美東時(shí)間6月21日，阿斯利康與Ionis稱(chēng)，其反義寡核苷酸療法eplontersen治療遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTRv-PN）的3期NEURO-TTRansform試驗在35周時(shí)的一項計劃中期分析中達到了共同主要終點(diǎn)：血清轉甲狀腺素（TTR）濃度和改良神經(jīng)病變損害評分+7（mNIS+7）相對于基線(xiàn)有統計學(xué)和臨床意義的變化。這表明，eplontersen治療降低了疾病相關(guān)蛋白（TTR）的產(chǎn)生，并且延緩了神經(jīng)病變進(jìn)展。此外，eplontersen還改善了患者生活質(zhì)量，并顯示出良好的安全性。
eplontersen是一種配體偶聯(lián)反義藥物，可減少TTR的產(chǎn)生，該藥開(kāi)發(fā)用于治療ATTR-PN和轉甲狀腺素淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）。遺傳性ATTR-PN是一種使人虛弱的疾病，在診斷后5年內可導致周?chē)窠?jīng)損傷和運動(dòng)障礙。如果不進(jìn)行治療，患者可能在十年內死亡，該病影響到全世界約40000人。ATTR-CM特征是錯誤折疊和聚合的TTR在心肌中積聚，患者通常會(huì )在4年內死亡。
阿斯利康與Ionis于2021年12月簽訂了總價(jià)值35.85億美元的合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)eplontersen。根據協(xié)議條款，Ionis將收到2億美元的預付款、4.85億美元的開(kāi)發(fā)和監管里程碑付款，以及多達29億美元的銷(xiāo)售里程碑付款。（詳情請點(diǎn)擊《進(jìn)攻罕見(jiàn)病領(lǐng)域！阿斯利康聯(lián)合Ionis開(kāi)發(fā)eplontersen，與輝瑞、Alnylam展開(kāi)競爭》）
基于上述3期試驗數據，雙方計劃今年向美國FDA提交eplontersen上市申請。需要指出的是，阿斯利康和Ionis并非ATTR市場(chǎng)中的唯一玩家。2018年，Alnylam制藥公司Onpattro（patisiran）獲得美國FDA批準，這是全球首 個(gè)RNA干擾（RNAi）藥物，2021年銷(xiāo)售額4.75億美元。輝瑞還擁有2種ATTR-CM藥物Vyndaqel和Vyndamax，去年總銷(xiāo)售額超過(guò)20億美元。去年，諾和諾德以12.3億美元收購了Prothena Corp的實(shí)驗性AATR-CM藥物PRX004。
同樣在2018年，Ionis及其合作伙伴Akcea開(kāi)發(fā)的第一代反義藥物Tegsedi（inotersen）獲批治療遺傳性ATTR-PN，不過(guò)該藥物與血小板減少癥和腎小球腎炎的風(fēng)險有關(guān)，需要重點(diǎn)監測以進(jìn)行早期檢測和管理。阿斯利康和Ionis表示，eplontersen不存在第一代藥物的安全問(wèn)題，這可能是該藥物將在市場(chǎng)上占有更大份額的一個(gè)關(guān)鍵因素。
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