑的銷(xiāo)售總額達到了51.42億美元。
2020年12月，阿斯利康宣布以390億美元的現金和股票形式將Alexion收購。有分析師指出，pegcetacoplan在美國和歐盟的批準上市，將會(huì )對Soliris和Ultomiris帶來(lái)嚴峻挑戰。
Apellis and Sobi Announce EU Approval of Aspaveli® (pegcetacoplan) for Treatment of PNHTreatment of PNH
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