北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;, 股票代碼"1228.HK" ），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對戈謝病 I 型和 III 型初治患者開(kāi)展的 CAN103 注射液 I/II 期臨床試驗完成首例患者 給藥。
北京協(xié)和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為此次多中心試驗項目的主要研究者，該試驗預計招募約 40 名患者。戈謝病是一種溶酶體貯積病，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導致多器官受累并呈進(jìn)行性加重、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物（2269.HK）在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北?？党烧陂_(kāi)發(fā)的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長(cháng)期治療。在中國，由于治療費用高昂，許多戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。
本研究是一項多中心 I/II 期臨床試驗，包括兩個(gè)部分：A部分（I期）為開(kāi)放研究，旨在評估 CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數Ⅰ型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。B部分（II期）主要在較多數的Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病受試者中進(jìn)行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
"CAN103臨床試驗完成戈謝病患者的首次給藥，證明了北?？党芍铝τ陂_(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病解決方案的承諾。因為即使在戈謝病重組ERT療法獲批 25 年后的今天，中國乃至全球仍有許多患者無(wú)法獲得治療。"北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士說(shuō)。"我們很自豪能夠與中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟（CHARD）和其他罕見(jiàn)病相關(guān)機構合作，并取得這一試驗進(jìn)展。北京協(xié)和醫院是國家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們也期待在推進(jìn)戈謝病創(chuàng )新療法的過(guò)程中與北京協(xié)和醫院開(kāi)展合作。"
關(guān)于CAN103：
CAN103是正在開(kāi)發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
關(guān)于戈謝病 (GD)：
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長(cháng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱(chēng)作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類(lèi)型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現神經(jīng)系統癥狀。25 年多來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實(shí)世界數據表明，患者的主要非神經(jīng)系統癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著(zhù)改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
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