近日，再生元公布評估Evkeeza（evinacumab）治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童患者3期臨床試驗的陽(yáng)性結果。該試驗共入組了14例兒童，這些兒童盡管采用了其他降脂療法，但進(jìn)入試驗時(shí)的平均低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平為264mg/dL，是HoFH兒科患者目標值（＜130mg/dL）的2倍多。
結果顯示，該試驗達到了主要終點(diǎn)：將Evkeeza添加至其他降脂療法，治療第24周，LDL-C平均降低了48%。有79%的患者LDL-C至少降低一半。平均而言，LDL-C從基線(xiàn)水平絕 對降低132mg/dL。
該試驗中所評估的所有脂質(zhì)終點(diǎn)參數水平均下降，通常在治療的前8周內觀(guān)察到，包括載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白A和總膽固醇。該試驗中，Evkeeza總體耐受性良好。
HoFH是一種極為罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是家族性高膽固醇血癥（FH）中最嚴重的一種。Evkeeza是美國和歐盟批準的首 個(gè)ANGPTI-3靶向療法，用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被評估用于5-11歲HoFH患者。據估計，每100萬(wàn)人中約有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治療成本巨大，平均每年約45萬(wàn)美元。
再生元產(chǎn)品組合中還有一種治療HoFH的降脂療法，即PCSK9抑制劑Praluent，該適應癥于去年4月獲得批準。目前，Praluent和Evkeeza正與安進(jìn)的PCSK9抑制劑Repatha展開(kāi)競爭，后者先于再生元獲得HoFH適應癥的批準。不過(guò)，再生元認為，Evkeeza作為同類(lèi)首 個(gè)療法且具有與PCSK9抑制劑完全不同的作用通路，該藥應該能夠在市場(chǎng)競爭中取得優(yōu)勢。
今年1月，再生元將Evkeeza在美國以外市場(chǎng)的權利轉讓給罕見(jiàn)病制藥商Ultragenyx，原因一是希望重點(diǎn)放在美國本土，二是在國外銷(xiāo)售一種治療極罕見(jiàn)病的藥物面臨著(zhù)非常巨大的挑戰。投行杰富瑞分析師此前指出，Evkeeza在美國以外地區的市場(chǎng)機會(huì )不會(huì )太大，在美國市場(chǎng)的共識預測是2030年達到峰值銷(xiāo)售2.76億美元。
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