北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于近日公布CAN106注射液在中國進(jìn)行的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗完成首例患者給藥。
本研究是一項多中心、開(kāi)放、連續給藥的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗，評價(jià)CAN106注射液在既往未接受過(guò)補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）受試者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。北京協(xié)和醫院血液內科主任醫師、博士生導師韓冰教授為該項研究的首席研究員。
在此之前，CAN106注射液已在新加坡開(kāi)展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴(lài)性和藥代動(dòng)力學(xué)特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制?；谛录悠略囼灲Y果，設計針對PNH患者的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗方案，獲得CDE批準后在較短時(shí)間內即啟動(dòng)該項研究，目前已完成首例PNH患者給藥，讓患者盡早獲益。
“首批人體數據驗證了CAN106可作為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和其他補體介導性疾病的治療手段。我們很高興地看到，在上述數據公布后不久CAN106 PNH臨床試驗就完成首例患者給藥。”北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士說(shuō)，“北京協(xié)和醫院是中國領(lǐng) 先的研究機構之一，我們十分期待雙方的合作。此前，北?？党膳c北京協(xié)和醫院也達成了罕見(jiàn)病研究的合作意向。我們希望將這一新的治療手段帶到中國，改變國內患者抗C5治療途徑有限、治療選擇缺乏的現狀。”
關(guān)于CAN106
CAN106是一種創(chuàng )新的長(cháng)效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會(huì )導致細胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關(guān)的癥狀。C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時(shí)候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過(guò)程。CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。
關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見(jiàn)補體系統疾病。補體系統本是免疫系統的一部分，通過(guò)攻擊細胞膜來(lái)清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會(huì )導致一些疾病的產(chǎn)生。PNH就是一種典型的補體相關(guān)疾病，它會(huì )導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動(dòng)脈高壓、腎功能損傷，最終會(huì )導致死亡。據估計，在西方國家，每年每百萬(wàn)人中有1至2人患有PNH。根據《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬(wàn)人中有大約10人患PNH。然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和瑞利珠單抗），而在國內僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費用對中國PNH病人仍然不可及。
北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
北?？党赡壳皳碛?3 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線(xiàn)，針對一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質(zhì)母細胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱鹇孕缘膶⑷蚝献髋c內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫學(xué)院 (UMass) 、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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