Pharming Group N.V.（簡(jiǎn)稱(chēng)為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM；納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）屬下的人用藥品委員會(huì )（CHMP）已批準對leniolisib"上市許可申請"（MAA）的加速評估。Leniolisib已被研究用于在歐洲經(jīng)濟區（EEA）治療成人和12歲及以上少年的PI3K德?tīng)査^(guò)度活化綜合征（APDS），這是一種罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷。Pharming正按計劃在2022年10月向EMA提交其leniolisib"上市許可申請"。
加速評估將CHMP的"上市許可申請"審查時(shí)間從210天縮短到150天。 如果EMA認定該產(chǎn)品對公共衛生和治療創(chuàng )新有重大意義，則將應要求批準該"上市許可申請"的加速評估。
leniolisib的臨床開(kāi)發(fā)包括該產(chǎn)品II/III期研究的積極數據，在目標患者人群中滿(mǎn)足其評估的淋巴結大小縮小和免疫缺陷修正的共同主要終點(diǎn)。其主要療效結果表明，與安慰劑相比，leniolisib的臨床療效較基線(xiàn)顯著(zhù)降低了淋巴結病變指數直徑乘積（SPD）的log10轉變之和（p=0.0012），并使免疫功能紊亂正?；?，證據是初始B細胞的比例較基線(xiàn)增加（p<0.0001）。淋巴結病病變縮小和初始B細胞比例增加對患者非常重要，因為它們指示出APDS疾病標志物是否減少。
在該研究中，leniolisib一般耐受性良好，兩個(gè)治療組的大多數不良事件被歸為輕度。沒(méi)有導致停止研究性治療的不良事件，沒(méi)有引起任何死亡，leniolisib組的嚴重不良事件（SAE）發(fā)生率低于安慰劑組。沒(méi)有任何嚴重不良事件疑似與研究性治療有關(guān)。
Pharming首席醫學(xué)官Anurag Relan對此評論道：
"leniolisib加速監管審查的批準強調了APDS患者未被滿(mǎn)足的高需求，該產(chǎn)品可能是首 個(gè)被批準治療這種罕見(jiàn)疾病的藥物。這是APDS社區和Pharming的一個(gè)重要里程碑，它以我們于2022年2月首次報告的II/III期成功數據為依據。我們仍然專(zhuān)注于推進(jìn)leniolisib通過(guò)監管審查流程，我們將于今年10月提交"上市許可申請"，因為我們旨在使這個(gè)重要的新產(chǎn)品用于歐洲的免疫學(xué)家、血液學(xué)家和患者。"
關(guān)于磷酸肌醇3激酶δ過(guò)度活化綜合征（APDS）
APDS是一種罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷，每百萬(wàn)人大約有1至2人感染。它也被稱(chēng)為PASLI，由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發(fā)生變異而引起。這些基因發(fā)生變異會(huì )導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德?tīng)査┩愤^(guò)度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關(guān)重要。當這一通路過(guò)度活化時(shí)，免疫細胞無(wú)法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1、3APDS的主要特征是嚴重復發(fā)性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4、5由于這些癥狀可能與包括其他原發(fā)性免疫缺陷在內的各種病況相關(guān)，APDS患者經(jīng)常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6由于A(yíng)PDS是一種進(jìn)行性疾病，診斷延遲可能會(huì )導致身體損傷隨著(zhù)時(shí)間的推移而不斷積累，包括永 久肺損傷和淋巴瘤。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進(jìn)行基因檢測。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
