當地時(shí)間6月6日，百時(shí)美施貴寶宣布停止其在研藥物Rebrozyl針對患有非輸血依賴(lài) (NTD) β地中海貧血患者的研究計劃，并撤回了其補充生物制劑許可申請 (sBLA)。該臨床試驗之所以被停止，是因為根據當前采集的數據，百時(shí)美施貴寶無(wú)法向FDA闡明在該患者群體中Rebrozyl的收益風(fēng)險狀況。
該決定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推遲幾周后做出的。此前，FDA表示PDUFA日期可能需要被延遲至6月底。百時(shí)美施貴寶并未就其暫停在研項目的決定披露任何細節，只表示目前從BEYOND的II期臨床試驗收集到的數據不足以回答FDA的問(wèn)題。
BEYOND二期臨床試驗是針對Rebrozyl對患有NTD β地中海貧血的成人患者在提供支持治療的同時(shí)進(jìn)行的療效和安全性試驗。百時(shí)美施貴寶在去年6月表示，在145名患者的研究中，與安慰劑相比，Rebrozyl和支持性治療改善了77%的患者的貧血狀況。89.6%的患者在第24周內不需要輸血，而安慰劑組的這一數據僅為67.3%。
雖然NTD患者不需要終生定期輸血，但他們可能會(huì )遇到一系列并發(fā)癥，需要偶爾甚至頻繁輸血。Rebrozyl引發(fā)的最常見(jiàn)的副作用是骨痛（Rebrozyl組為36.5%，安慰劑組為6.1%）、頭痛（Rebrozyl組為30.2%，安慰劑組為20.4%）和關(guān)節痛（Rebrozyl為29.2%，安慰劑為14.3%）。
Celgene于2011年斥資2500萬(wàn)美元從Acceleron手中購得該款Rebrozyl藥物，2019年，百時(shí)美施貴寶收購Celgene。此后，百時(shí)美施貴寶就將Rebrozyl藥物納入囊中。
值得一提的是，Rebrozyl是百時(shí)美施貴寶認為最終每年可實(shí)現40億美元銷(xiāo)售額的四種藥物之一。早在2020年，它就獲得了第二個(gè)適應癥的批準，用于治療部分患有低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征的成年人的貧血癥。在2021年，該藥物的年銷(xiāo)售額為5.51億美元。
百時(shí)美施貴寶聲稱(chēng)，停止針對NTD適應癥的二期試驗對Rebrozyl的整體表現預期影響相對較小，并對其實(shí)現40億美元的銷(xiāo)售額預測仍然充滿(mǎn)信心。
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