近日，賽諾菲公布了Rezurock（belumosudil）治療慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）臨床試驗的匯總分析數據。結果顯示，某些器官的臨床緩解與患者報告結果（PRO）具有臨床意義的變化（改善）。
Rezurock由Kadmon Holdings開(kāi)發(fā)，2021年7月獲得美國FDA批準。2021年9月，賽諾菲以19億美元收購Kadmon，Rezurock隨之收入囊中。值得一提的是，Rezurock是美國FDA批準的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑，用于治療先前接受過(guò)至少2次系統治療失敗的cGVHD兒科患者（年齡≥12歲）和成人患者。
cGVHD是異基因干細胞移植后可能發(fā)生的并發(fā)癥，發(fā)病率和死亡率不容樂(lè )觀(guān)。在cGVHD中，移植的免疫細胞（移植物）攻擊患者的細胞（宿主）會(huì )導致皮膚、口腔、眼睛、關(guān)節、肝 臟、肺、食道和胃腸道等多個(gè)組織的炎癥和纖維化。據估計，美國約有14000名cGVHD患者。
來(lái)自ROCKstar（KD025-213）和KD025-028研究的匯總分析表明，在接受Rezurock治療的患者中，器官臨床緩解指標與PRO的臨床意義變化之間存在著(zhù)非常強的相關(guān)性，但并存在普遍性。具體而言，在皮膚、口腔、眼睛、上消化道、肺（臨床肺量表評分）和總體測量中報告了PRO的臨床意義變化。這些數據支持在cGVHD臨床試驗和患者護理中使用PRO進(jìn)行緩解評估，以幫助捕捉患者的感受。
臨床和PRO數據的匯總分析包括參加2項Rezurock研究（n=132，KD025-213研究；n=54，KD025-208研究）的170名（91.3%）患者，這些患者進(jìn)行了基線(xiàn)PRO評估、至少一項隨訪(fǎng)PRO、至少一項反應評估。中位年齡為54.5歲，98人（58%）為男性，之前治療的中位數為3次，70%患有嚴重cGVHD，數據截止時(shí)的中位隨訪(fǎng)時(shí)間為15個(gè)月（范圍為0.6-44個(gè)月）。
器官緩解定義為完全緩解（CR）和部分緩解（PR）。匯總分析顯示，器官緩解率為：皮膚35%（48/135），關(guān)節68%（84/124），口腔57%（56/99），眼睛41%（52/128），上消化道73%（19/26），下消化道87%（13/15），肺部23%（14/61）；總體緩解率為77%（130/170）。所有器官（除關(guān)節、食道和下消化道外）中至少有一項PRO與美國國立衛生研究院（NIH）器官緩解呈統計學(xué)相關(guān)性，p<0.05。NIH臨床肺緩解，而不是基于FEV1%變化的肺緩解，與肺PRO相關(guān)。
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