北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;，股票代碼"1228.HK"）， 是一家專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于11月16日宣布其處于臨床開(kāi)發(fā)階段的候選藥物 -- 靶向C5的重組人源化單克隆抗體CAN106，已被美國食品和藥品監督管理局 (FDA) 授予孤兒藥資格認證，用于治療重癥肌無(wú)力（MG），這是一種導致骨骼肌無(wú)力的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。CAN106目前正在中國進(jìn)行用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥(PNH)的1b/II期臨床試驗。
北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示："CAN106用于治療重癥肌無(wú)力（MG）獲得孤兒藥資格認證既是對北?？党蓜?chuàng )新能力的驗證，也是我們在美國 FDA監管方面取得的首 個(gè)里程碑和入場(chǎng)券。通過(guò)授予 CAN106 孤兒藥認證，FDA 已確定 CAN106 與兩種已獲批準的抗 C5 單克隆抗體有所不同。重要的是，這意味著(zhù) CAN106 不會(huì )受已獲批的抗 C5 單克隆抗體影響，可在美國進(jìn)行MG 的商業(yè)化運營(yíng)。此外，CAN106可享有《孤兒藥法》的福利，包括符合條件的臨床試驗可享受 50% 的稅收抵免、豁免監管申請費、獲得聯(lián)邦研究資助的資格，以及獲得 MG 上市許可后7年的市場(chǎng)獨占保護期。我們將繼續推進(jìn)CAN106 的全球開(kāi)發(fā)戰略，并期待開(kāi)發(fā)CAN106用以治療重癥肌無(wú)力和其他補體介導的疾病。"
關(guān)于CAN106
CAN106是一種在臨床開(kāi)發(fā)階段的創(chuàng )新的長(cháng)效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會(huì )導致細胞溶解（破壞）以及其他相關(guān)癥狀。 C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時(shí)候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過(guò)程。 CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。
關(guān)于重癥肌無(wú)力（MG）
重癥肌無(wú)力 (MG) 是一種罕見(jiàn)的后天性神經(jīng)肌肉疾病，能導致自主控制的肌肉呈現肌無(wú)力，包括呼吸、吞咽、眼球運動(dòng)和移動(dòng)手臂及腿部相關(guān)的肌肉。 MG是當免疫系統產(chǎn)生阻斷或破壞神經(jīng)肌肉連接的自身抗體時(shí)，會(huì )引起重癥肌無(wú)力，神經(jīng)肌肉連接將信號從神經(jīng)傳輸到肌肉纖維，導致其收縮。 MG 可能導致呼吸肌無(wú)力和需要輸氧而住院。MG不論在任何年齡亦能引發(fā)，但最常見(jiàn)的是 40 歲以下的女性和 60 歲以上的男性。根據美國重癥肌無(wú)力基金會(huì )（MGFA）（https://myasthenia.org）的數據，估計每 100,000 名美國人之中便有20名患有MG，即全國大約有 36,000 至 60,000 例病例，但鑒于其疾病未獲得到充分診斷，實(shí)際數字可達更高，且沒(méi)有治愈方法。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
