? 作為中國首 個(gè)且唯一獲批的紅細胞成熟劑，利布洛澤®是十余年來(lái)中國首 個(gè)獲批治療β-地中海貧血的創(chuàng )新藥物
? 通過(guò)其獨有的作用機制，利布洛澤®可促進(jìn)晚期紅細胞成熟，修復患者自身造血功能，改善無(wú)效造血
? 經(jīng)III期臨床研究證實(shí)，利布洛澤®不僅能有效降低輸血依賴(lài)型β-地中海貧血患者的輸血負擔，同時(shí)還能顯著(zhù)降低患者血清鐵蛋白，由此可能減少因鐵過(guò)載導致的臟器損傷和死亡風(fēng)險
? 利布洛澤®已獲得國際地貧聯(lián)盟(TIF) 指南推薦用于成人輸血依賴(lài)型β-地中海貧血的治療
2022年1月26日，百時(shí)美施貴寶宣布，旗下紅細胞成熟劑利布洛澤®（通用名“注射用羅特西普”）通過(guò)中國國家藥品監督管理局優(yōu)先審評審批程序，附條件批準上市，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血（后稱(chēng)“β-地貧”）成人患者，成為十余年來(lái)中國首 個(gè)獲批治療地貧的創(chuàng )新藥物。
傳統治療存有局限，地貧困局亟待破解
β-地貧是一種遺傳性血紅蛋白疾病造血干細胞移植是目前唯一可根治的治療手段，但存在配型概率低、年齡限制等問(wèn)題此前，對于無(wú)法接受移植的成人患者，僅能依靠終身輸血與祛鐵維持生命。
“中國β-地貧患者面臨著(zhù)嚴峻的輸血困局。盡管《β-地中海貧血的臨床實(shí)踐指南（2020版）》明確規定當患者Hb＜90g/L時(shí)啟動(dòng)輸血計劃，每2-5周輸血1次，但受限于用血緊張，48.67%的地貧患者無(wú)法按時(shí)按需進(jìn)行輸血治療。此外，長(cháng)期輸血會(huì )導致鐵過(guò)載，患者需配合祛鐵治療，以防過(guò)量的鐵沉積于心臟、肝 臟、胰 腺等器官引起臟器損傷甚至衰竭。據調查，中國β-地貧高發(fā)地區有98%的輸血依賴(lài)型患者因對鐵過(guò)載危害認知不足、祛鐵不便及其副作用等原因導致未能堅持祛鐵或常有遺漏。”中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示，“利布洛澤®的獲批將打破困局，為患者帶來(lái)除傳統輸血及祛鐵以外的治療新選擇，減輕輸血依賴(lài)型β-地貧患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過(guò)載風(fēng)險，同時(shí)為緩解血源緊張帶來(lái)積極的社會(huì )意義。”
此次獲批基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究BELIEVE該研究共納入336名需定期輸血的β-地貧成人患者，基線(xiàn)輸血負擔為入組前24周內輸注6至20單位紅細胞，且期間沒(méi)有超過(guò)35天的連續無(wú)輸血期患者按2:1比例隨機接受利布洛澤®聯(lián)合最 佳支持治療（包括輸血、祛鐵、抗感染治療和營(yíng)養支持）或安慰劑聯(lián)合最 佳支持治療。
主要終點(diǎn)結果顯示，治療第13至24周時(shí)，利布洛澤®組有21.4%的患者輸血負擔較基線(xiàn)下降≥33%（且至少下降2個(gè)紅細胞單位），近5倍于安慰劑組（4.5%，p < 0.0001）此外，任意24周期間，利布洛澤®組輸血負擔降低33%的患者比例是安慰劑組的15倍 (41.1% vs 2.7%)治療48周時(shí)，利布洛澤®組患者血清鐵蛋白水平較基線(xiàn)平均下降248 μg/L，而安慰劑組平均升高107 μg/L 利布洛澤®耐受性良好，絕大多數不良事件為3級以下。
首創(chuàng )機制精準施效，顯著(zhù)改善無(wú)效造血
β-地貧是以無(wú)效造血為特征的最常見(jiàn)的遺傳性血液疾病之一，表現為人體造血生成的正常紅細胞不足，從而導致貧血目前研究發(fā)現β-地貧患者中存在TGF-β/Smad 2/3信號通路的轉導異常增強，可導致晚期紅細胞成熟障礙，引起β-地貧患者紅細胞生成不足。
利布洛澤®是全球首 個(gè) 且目前唯一的一種針對β-地貧晚期紅細胞成熟障礙的創(chuàng )新藥物作為一種人工設計的融合蛋白，利布洛澤®作用于紅細胞成熟的晚期階段，通過(guò)與調控紅細胞成熟的關(guān)鍵因子 -- 特定TGF-β超家族配體結合，降低異常增強的Smad 2/3信號通路的轉導，從而恢復晚期紅細胞成熟，使機體能夠產(chǎn)生更多正常紅細胞。
“長(cháng)期以來(lái)，β-地貧的藥物創(chuàng )新發(fā)展較為緩慢，中國已有十余年未有新藥出現。所幸的是，隨著(zhù)對無(wú)效造血機制的不斷了解，全球首 個(gè)紅細胞成熟劑利布洛澤®在該領(lǐng)域取得開(kāi)創(chuàng )性進(jìn)展，其獨有的作用機制可修復患者自身造血功能，改善無(wú)效造血。”中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )全國常務(wù)委員、廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院血液科主任賴(lài)永榕教授指出，“利布洛澤®是中國首 個(gè)真正意義上針對地貧的治療藥物，僅需每三周皮下注射一次，即可有效降低貧血、鐵過(guò)載及輸血并發(fā)癥的發(fā)生率，顯著(zhù)減少患者就診、輸血、祛鐵的時(shí)間與頻次。這不僅能為患者生活質(zhì)量帶來(lái)質(zhì)的改善，還將極大地促進(jìn)中國地貧治療的規范化進(jìn)程。期待此次獲批后，利布洛澤®能成為中國成人輸血依賴(lài)型β-地貧患者的全新標準治療。”
引領(lǐng)科學(xué)攜手創(chuàng )新，“手”護地貧規范診療
基于BELIEVE研究結果，利布洛澤®現已被國際地貧聯(lián)盟（TIF）納入《2021輸血依賴(lài)型地中海貧血管理指南》，作為輸血依賴(lài)型成人β-地貧患者的推薦療法。
除了加速引入創(chuàng )新藥物惠及中國β-地貧患者外，百時(shí)美施貴寶同樣關(guān)注β-地貧規范化診療在中國的發(fā)展由北京康盟慈善基金會(huì )發(fā)起、百時(shí)美施貴寶支持、中國血液學(xué)頂尖專(zhuān)家參與的《地中海貧血規范化診療》項目已于2021年第四屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì )期間正式啟動(dòng)該項目旨在建立中國地貧診療規范，組建地貧高發(fā)地區醫院聯(lián)盟，促進(jìn)地貧規范化診療水平提升同時(shí)探索創(chuàng )新藥物的臨床應用，為患者帶來(lái)更好的生命“手護”。
“利布洛澤®是百時(shí)美施貴寶中國在血液學(xué)領(lǐng)域首 個(gè)通過(guò)境外研究數據、經(jīng)優(yōu)先審評審批程序，獲得附條件批準上市的創(chuàng )新藥物，其獲批是百時(shí)美施貴寶‘中國2030戰略’在血液學(xué)領(lǐng)域的首 個(gè)重要里程碑。我們由衷感謝中國政府對優(yōu)化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物惠及中國患者的創(chuàng )新政策支持。”百時(shí)美施貴寶中國大陸及中國香港地區總裁陳思淵表示，“未來(lái)，我們將積極響應各級政府對推廣地貧先進(jìn)防治模式的重視與呼吁，不斷探索與中國政府、支付方及第三方機構的合作，通過(guò)創(chuàng )新準入模式及多元舉措，提升藥物可及性，改變患者生命。”
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