北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開(kāi)展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評價(jià)CAN108治療Kasai手術(shù)后BA患者的有效性和安全性，預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
北?？党珊蚆irum制藥公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區針對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨家授權。
北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著(zhù)用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂(lè )成國際醫療旅游先行區獲批‘先行先試’，我們正在中國推進(jìn)CAN108的兩個(gè)適應癥，同時(shí)希望為罕見(jiàn)肝病患者帶來(lái)新的治療方案。”
關(guān)于膽道閉鎖（BA）
膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現的膽管系統進(jìn)行性炎癥性疾病，表現為長(cháng)時(shí)間的黃疸、無(wú)膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發(fā)病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產(chǎn)嬰兒，低于亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區1.78/10,000）。BA在西方國家是公認的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進(jìn)行性纖維化直至肝硬化相關(guān)，導致門(mén)靜脈高壓和肝衰竭，需要進(jìn)行肝移植，如果不給予治療，將會(huì )危及生命。標準治療是Kasai手術(shù)作為一線(xiàn)干預。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術(shù)的患者在2歲之前仍需要進(jìn)行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿(mǎn)足的醫療需求。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
