科越醫藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研發(fā)新一代補體靶向藥物來(lái)治療補體介導疾病的全球臨床階段生物技術(shù)公司，今天宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準KP104孤兒藥認定，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種罕見(jiàn)的、危及生命的血液性疾病，由補體系統的過(guò)度活動(dòng)引起。補體系統是一組復雜的蛋白質(zhì)通路群，是先天性免疫的關(guān)鍵組成部分。這一系統內的異?；顒?dòng)可能是導致自身免疫性和炎癥性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨特作用機制的全球首創(chuàng )的雙功能補體類(lèi)生物藥, 能夠選擇性同時(shí)抑制旁路和終端補體途徑，通過(guò)調節對疾病發(fā)展至關(guān)重要的補體活化級聯(lián)中的兩個(gè)單獨的限速步驟，為抑制補體提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準治療方法。KP104還設計有延長(cháng)的半衰期和效力，以及皮下注射的給藥方式，從而讓患者有可能在家中實(shí)現自我給藥。
科越醫藥首席執行官、醫學(xué)博士Frederick Beddingfield表示："獲得孤兒藥認定是科越的一個(gè)關(guān)鍵里程碑，證實(shí)了KP104差異化潛力，能夠為PNH患者提供安全有效的治療。作為一種靶向旁路途徑和終端途徑的雙功能補體療法，KP104具有潛力可治療單靶點(diǎn)療法不足以治療的補體介導的疾病。隨著(zhù)我們多個(gè)適應癥的2期臨床試驗的推進(jìn)，我們期待對KP104對一系列補體介導疾病的有未被滿(mǎn)足臨床需求的患者進(jìn)行臨床評估。"
FDA的孤兒藥認定項目為用于治療、診斷或預防罕見(jiàn)疾?。ㄔ诿绹挠绊懭藬档陀?0萬(wàn)人）的藥物提供孤兒藥身份。
KP104已完成1期臨床首次人體（FIH）研究，并即將開(kāi)始多個(gè)適應癥的2期臨床試驗。1期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估KP104在健康志愿者中單劑量遞增和多劑量給藥的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué) (PK) 和藥效學(xué) (PD)?？圃接媱澰诮衲晖硇r(shí)候的國際學(xué)術(shù)會(huì )議上分享這些1期臨床數據。
關(guān)于KP104
KP104是一種具有獨特作用機制的全球首創(chuàng )雙功能補體生物藥。KP104旨在同時(shí)選擇性抑制補體旁路和終端途徑，提供一種強大的協(xié)同機制且可能更加有選擇性的精準治療補體介導的疾病。KP104還被設計成具有延長(cháng)的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應癥的2期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統性紅斑狼瘡（SLE-TMA）的血栓性微血管病和PNH。2期臨床試驗將在全球范圍內進(jìn)行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
