近年來(lái)，中藥創(chuàng )新藥研發(fā)逐漸步入豐收期，根據米內網(wǎng)數據顯示，中藥創(chuàng )新藥獲批品種數、申報上市品種數及申報臨床品種數均呈逐年遞增態(tài)勢，國內中藥創(chuàng )新藥研發(fā)表現火熱。
圖 1 近年來(lái)獲批生產(chǎn)、申報上市及申報臨床的中藥新藥數量
資料來(lái)源：米內網(wǎng)，作者整理
備注：數據統計截至2022年7月27日
然而，中藥創(chuàng )新藥研發(fā)的難度并不亞于化藥。如何明確企業(yè)主攻的疾病領(lǐng)域，尋找到未來(lái)的利基市場(chǎng)？如何進(jìn)行產(chǎn)品獲??？如何設計標準化的臨床試驗，開(kāi)展循證評價(jià)？這些都是制藥企業(yè)進(jìn)行中藥新藥研發(fā)時(shí)需要思索的問(wèn)題。
避免“內卷”
關(guān)注未滿(mǎn)足臨床需求
國內中藥創(chuàng )新藥研發(fā)以患者為中心，針對未滿(mǎn)足臨床需求進(jìn)行突破，而非在相同的適應癥里“內卷”。
通過(guò)作者梳理，2017年至2022年11月，國內共有22款中藥創(chuàng )新藥獲批上市，藥品涉及的疾病領(lǐng)域非常豐富，包括呼吸系統、婦科用藥、消化及代謝、神經(jīng)精 神、骨骼肌肉、泌尿系統、腫瘤及感覺(jué)系統。其中，呼吸系統領(lǐng)域共涉及7款產(chǎn)品，產(chǎn)品數量位居首位。
圖 2 中藥創(chuàng )新藥獲批數量（分疾病領(lǐng)域）
資料來(lái)源：藥監局，作者整理
根據作者的不完全整理，截至2022年11月，共有約30個(gè)中藥創(chuàng )新藥申報臨床，其中呼吸系統領(lǐng)域是研發(fā)最為集中的治療領(lǐng)域，但研發(fā)著(zhù)力點(diǎn)卻呈現多樣性，適應癥涉及病毒引發(fā)的肺炎（例如新冠肺炎，季節性流感）、慢性阻塞性肺疾?。–OPD）、氣道炎癥等。以COPD為例，國內發(fā)病率持續攀升，是我國第三大死亡原因，但國內COPD的治療藥物相對較少。
圖 3 2022年1-11月中藥新藥臨床申請承辦情況（列舉）
資料來(lái)源：米內網(wǎng)，藥監局，公司官網(wǎng)，作者整理
針對其他疾病領(lǐng)域，中藥創(chuàng )新藥研發(fā)也同樣體現出旨在解決臨床未滿(mǎn)足需求的決心。
例如，在消化及代謝疾病領(lǐng)域方面，作為糖尿病最主要的并發(fā)癥之一，糖尿病腎病的治療長(cháng)期以來(lái)處于瓶頸，臨床治療藥物匱乏，可想而知，安全有效的糖尿病腎病藥物具有重要的臨床應用價(jià)值。2021年，芪蛭益腎膠囊獲批上市，用于早期糖尿病腎病氣陰兩虛證的治療。
此外，中藥新藥研發(fā)也試圖在神經(jīng)精 神系統領(lǐng)域尋找新機會(huì )。目前已有3款神經(jīng)精 神領(lǐng)域的中藥新藥獲批上市，分別用于治療輕中度抑郁癥、失眠癥以及小兒抽動(dòng)癥。神經(jīng)精 神系統疾病患者規模不斷攀升，且臨床未滿(mǎn)足需求龐大。以小兒抽動(dòng)癥為例，我國約有1300萬(wàn)患者，但指南共識推薦的化藥僅有5款，且都伴有食欲減退、認知損害等不良反應。
表 1 2017-2021年神經(jīng)精 神領(lǐng)域獲批的中藥新藥情況
資料來(lái)源：藥監局，作者整理
對于中藥創(chuàng )新藥研發(fā)，企業(yè)根據自身的資源優(yōu)勢，先選定關(guān)心的疾病領(lǐng)域，再通過(guò)對外部市場(chǎng)吸引力的分析，尤其關(guān)注臨床未滿(mǎn)足需求大，競爭相對緩和的適應癥領(lǐng)域，再以循證醫學(xué)的方法分析中藥如何解決該適應癥的臨床未滿(mǎn)足需求。
品種獲?。?/strong>
站在巨人的肩膀上
在確定了合適的適應癥后，就要進(jìn)一步考慮如何獲取產(chǎn)品。中藥新藥的研發(fā)有別于全新藥物開(kāi)發(fā)的原始創(chuàng )新，中藥創(chuàng )新藥可以在已明確有臨床獲益的產(chǎn)品上進(jìn)行創(chuàng )新，這樣更容易獲得成功。
中藥創(chuàng )新藥研發(fā)應重視院內制劑轉化。院內制劑大多來(lái)自名老中醫的臨床經(jīng)驗用方，在臨床中不斷改進(jìn)而來(lái)。經(jīng)過(guò)多年反復的臨床驗證，其在安全性和有效性上有一定的應用基礎，在此基礎之上，進(jìn)一步開(kāi)發(fā)研制新藥，可以避免盲目尋找處方來(lái)源，少走彎路，縮短研發(fā)周期，降低研究費用，這無(wú)疑是中藥創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)的捷徑之一。根據作者的整理發(fā)現，雷允上、和黃藥業(yè)、蘇中藥業(yè)等藥企都在嘗試通過(guò)院內制劑技術(shù)轉讓的方式取得潛在的新品種。
表 2 院內制劑轉讓案例（不完全梳理）
資料來(lái)源：作者整理
除了院內制劑轉讓外，中藥創(chuàng )新藥品種獲取另一大途徑來(lái)自于大學(xué)、研究所的科學(xué)成果轉化。近年來(lái)，不少制藥企業(yè)運用這一“捷徑”豐富自身的產(chǎn)品管線(xiàn)。例如，2020年獲批上市的用于治療2型糖尿病的桑枝總生物堿片是由中國醫科院藥物研究所研發(fā)，于2010年轉讓給五和博澳；2021年獲批上市的用于治療女性更年期綜合癥的坤心寧顆粒，由浙江省中藥研究所自主開(kāi)發(fā)，2015年，浙江省中藥研究所將其研發(fā)成果轉讓給天士力，雙方達成研發(fā)合作協(xié)議。
臨床試驗設計:
標準與化藥趨同
與化學(xué)藥、生物藥相比，中藥新藥研發(fā)難度更大，因為其物質(zhì)基礎及藥理機制更為復雜，對其安全性、有效性等方面的評估需要依托于嚴格的循證評價(jià)。
自2015年藥審改革以來(lái)，中藥的臨床試驗也更加規范化。從2021年獲批上市的部分中藥創(chuàng )新藥來(lái)看，除了新冠藥物，其他藥物的臨床試驗均采用安慰劑作為對照組，七蕊胃舒膠囊、 益氣通竅丸使用常規使用的中成藥作為對照組，解郁除煩膠囊設立兩個(gè)對照組，分別為化藥鹽酸氟西汀片和安慰劑組。中藥新藥臨床試驗設計的科學(xué)化，是評估新藥有效性的基礎。
表 3 2021年部分上市中藥新藥臨床試驗時(shí)間及方案概覽
資料來(lái)源：西南證券
結語(yǔ)
整體來(lái)看，國內中藥創(chuàng )新藥市場(chǎng)剛處于起步階段。對于未來(lái)試圖進(jìn)入中藥創(chuàng )新藥市場(chǎng)的后來(lái)者來(lái)說(shuō)，針對擬開(kāi)發(fā)新藥的臨床定位至關(guān)重要，需要充分認識在現有醫療手段干預的背景下，新藥研發(fā)的臨床應用價(jià)值，市場(chǎng)吸引力以及價(jià)值主張。其次，中藥新藥研發(fā)不同于原始創(chuàng )新，通過(guò)技術(shù)轉讓獲取潛在產(chǎn)品能夠幫助企業(yè)縮短研發(fā)周期，降低研發(fā)成本，在最短時(shí)間內豐富企業(yè)產(chǎn)品管線(xiàn)。最終，中藥新藥評價(jià)走上循證的道路，中藥企業(yè)也開(kāi)始開(kāi)展循證評價(jià)，例如規范化的RCT，是藥品獲得臨床認可的重要途徑。?
參考資料：
1.藥監局
2.藥物臨床試驗登記與信息公示平臺
3.公司官網(wǎng)
4.《中藥1類(lèi)新藥井噴！中藥新藥研發(fā)的痛點(diǎn)與要點(diǎn)有哪些？》，米內網(wǎng)
5.《中藥創(chuàng )新藥八問(wèn)，行業(yè)長(cháng)期成長(cháng)可期》，西南證券，2022年2月
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