5月上旬，輝瑞宣布將以高達116億美元的金額收購Biohaven，以獲得其重磅偏頭痛（CGRP）上市藥物及在研管線(xiàn)，這是2022開(kāi)年以來(lái)最大的一筆醫藥行業(yè)并購案，轟動(dòng)一時(shí)。
然而，就在兩周后，最新消息顯示，Biohaven針對脊髓小腦共濟失調（SCA）藥物troriluzole的III期試驗未能達到研究終點(diǎn)，試驗宣告失敗。
此次失敗的三期臨床試驗使用了改良的共濟失調評估和評定功能量表（f-SARA），這也是Biohaven與美國FDA合作開(kāi)發(fā)的量表，主要用于測量研究期間患者的疾病進(jìn)展和藥物的治療效果。此次三期試驗主要評估了troriluzole的安全性和有效性，試驗終點(diǎn)是從基線(xiàn)到第48周患者f-SARA量表數據的變化。
不幸的是，試驗結果并不具有統計學(xué)意義，但Biohaven公司將其歸因于患者疾病進(jìn)展低于預期。在213名參與者的總體研究人群中，troriluzole組和安慰劑組的f-SARA平均基線(xiàn)得分均為4.9。48周后，數據的變化依然很小，troriluzole組的f-SARA評分為5.1，而安慰劑組的評分為5.2。
此外，Biohaven還指出試驗結果缺乏統計學(xué)意義的另一種原因，可能是SCA疾病基因型的不同所導致的。當研究人員將試驗結果按基因型分解數據時(shí)，研究人員注意到在SCA3型的受試者中（約占總體受試者的41%），與安慰劑相比，從開(kāi)始到48周接受troriluzole治療的患者f-SARA評分表現出了更大的治療益處。
此次試驗使用的troriluzole是一種針對SCA患者的研究性療法，SCA則是一種導致共濟失調或肌肉控制不佳的遺傳性疾病?；加蠸CA的人可能會(huì )發(fā)生言語(yǔ)、行走和吞咽困難的情況，此外根據疾病的嚴重程度，患者可能會(huì )發(fā)生跌倒、被限制必須使用輪椅，甚至完全失去交流能力。目前，尚無(wú)治愈該疾病的方法，市場(chǎng)上也沒(méi)有獲得美國FDA批準的SCA治療方法。
與大多數在關(guān)鍵試驗中沒(méi)有成功的生物技術(shù)公司一樣，Biohaven也期待通過(guò)事后數據分析在失敗中找到積極的曙光。比如該公司聲稱(chēng)，與安慰劑相比，接受troriluzole治療的患者跌倒的風(fēng)險降低了58%。Biohaven公司首席執行官Vlad Coric也表示，期待與監管機構分享SCA3基因型患者的試驗數據，并與美國FDA 合作解決這一高度未滿(mǎn)足的臨床需求。
不過(guò)，在troriluzole三期試驗失敗的同時(shí)，Biohaven公司另一款偏頭痛藥物卻收獲了好消息。美國FDA于本周一接受了zavegepant的NDA申請，該療法PDUFA目標日期預計為2023年第一季度。這是一款Biohaven研發(fā)的鼻腔噴霧劑，如果未來(lái)獲得批準，zavegepant將成為唯一一種用于急性偏頭痛治療、鼻內使用的小分子降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑。
目前，全世界有超過(guò)10億人患偏頭痛，而成立于2013年的Biohaven公司正是該領(lǐng)域的領(lǐng)軍者。該公司旗下另一款偏頭痛重磅藥物Nurtec是全世界第一種快速溶解口腔崩解片劑型的CGRP受體拮抗劑，也是目前市場(chǎng)上唯一一種可同時(shí)治療和預防偏頭痛的藥物。Nurtec自2020年3月上市銷(xiāo)售以來(lái)，截至2021年底累計銷(xiāo)售額已達5.26億美元，商業(yè)保險覆蓋率高達90%
此次美國FDA接受zavegepant的NDA申請，主要是基于Biohaven公司兩項關(guān)鍵雙盲、安慰劑對照研究的積極結果，這些研究證實(shí)了zavegepant的功效、耐受性和安全性。兩項研究結果都表明，相較于安慰劑，zavegepant可以更加有效地消除疼痛，以及消除惡心、對光敏感和對聲音敏感等其他癥狀。臨床研究還表明，zavegepant可以在短短15分鐘內緩解疼痛癥狀，且療效可以持續幫助患者擺脫疼痛或緩解疼痛長(cháng)達48小時(shí)。
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