中國國家藥品監督管理局批準依庫珠單抗（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）通過(guò)原液新產(chǎn)地的變更申請。作為我國已獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）的處方藥物[1]，此次變更批準標志著(zhù)依庫珠單抗作為阿斯利康中國市場(chǎng)罕見(jiàn)病藥物，向填補國內該領(lǐng)域的空白邁進(jìn)關(guān)鍵一步，為相關(guān)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的中國患者提供了新的治療選擇。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統罕見(jiàn)疾病，其特征是補體介導的血管內溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發(fā)生器官損傷甚至死亡。PNH全球患病率約為16-20/100萬(wàn)[2]，目前推測中國的發(fā)病率在 1/10 萬(wàn)左右[3]。該疾病好發(fā)于青壯年，77%的PNH患者在20-40歲發(fā)病。如果沒(méi)有有效的治療，PNH患者生存質(zhì)量差，且生存期短，5年死亡率達35%[4]。
非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）是由于機體補體系統過(guò)度反應攻擊健康細胞，從而引發(fā)的補體介導的血栓性微血管?。–M-TMA）?；加羞@種極為罕見(jiàn)疾病的患者會(huì )在全身的小血管中形成血栓，導致腎 臟和其他重要器官突然出現危及生命的損傷。aHUS患病率約為7/100 萬(wàn)3，起病急驟，且兒童發(fā)病率高于成人，約25%患兒在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可發(fā)展為終末期腎?。‥SRD），死亡率達25%[6]。
作為獲批的C5補體抑制劑，依庫珠單抗通過(guò)選擇性抑制末端補體C5蛋白質(zhì)的激活來(lái)發(fā)揮作用。目前，依庫珠單抗在全球多個(gè)國家和地區獲批多個(gè)適應癥[7]。一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的 TRIUMPH試驗，評估了依庫珠單抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究結果表明，與安慰劑組患者相比，接受依庫珠單抗治療的患者溶血顯著(zhù)改善，輸血需求減少[8]。此外，兩項關(guān)鍵研究C08-002及C08-003也證實(shí)了依庫珠單抗在aHUS治療中的安全性和有效性。C08-002研究結果表明，接受依庫珠單抗治療后，80%以上患者血小板計數恢復正常并能夠維持，88%患者達到無(wú)TMA事件狀態(tài)并能夠維持；C08-003研究中，接受依庫珠單抗治療26周后，80%患者達到無(wú)TMA事件狀態(tài)，腎功能也得到改善[9]。迄今為止，全球數據顯示依庫珠單抗的長(cháng)期安全性和耐受性良好[10],[11]。
蘇州大學(xué)附屬第一醫院血液科主任、國家血液系統疾病臨床醫學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )主任委員吳德沛教授表示："近年來(lái)，PNH在診治方面取得了新進(jìn)展，依庫珠單抗為控制溶血及實(shí)現患者長(cháng)期生存提供了新的選擇。同時(shí)，我們也十分期待中國PNH協(xié)作網(wǎng)的建設成立，這對于提升該疾病在我國的標準化治療意義重大。"
北京大學(xué)腎 臟病研究所所長(cháng)、中華醫學(xué)會(huì )腎 臟病學(xué)分會(huì )副主任委員趙明輝教授表示："aHUS患者持續存在系統性、危及生命和突發(fā)性并發(fā)癥的風(fēng)險。作為中國唯一獲批治療aHUS的C5補體抑制劑，我們非常期待依庫珠單抗的上市，幫助患者改善癥狀，提高生活質(zhì)量。"
阿斯利康全球執行副總裁，國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊表示："為了驅動(dòng)全球罕見(jiàn)病醫學(xué)發(fā)展，阿斯利康充分整合了瑞頌制藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的優(yōu)勢資源，憑借自身的科學(xué)創(chuàng )新實(shí)力和在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的前瞻性布局，正全力加速將全球罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥品引進(jìn)中國，并積極推動(dòng)中國罕見(jiàn)病診療的本土化發(fā)展。我們很高興見(jiàn)證依庫珠單抗的這一里程碑，這也標志著(zhù)阿斯利康即將在中國迎來(lái)第一款罕見(jiàn)病藥物。未來(lái)，我們將繼續協(xié)同各地政府及合作伙伴，助力罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥可及，支持建設健全罕見(jiàn)病診療生態(tài)體系，合力創(chuàng )造一個(gè)不再罕治的未來(lái)。"
2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥進(jìn)入罕見(jiàn)病領(lǐng)域，同年9月，在中國成立罕見(jiàn)病事業(yè)部。目前，阿斯利康罕見(jiàn)病研發(fā)已布局血液、腎 臟、中樞神經(jīng)系統、代謝、心血管、眼科六大疾病領(lǐng)域。未來(lái)還將引入多款新藥，涉及補體和非補體系統，逐步做到與全球同步研發(fā)。響應國家對創(chuàng )新藥先行先試的號召，阿斯利康與海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局簽署"罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥品先行先試戰略合作協(xié)議"，共同推進(jìn)罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥早期用藥及創(chuàng )新藥引進(jìn)等項目。2022年6月，阿斯利康與青島市政府正式簽署合作備忘錄，計劃在青島設立以罕見(jiàn)病為主題的創(chuàng )新中心、生命科學(xué)創(chuàng )新園及產(chǎn)業(yè)基金，鏈接海內外優(yōu)質(zhì)資源，共建具有廣泛影響力的罕見(jiàn)病創(chuàng )新生態(tài)高地。
聲明：本文涉及其他適應癥并未在中國大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。
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