基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616) ，一家專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng )新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的生物制藥公司，今日宣布選擇性RET抑制劑GAVRETO®(pralsetinib)在中國香港的新藥上市申請已獲批準，用于治療轉染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
基石藥業(yè)首席執行官江寧軍博士表示：“繼同類(lèi)首 創(chuàng )精準靶向藥AYVAKIT®（avapritinib）在中國香港獲批之后，我們欣喜地看到又一款精準靶向藥物GAVRETO®在中國香港獲批上市，該藥從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了4個(gè)月的時(shí)間。GAVRETO®已在中國大陸獲批上市，我們非常高興能夠把這一創(chuàng )新療法帶給大中華地區的更多患者。一直以來(lái)，基石藥業(yè)致力于為全球患者帶來(lái)高質(zhì)量的創(chuàng )新藥物。未來(lái)，我們將不斷努力，加速研發(fā)創(chuàng )新藥物，以滿(mǎn)足更多癌癥患者的未盡之需。”
此次GAVRETO®在中國香港獲批是基于一項全球I/II期A(yíng)RROW臨床研究，該研究旨在評估GAVRETO®在RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。2021年6月美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )上公布了ARROW研究中全球RET融合陽(yáng)性NSCLC患者的試驗結果。截至2020年11月6日的數據，在接受起始劑量400mg每日一次的療效可評估的RET融合陽(yáng)性NSCLC患者中，GAVRETO®具有持久的臨床獲益。
在68例未經(jīng)系統性治療的患者中，總體緩解率（ORR）為79%（95% CI：68%、88%）。完全緩解率（CR）為6%，10%患者的靶病灶完全消失，74%的患者為部分緩解（PR）。中位緩解持續時(shí)間（DOR）尚未達到（95% CI：9.0個(gè)月，未達到）。
在126例既往接受過(guò)含鉑化療的患者中，ORR為62%（95% CI：53%、70%）。CR率為4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者達到PR。中位DOR為22.3個(gè)月（95% CI：15.1個(gè)月，未達到）。
截至數據截止日期，共有471例不同瘤種患者入組，最常見(jiàn)的不良事件（AE）是中性粒細胞減少、天冬氨酸氨基轉移酶升高、貧血、白細胞計數減少、丙氨酸氨基轉移酶升高、高血壓、便秘和乏力。
GAVRETO®由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得GAVRETO®在大中華地區的獨家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。
關(guān)于RET融合NSCLC
近年來(lái)肺癌發(fā)病率在中國持續增長(cháng)。根據世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數據，中國在2020年約有82萬(wàn)新發(fā)肺癌病例數，約有71萬(wàn)肺癌導致的死亡人數。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中，NSCLC占肺癌的大多數。
在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅動(dòng)基因突變已廣泛普及，針對這些驅動(dòng)基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現的肺癌驅動(dòng)基因，在NSCLC中RET融合患者約占1-2%，常見(jiàn)于不吸煙的年輕人群。
關(guān)于GAVRETO®(pralsetinib)
GAVRETO®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑。中國國家藥品監督管理局已批準GAVRETO®（中文商品名：普吉華®）用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者，需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放 射 性碘難治（如果放 射 性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。GAVRETO®已在中國香港獲批用于治療RET基因融合陽(yáng)性的轉移性NSCLC成人患者。
美國食品藥品監督管理局批準其以商品名為GAVRETO®上市銷(xiāo)售，三項適應癥分別為：用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實(shí)為轉移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放 射 性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應癥基于ORR 和 DOR 數據在加速審批途徑下獲得批準。針對這些適應癥的持續批準可能取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。歐盟委員會(huì )（EC）已授予GAVRETO有條件上市許可，作為一種單一療法，用于治療未接受過(guò)RET抑制劑治療的RET融合陽(yáng)性晚期NSCLC成人患者。除上述，GAVRETO在中國、美國、歐洲還未獲批用于其他適應癥。
GAVRETO®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，GAVRETO®抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區）共同開(kāi)發(fā)GAVRETO®，用于治療RET突變的NSCLC、甲狀腺癌和其他實(shí)體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏集團成員公司基因泰克正在美國共同商業(yè)化GAVRETO®，羅氏擁有GAVRETO®在美國以外（不包括大中華地區）的獨家商業(yè)化權利。
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