北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于近日宣布收到中國臺灣藥品監督管理局關(guān)于Maralixibat口服液（LIVMARLI™）新藥上市申請（NDA/ODR）正式受理通知。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。此前，中國國家藥品監督管理局 （NMPA）已受理了LIVMARLI™（Maralixibat）口服溶液相同的適應癥的上市申請（NDA）。
北?？党珊蚆irum Pharmaceuticals（簡(jiǎn)稱(chēng)Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區開(kāi)發(fā)、商業(yè)化和在特定條件下生產(chǎn)獨家許可協(xié)議。根據協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區針對Alagille綜合征（ALGS），進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個(gè)適應癥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨家授權。
北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示：“我們很高興中國臺灣藥監局在Maralixibat獲得FDA批準后，很快就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請。這體現了我們縮短亞洲和其他市場(chǎng)批準罕見(jiàn)病治療藥物差距的目標。作為公司正在開(kāi)發(fā)的首 個(gè)罕見(jiàn)肝病治療藥物，CAN108 NDA在中國臺灣的成功受理，深化了我們罕見(jiàn)病產(chǎn)品組合，彰顯了公司在藥政法規事務(wù)方面的高效性。”
關(guān)于A(yíng)lagille綜合征（ALGS）
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳、累及肝 臟、心臟、骨骼、眼睛等多個(gè)器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見(jiàn)，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現[1]。由于瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習活動(dòng)中斷[2]，嚴重影響患者的生長(cháng)發(fā)育及生活質(zhì)量[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥[4]。根據弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。
關(guān)于Maralixibat
LIVMARLI™（Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝 臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI™是目前 FDA 批準的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開(kāi)發(fā)也進(jìn)入晚期臨床開(kāi)發(fā)階段，包括進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PFIC均已被已被FDA授予突破性治療及罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥的認定。Mirum 正在北美洲、歐洲、亞洲和南美洲進(jìn)行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2期臨床試驗（EMBARK）也在進(jìn)行中，北?？党韶撠烳irum在中國的臨床研究基地。
[1]. Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156
[2]. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765
[3]. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527
[4]. Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)
北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
北?？党赡壳皳碛?3 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線(xiàn)，針對一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥（MPS II）和其他溶酶體貯積癥（LSD）、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），以及膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）。
北?？党蓱鹇孕缘膶⑷蚝献髋c內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫學(xué)院（UMass）、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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