馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng )新生物制藥公司，近日與信達生物制藥（簡(jiǎn)稱(chēng)“信達生物”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng )新藥物的生物制藥公司，共同宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書(shū)面回函，授予兩家公司共同開(kāi)發(fā)的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）注射液（馴鹿醫療研發(fā)代號CT103A，信達生物研發(fā)代號IB1326）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。
FDA孤兒藥資格的認定可幫助加速藥品在美國的臨床開(kāi)發(fā)和注冊進(jìn)度CT103A候選產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對臨床研究指導支持、特殊費用減免，以及批準上市后產(chǎn)品在美國的七年市場(chǎng)獨占權等2021年2月，CT103A用于R/R MM的療法已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。
馴鹿醫療首席執行官兼首席醫學(xué)官汪文博士表示：
“FDA授予CT103A‘孤兒藥’認定，對多發(fā)性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著(zhù)FDA對于CT103A候選產(chǎn)品的肯定和馴鹿醫療提供的既往臨床數據的認可當前，馴鹿團隊正在將CT103A的臨床開(kāi)發(fā)向前線(xiàn)治療、聯(lián)合用藥、自身免疫性疾病適應癥拓展、海外布局四個(gè)維度推進(jìn)，期待這款候選產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命”
信達生物高級副總裁兼周輝博士表示：
“FDA對IBI326的孤兒藥認證是我們致力于開(kāi)發(fā)有效性更優(yōu)和存續性更強的BCMA靶向 CAR-T的一個(gè)里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，也激勵我們進(jìn)一步加快IBI326的臨床開(kāi)發(fā)希望這款候選產(chǎn)品早日上市，給多發(fā)性骨髓瘤的患者帶去希望”
關(guān)于FDA孤兒藥資格認定
孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定孤兒藥又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，FDA針對罕見(jiàn)病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬(wàn)的疾病由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱(chēng)為“孤兒藥”1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），規定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會(huì )獲得一系列配套支持政策。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見(jiàn)的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線(xiàn)治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節類(lèi)藥物及烷化劑類(lèi)藥物對于大多數的患者，常用的一線(xiàn)治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時(shí)表現為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制對于治療有效的大多數初治患者，在經(jīng)過(guò)疾病穩定期后也會(huì )不可避免的進(jìn)入復發(fā)、難治階段因此，復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿(mǎn)足的需求在美國，MM約占所有新發(fā)癌癥患者人數近2%，占癌癥死亡患者人數的2%以上。
根據弗若斯沙利文報告：
美國MM的新發(fā)病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。
中國MM的新發(fā)病人數由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預計2025年將增長(cháng)至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預計2025年增長(cháng)至182,200人。
關(guān)于CT103A (BCMA CAR-T)
CT103A是由馴鹿醫療和信達生物制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一種創(chuàng )新候選產(chǎn)品本候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域基于嚴格的篩選，通過(guò)全面的體內外功能評價(jià)，CT103A CAR-T候選產(chǎn)品具有強有力和快速的療效，并有突出的持久性2021年2月，CT103A獲國家藥監局“突破性治療藥物”認定，用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤2022年2月, CT103A獲美國食品藥品監督管理局“孤兒藥”認定，用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。
關(guān)于馴鹿醫療
馴鹿醫療是一家專(zhuān)注于細胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng )新生物制藥公司公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物和抗體藥物為創(chuàng )新的基石，向實(shí)體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現、注冊申報、臨床開(kāi)發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術(shù)平臺、生產(chǎn)技術(shù)平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個(gè)技術(shù)平臺現有10個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的候選產(chǎn)品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）已處于臨床開(kāi)發(fā)后期階段，已于2021年2月被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種公司自主研發(fā)的創(chuàng )新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，并已獲得FDA孤兒藥認定（ODD）。
憑借強執行力的管理團隊、豐富的產(chǎn)品管線(xiàn)、獨特的創(chuàng )新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng )新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場(chǎng)競爭力的創(chuàng )新藥物推向臨床直至市場(chǎng)，為受試者開(kāi)辟新的治療道路，帶來(lái)新的希望。
聲明：
1. 該適應癥為研究中的藥品用法，尚未在中國或美國獲批；
2. 信達不推薦任何未獲批的藥品/適應癥使用；
3. 僅供醫療衛生專(zhuān)業(yè)人士交流使用。
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肖女士
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