近兩年來(lái)，mRNA**在抗擊新冠病毒的戰役中功不可沒(méi)。其研發(fā)、生產(chǎn)和獲批的速度，可稱(chēng)得上是醫藥界的一個(gè)傳奇。
輝瑞和莫德納的COVID-19**成為第一個(gè)獲得FDA授權的信使RNA（mRNA）**。這種**基于的技術(shù)其實(shí)已經(jīng)被科學(xué)家們研究了30多年，而新冠疫情的危急情況給了它“大放異彩”的機會(huì )。
由于mRNA技術(shù)不僅可以用于新型**，而且可以為未來(lái)藥物療法添磚加瓦，再加上其在抗擊新冠中一戰成名，幾大制藥巨頭紛紛在mRNA領(lǐng)域布局。
輝瑞：在mRNA領(lǐng)域多點(diǎn)布局 涵蓋面廣
實(shí)際上，輝瑞進(jìn)入mRNA這個(gè)領(lǐng)域已經(jīng)多年。早在2015年9月，在發(fā)現新技術(shù)新領(lǐng)域有著(zhù)敏銳觸角的輝瑞，就已經(jīng)內部雇傭了第一位mRNA專(zhuān)家。而在2018年8月時(shí)，輝瑞與BioNTech已經(jīng)開(kāi)始在使用mRNA開(kāi)發(fā)流感**方向進(jìn)行合作。2020年新冠病毒肆虐，在3月份輝瑞與BioNTech開(kāi)始新冠**開(kāi)發(fā)，并在2021年8月獲得FDA正式批準。
通過(guò)四個(gè)最近達成的交易來(lái)看，輝瑞在mRNA領(lǐng)域的布局可謂是涵蓋面廣，考量深遠。布局包括了**、療法、成熟的運輸技術(shù)和前期的DNA合成技術(shù)。
與BioNTech合作開(kāi)發(fā)帶狀皰疹mRNA**。帶狀皰疹是由水痘-帶狀皰疹病毒引起的急性感染性皮膚病。葛蘭素史克的**Shingrix于2017年獲得FDA上市批準，并在2020年收到了可觀(guān)的20億英鎊的銷(xiāo)售額。輝瑞此舉意在從這個(gè)利潤豐厚的市場(chǎng)中分一杯羹。在這個(gè)交易中，BioNTech將從輝瑞獲得2.25億美元的資金，其中有1.5億美元是股權投資。
與Beam Therapeutics推進(jìn)體內堿基編輯療法。在這個(gè)為期4年的合作中，Beam將獲得來(lái)自輝瑞的3億美元先期預付款，以及高達10. 5億美元的里程碑付款。輝瑞看中了Beam在堿基編輯、mRNA/LNP遞送方面的領(lǐng) 先優(yōu)勢，計劃推進(jìn)肝 臟、肌肉和中樞神經(jīng)系統的三個(gè)罕見(jiàn)遺傳疾病的體內堿基編輯療法。Beam的堿基編輯能夠靶向修復基因組中的單個(gè)堿基，且不造成DNA雙鏈斷裂，因此脫靶的潛在風(fēng)險相對更小，被認為更具安全性。
與Acuitas Therapeutics合作，利用其LNP遞送技術(shù)。脂質(zhì)納米顆粒（Lipid Nanoparticle, LNP) 是目前用于實(shí)現遺傳藥物臨床潛力的主要非病毒遞送系統。Acuitas成熟的LNP技術(shù)可幫助輝瑞在高達10個(gè)**或療法研發(fā)項目中有效地將mRNA遞送至靶向細胞，同時(shí)最 大限度地減少副作用。
與Codex DNA公司合作，利用其創(chuàng )新DNA合成技術(shù)。Codex DNA的技術(shù)可以顯著(zhù)節省研發(fā)前端的時(shí)間，確保從生物DNA到mRNA的生產(chǎn)過(guò)程從幾周縮短到幾天。
賽諾菲：收購優(yōu)質(zhì)技術(shù)不手軟
賽諾菲同樣把mRNA看作是**研發(fā)的新方向。公司于2021年公布了通過(guò)組建一個(gè)專(zhuān)注于研究和開(kāi)發(fā)新mRNA**的部門(mén)來(lái)大力投資mRNA的計劃。賽諾菲已承諾每年向這個(gè)新的mRNA卓越中心（Center of Excellence）注資4億歐元用于研發(fā)費用。
相比較輝瑞的共同研發(fā)和許可權益的交易，賽諾菲更偏向于兼并收購具有新技術(shù)的生物醫藥公司。同時(shí)，作為**巨頭的賽諾菲，對于mRNA的布局，不僅僅停留在**層面，而是借著(zhù)mRNA**的東風(fēng)，拓展至靶向傳送技術(shù)與各個(gè)領(lǐng)域的療法。
收購Translate Bio，將研發(fā)目標從**延伸至免疫、腫瘤和罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域。2018年6月，賽諾菲和Translate Bio就開(kāi)發(fā)mRNA**簽訂了合作和獨家許可協(xié)議。2021年8月，賽諾菲以32億美元收購了這家位于馬薩諸塞州的公司，并將研發(fā)領(lǐng)域從新冠、流感等**延伸至免疫、腫瘤和多項罕見(jiàn)疾病的療法。
收購Tidal Therapeutics，靶向傳遞mRNA至免疫細胞。在此交易中，賽諾菲支付了1.6億美元的預付款，另外還將可能支付高達3.1億美元的里程碑付款。這家小公司甚至都沒(méi)有自己的網(wǎng)站，但其前沿的mRNA遞送技術(shù)讓賽諾菲愿意為其買(mǎi)單。公司專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)一種能夠傳遞可以重新編程免疫細胞的mRNA納米顆粒，能夠將mRNA 選擇性地運送到體內指定類(lèi)型的細胞。最初的重點(diǎn)是特定類(lèi)型的免疫細胞。
收購Origimm Biotechnology，開(kāi)發(fā)有關(guān)皮膚病和抗感染**?？偛课挥趭W地利維也納的 Origimm的重要候選產(chǎn)品ORI-001是一種治療痤瘡的**，這種基于編輯蛋白質(zhì)的**針對的是痤瘡皮膚桿菌，并已進(jìn)入臨床試驗。公司還正在開(kāi)發(fā)使用mRNA的其他抗原版本。
禮來(lái)：放眼mRNA之外 布局最新RNA技術(shù)
禮來(lái)的現有管線(xiàn)和上市藥物中并沒(méi)有**，但公司對RNA技術(shù)顯然非常感興趣。禮來(lái)并沒(méi)有著(zhù)眼于炙手可熱的mRNA領(lǐng)域，而是將視線(xiàn)投放在其他前沿RNA技術(shù)，比如RNA編輯、靶向傳輸和小型激活RNA (small activating RNA)。
與ProQR共同研究RNA內單核苷酸的編輯。2021年9月，禮來(lái)宣布將預先向ProQR支付2000萬(wàn)美元現金，并對該公司進(jìn)行3000萬(wàn)美元的股權投資。ProQR還可能獲得多達12.5億美元的附加條件付款。ProQR的“Axiomer”平臺，可用于糾正致病基因突變的影響。兩公司將合作研究多達五種針對肝 臟和神經(jīng)系統疾病的潛在治療方法。
與MiNA Therapeutics共同開(kāi)發(fā)小型激活RNA (saRNA)。MiNA的平臺可上調蛋白質(zhì)的活性，放大未產(chǎn)生足夠量的蛋白質(zhì)的表達。2021年5月在此交易中禮來(lái)預付了2500萬(wàn)美元，用于探索多達五個(gè)目標的saRNA藥物，覆蓋包括癌癥、糖尿病、免疫學(xué)、神經(jīng)退行性疾病和疼痛等領(lǐng)域。
與Entos Pharmaceuticals合作，利用其核酸遞送技術(shù)。Entos的蛋白脂質(zhì)載體技術(shù)將幫助禮來(lái)的核酸療法精準遞送至中樞和外周神經(jīng)系統的靶點(diǎn)。這個(gè)在2022年1月達成的交易中，禮來(lái)將付Entos 5000萬(wàn)美元的預付款，其中包括對該公司的股權投資。合作下的每個(gè)項目都可以為Entos帶來(lái)高達4億美元的潛在開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑。
參考資料：
1. Advancing Our mRNA Strategic Development – Pfizer at 40th Annual JP Morgan HealthCare Conference
2. Sanofi Snatches Up Tidal Therapeutics in $470 Million Deal
3. Sanofi makes another mRNA move with deal for skin microbiome biotech Origimm
4. Lilly joins RNA editing race with ProQR deal
5. Lilly buys into MiNA’s protein-boosting RNA tech in $1.25bn deal
6. Eli Lilly taps Entos' delivery tech in $50M-plus nucleic acid pact
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