日前，再生元（Regeneron）宣布了收購Checkmate Pharmaceuticals的消息，此外還表示將與SpringWorks Therapeutics進(jìn)行臨床試驗合作，共同評估再生元REGN5458與SpringWorks藥物nirogacestat聯(lián)用在多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效。
收購方面，再生元預計將以約2.5億美元的價(jià)格收購Checkmate Pharmaceuticals及其下屬的研究型免疫激活劑Vidutolimod。Vidutolimod目前正在與其他治療黑色素瘤、非黑色素瘤皮膚癌和頭頸癌的藥物聯(lián)合進(jìn)行研究。此次收購也能使再生元進(jìn)一步擴大旗下多樣化和可組合的免疫腫瘤候選藥物產(chǎn)品線(xiàn)。
據悉，Vidutolimod是一種CpG-A寡脫氧核苷酸Toll樣受體9激動(dòng)劑，藥物以病毒樣顆粒的形式輸送到患者身體。該療法利用雙管齊下的方法，通過(guò)激活患者的免疫系統來(lái)進(jìn)行治療?；颊呙庖呦到y會(huì )因為受到傳遞治療劑的病毒樣顆粒的刺激而產(chǎn)生抗體，抗體則進(jìn)一步將藥物擴散到全身免疫系統，進(jìn)而幫助藥物找到Toll樣受體9，并刺激受體釋放更大量的免疫細胞激活劑，產(chǎn)生抗腫瘤免疫細胞反應。
臨床試驗合作方面，再生元還表示正在與SpringWorks Therapeutics合作進(jìn)行一項臨床試驗，評估REGEN5458與nirogacestat聯(lián)合使用的治療效果。根據合作協(xié)議，再生元將負責臨床開(kāi)發(fā)并承擔與研究相關(guān)的所有費用，但與nirogacestat相關(guān)的費用除外。
據了解，nirogacestat是一種研究性、口服、選擇性小分子γ-分泌酶抑制劑，正處于結締組織中發(fā)生的非癌性生長(cháng)的硬纖維瘤III期臨床開(kāi)發(fā)試驗階段。該療法可通過(guò)調節跨膜蛋白達到治療作用，跨膜蛋白則可以在激活有助于腫瘤生長(cháng)的途徑中發(fā)揮治療效果。除了在硬纖維瘤中的應用外，SpringWorks在臨床前模型中還指出，nirogacestat已被證明可以提高在多發(fā)性骨髓瘤細胞上高度表達的膜結合B細胞成熟抗原（BCMA）的水平，從而增強靶向BCMA的活性。
在I期臨床試驗結果中，REGN5458在最高劑量水平下顯示出75%的療效反應率，其中83%的患者顯示出了良好的部分療效反應。
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