近日，由和黃醫藥與美國Epizyme公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“Epizyme”）合作開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新藥物他澤司他（商品名達唯珂®/Tazverik®）的臨床急需進(jìn)口藥品申請獲批于海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區使用，用于治療晚期上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤患者，為中國患者帶來(lái)更多用藥選擇。2022年 6月30日，他澤司他于博鰲超級醫院完成國內首 例患者用藥，標志著(zhù)全球首 創(chuàng )的EZH2抑制劑正式在中國進(jìn)入臨床應用，開(kāi)啟了中國上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤治療的新篇章。
上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤治療新選擇
上皮樣肉瘤（epithelioid sarcoma）是一種罕見(jiàn)的、極具侵襲性的軟組織肉瘤。目前，根治性切除術(shù)是上皮樣肉瘤的主要治療方法，然而這類(lèi)腫瘤非常容易發(fā)生局部復發(fā)和遠處轉移。由于治療選擇有限，復發(fā)轉移后患者的存活率并不理想。
濾泡性淋巴瘤（follicular lymphoma）則是非霍奇金淋巴瘤的一種亞型，約占所有非霍奇金淋巴瘤的20%。濾泡性淋巴瘤一般來(lái)說(shuō)進(jìn)展較為緩慢，然而由于其病征極其隱匿，大部分患者確診時(shí)已是中晚期。此外，濾泡性淋巴瘤的復發(fā)率較高，約兩成的患者會(huì )于一線(xiàn)治療的兩年內復發(fā)。1
濾泡性淋巴瘤和上皮樣肉瘤患者的治療選擇非常有限，亟需新的治療方法改善生存狀況。2020年1月和6月，憑借在上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤患者中取得的客觀(guān)緩解率（ORR）和緩解持續時(shí)間（DoR）數據，他澤司他獲美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準，分別用于治療晚期上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤，成為全球首 創(chuàng )的EZH2抑制劑，為這些治療選擇十分有限的患者帶來(lái)新的希望。
繼取得FDA加速批準后，他澤司他于2021年被納入美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN）臨床實(shí)踐指南推薦，用于治療特定的上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤患者。緊跟國際最新治療趨勢，中國腫瘤臨床學(xué)會(huì )（CSCO）也于2021版《CSCO軟組織肉瘤診療指南》中納入他澤司他，推薦用于二線(xiàn)治療上皮樣肉瘤患者2，為他澤司他在中國的臨床應用提供重要的規范用藥依據與參考。
創(chuàng )新診療模式為患者帶來(lái)“及時(shí)雨”
海外新藥獲批后往往數年后方可進(jìn)入中國市場(chǎng)，對于每天都在與癌癥“賽跑”的患者們來(lái)說(shuō)，只能焦急等待。為了解決巨大未被滿(mǎn)足的醫療需求，近年來(lái)我國政府“急患者所急”，出臺了一系列政策幫助具有臨床價(jià)值的藥品盡快惠及我國患者。其中，國務(wù)院于2013年批準設立博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區（簡(jiǎn)稱(chēng)“海南先行區”），致力打造匯聚全球科技創(chuàng )新的國際醫療旅游目的地。海南先行區明確了臨床急需進(jìn)口藥品管理規定，允許區內特定醫療機構因臨床急需，進(jìn)口在海外已批準上市但尚未在我國獲批的、國內已注冊品種無(wú)法替代的藥品。
基于這一政策， 2022年5月底，他澤司他獲海南省衛生健康委員會(huì )和海南省藥品監督管理局批準，于海南先行區使用，令這一創(chuàng )新療法得以提早惠及中國患者。2022年 6月30日，他澤司他國內首 例患者用藥在博鰲超級醫院完成，標志著(zhù)他澤司他正式惠及中國患者。
蘇慰國博士
和黃醫藥首席執行官兼首席科學(xué)官
和黃醫藥首席執行官兼首席科學(xué)官蘇慰國博士表示：“作為中國醫藥創(chuàng )新企業(yè)的先行者之一，和黃醫藥致力于為有需要的患者帶來(lái)創(chuàng )新藥物，上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤仍有許多未被滿(mǎn)足的醫療需求，亟需解決。他澤司他在中國首 例患者用藥的完成，兼顧臨床進(jìn)展和中國國情，將使國內患者能與全球同步受益于這一全新機制的EZH2抑制劑，對改善上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤治療現狀具有里程碑意義。”
在此基礎上，根據《海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區使用管理暫行辦法》的規定，海南先行區還允許患者將這些僅供自用、少量的口服臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區使用，方便患者用藥治療。海南先行區對每位患者實(shí)行“一藥一策”，根據不同藥品和臨床需要，采取不同的帶藥方案?；颊邘幓丶液?，會(huì )通過(guò)互聯(lián)網(wǎng)遠程診療、駐地醫療機構合作等方式隨訪(fǎng)監測并指導用藥，實(shí)時(shí)關(guān)注用藥安全。目前患者通過(guò)評估申請后，可最多攜帶三個(gè)月的他澤司他離島自用，有效解決了患者每次使用必須來(lái)海南住院的問(wèn)題，為患者用藥提供了便利，并大幅降低相關(guān)的醫療、旅行費用，緩解患者負擔。
創(chuàng )新表觀(guān)遺傳學(xué)作用機制 全球首 創(chuàng )EZH2抑制劑
傳統上人們普遍認為癌癥的發(fā)生與基因的變異密切相關(guān)。近年來(lái)研究發(fā)現，在DNA序列不發(fā)生變化的情況下，基因的表達和功能也可能受表觀(guān)遺傳學(xué)（epigenetics）機制影響發(fā)生改變。針對表觀(guān)遺傳學(xué)靶點(diǎn)的研究也成為藥物開(kāi)發(fā)的新興熱點(diǎn)和趨勢。
EZH23是一種組蛋白甲基轉移酶，通過(guò)催化組蛋白H3K27的甲基化，從而控制各種基因表達并調節細胞的正常生理功能。研究發(fā)現，在濾泡性淋巴瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤等多種癌癥中，均存在EZH2失調現象，并與臨床的不良預后和療效相關(guān)。此外，EZH2失調還常見(jiàn)于乳腺癌、肺癌、結直腸癌、前列腺癌及胃癌等多種實(shí)體瘤中。
他澤司他作為全球首 創(chuàng )的EZH2抑制劑，由 Epizyme開(kāi)發(fā)并于2020年獲FDA加速批準上市。2021年8月，和黃醫藥與Epizyme開(kāi)展合作，負責他澤司他在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門(mén)和臺灣）的研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化。他澤司他可通過(guò)抑制過(guò)度活躍的EZH2功能，調節參與細胞周期調控和終末分化基因的轉錄，從而抑制腫瘤細胞增殖。
全球多項臨床開(kāi)發(fā)計劃同步推進(jìn)，創(chuàng )造更多可能性
和黃醫藥首席執行官兼首席科學(xué)官蘇慰國博士表示：“得益于海南先行區的政策，他澤司他作為臨床急需進(jìn)口藥品在海南率先使用，惠及中國患者。這只是一個(gè)起點(diǎn)，未來(lái)和黃醫藥將加緊啟動(dòng)并深入推進(jìn)他澤司他在中國的其他臨床研究，盡快推進(jìn)他澤司他在中國的注冊審批，希望讓更多、更廣泛的患者獲益于這一創(chuàng )新藥物，進(jìn)一步改善患者整體預后、提高生活質(zhì)量，助力健康中國2030戰略目標的實(shí)現。”
據悉，目前和黃醫藥已計劃啟動(dòng)一項濾泡性淋巴瘤的橋接研究，以支持他澤司他在中國的注冊，擴大他澤司他在中國的使用范圍。
和黃醫藥及Epizyme還正在大中華區開(kāi)發(fā)他澤司他用于治療多種血液腫瘤及實(shí)體瘤，其中和黃醫藥主導Epizyme的SYMPHONY-1全球Ib/III期確證性研究的中國部分。和黃醫藥還計劃啟動(dòng)他澤司他與其產(chǎn)品管線(xiàn)中其他創(chuàng )新藥物的多項聯(lián)合療法研究，并與Epizyme合作開(kāi)展其他全球研究，以探索更多治療可能性，令更多患者獲益。
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