2022年12月14日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“邦耀生物”）宣布，其利用具有自主知識產(chǎn)權的Quikin CART®平臺開(kāi)發(fā)的名為“靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T細胞注射液”（管線(xiàn)代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND），中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）于今日正式發(fā)布批準的消息。適應癥為復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），這是世界首 個(gè)可在不使用病毒載體的情況下實(shí)現基因組定點(diǎn)整合的自體CAR-T細胞產(chǎn)品。
IND獲批
本次BRL-201產(chǎn)品的IND申報獲批，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“非霍奇金淋巴瘤是一種原發(fā)于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，盡管已有CAR-T產(chǎn)品獲批用于復發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限。那么針對此適應癥，邦耀生物‘BRL-201’是利用Quikin CART®平臺開(kāi)發(fā)的靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品，具有成本低、制備時(shí)間短、工藝簡(jiǎn)單、安全性和有效性高等優(yōu)點(diǎn)。目前其在治療復發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗中（IIT）已取得良好的效果，有8例患者接受治療后，未觀(guān)察到CAR-T相關(guān)的神經(jīng)毒 性和2級以上細胞因子風(fēng)暴，完全緩解率超87%，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性?？傊?，BRL-201作為世界首 個(gè)非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T產(chǎn)品，未來(lái)邦耀生物將繼續推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床轉化，造福更多的腫瘤患者。”
對此，邦耀生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)劉明耀教授也表示：“非常高興CDE對我們的肯定與認可，也謝謝CDE一直以來(lái)為保護和促進(jìn)公眾健康與支持新藥研發(fā)的不懈努力。邦耀生物BRL-201在不使用病毒的情況下，能夠一步實(shí)現CAR元件在基因組的定點(diǎn)整合和T細胞內源基因的調控干預，可極大降低CAR-T細胞的生產(chǎn)成本、縮短制備時(shí)間，大幅提高CAR-T細胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益?？梢哉f(shuō)，這為非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)的安全高效及可行性提供了里程碑意義的概念驗證，也是全新一代CAR-T和PD1定點(diǎn)整合的聯(lián)合應用。此次的IND獲批，也意味著(zhù)邦耀生物已成功向基因和細胞治療國際一線(xiàn)梯隊靠攏。邦耀生物作為一家致力于成為全球領(lǐng)先的細胞基因藥企，未來(lái)將繼續著(zhù)力于高質(zhì)量轉化基因編輯技術(shù)在細胞和基因治療中的應用，并基于臨床需求和反饋不斷推動(dòng)創(chuàng )新產(chǎn)品研發(fā)，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者。”
BRL-201：安全有效，依托全新一代Quikin CART®技術(shù)
BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART®平臺開(kāi)發(fā)的靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品，適應癥為復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。值得一提的是，這是世界首 個(gè)靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合的CAR-T產(chǎn)品，可在不使用病毒載體的情況下，通過(guò)一步制備獲得基因組定點(diǎn)整合的CAR-T細胞產(chǎn)品，具有成本低、制備時(shí)間短、工藝簡(jiǎn)單、安全性和有效性高等優(yōu)點(diǎn)。傳統CAR-T產(chǎn)品的制備主要通過(guò)病毒載體來(lái)實(shí)現，這會(huì )帶來(lái)幾個(gè)比較突出的問(wèn)題：生產(chǎn)過(guò)程復雜、成本高昂、制備周期較長(cháng)，而且還存在潛在的致瘤風(fēng)險。相較而言，邦耀生物BRL-201可以有效解決使用病毒載體帶來(lái)的幾大難題，展現出了巨大的優(yōu)勢和潛力。定點(diǎn)整合可以讓每個(gè)CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點(diǎn)，能避免隨機插入導致的致瘤風(fēng)險，最大 程度保證了CAR-T產(chǎn)品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時(shí)實(shí)現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個(gè)CAR-T產(chǎn)品的制備時(shí)間，且使用非病毒生產(chǎn)工藝還具有潛在成本優(yōu)勢，得以讓更多患者受益。
在邦耀生物和浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第一醫院合作的BRL-201治療復發(fā)難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗中（IIT），8例患者接受治療后，未觀(guān)察到CAR-T相關(guān)的神經(jīng)毒 性和2級以上細胞因子風(fēng)暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長(cháng)時(shí)間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀(guān)緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無(wú)癌生存期最長(cháng)已超過(guò)2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態(tài)。無(wú)論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽(yáng)性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。該項研究成果于2022年8月31日正式在國際頂級學(xué)術(shù)期刊Nature上發(fā)表，這不僅代表了邦耀生物在CAR-T領(lǐng)域取得了巨大的突破，也是國內首次發(fā)表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。技術(shù)加臨床轉化的革命性突破，意味著(zhù)邦耀生物代表中國基因/細胞治療企業(yè)再一次領(lǐng)先全球，成為世界一流專(zhuān)注于革命性創(chuàng )新技術(shù)的新勢力。
目前，邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細胞治療藥物研發(fā)和轉化的企業(yè)，一直在堅持技術(shù)創(chuàng )新，除了非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺（Quikin CART®）外，還打造了通用型細胞平臺（TyUCell®）和增強型T細胞平臺（HyperTCell®）等技術(shù)平臺。其中，TyUCell®主要是利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎上，實(shí)現了免疫細胞治療產(chǎn)品的通用化；而HyperTCell®平臺主要通過(guò)T細胞的基因改造來(lái)攻克實(shí)體瘤治療的世界難題。未來(lái)，邦耀生物仍將不斷克服行業(yè)壁壘進(jìn)行多管線(xiàn)戰略布局，旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問(wèn)題和卡脖子的技術(shù)難題，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統疾病等患者帶來(lái)福音。
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