FDA 藥物評估和研究中心 (CDER) 在過(guò)去的2022年只批準了 37 個(gè)新藥，創(chuàng )造了5年內的新低<46（2017年）、59（2018年）、48（2019年）、53（2020年）、50（2021年）>，其中5款為孤兒藥。2023年或將有17款孤兒藥獲批上市。
罕見(jiàn)病與孤兒藥
相對于常發(fā)癌癥、糖尿病等商業(yè)利潤較大的適應癥來(lái)說(shuō)，無(wú)丙種球蛋白血癥（Agammaglobulinemia）、古巴斯捷氏癥候群（Goodpasture Syndrome）、肉芽腫性多血管炎（Granulomatosis with Polyangiitis，GPA）、施尼茨勒綜合征（Schnitzler Syndrome）、小兒嚴重聯(lián)合免疫缺陷（Pediatric Severe Combined Immunodeficiency）、非典型畸胎樣/橫紋肌樣瘤 （AT/RT）等針對罕見(jiàn)病的藥物的開(kāi)發(fā)與上市，就顯得彌足珍貴，也時(shí)常令患者和他們的家屬心急如焚。
罕見(jiàn)病是影響一小部分人口的疾病。針對罕見(jiàn)病的藥物被稱(chēng)為孤兒藥（Orphan Drugs）。罕見(jiàn)性意味著(zhù)缺乏足夠大的市場(chǎng)來(lái)獲得支持，也缺少資源來(lái)開(kāi)發(fā)相應的孤兒藥，除非政府提供經(jīng)濟扶持。
對于罕見(jiàn)病的定義，不同的國家地區采取不同的標準：
在美國，2002 年的《罕見(jiàn)病法案》嚴格根據患病率定義罕見(jiàn)病，特指那些“在美國影響不到 20萬(wàn)人的任何疾病或病癥”， 相當于每 1500 人中約有 1 人患病。
在日本，罕見(jiàn)病的法律定義是在日本影響不到 5萬(wàn)名患者，即每 2500 人中約有 1 人患病。
歐洲公共衛生委員會(huì )將罕見(jiàn)病定義為“威脅生命或慢性衰弱的疾病，這些疾病的流行率很低，需要采取特別的聯(lián)合努力來(lái)解決這些疾病”。 低流行率一詞后來(lái)被定義為通常意味著(zhù)每 2000 人中少于 1 人。 統計上罕見(jiàn)但不危及生命、長(cháng)期使人衰弱或治療不當的疾病被排除在其定義之外。
大多數罕見(jiàn)疾病起源于遺傳，因此即使癥狀不會(huì )立即出現，也會(huì )貫穿人的一生。許多罕見(jiàn)病出現在生命早期，約有 30% 的罕見(jiàn)病患兒會(huì )在 5 歲之前死亡。
2022年FDA批準的5款孤兒藥新藥
2022年FDA 的藥物評估和研究中心 (CDER) 批準的37款新藥中，有5款孤兒藥（表1）。
值得注意的是，表1僅僅總結了FDA在2022年批準的新藥中的孤兒藥。實(shí)際上，有很多藥物再利用 (drug repurposing) 的開(kāi)發(fā)都針對罕見(jiàn)病，他們獲批的孤兒藥并不在表1中體現。
例如 Eton Pharmaceuticals/Azurity Pharmaceuticals公司2022年獲批的治療癲癇的唑尼沙胺口服混懸液Zonisamide oral suspension。唑尼沙胺在2000年就經(jīng)FDA批準上市，但唑尼沙胺 100 mg/5 mL 口服液體制劑于2022年7月18日獲得FDA批準，用于治療成人和 16 歲及以上患者。通過(guò)添加市售的液體制劑來(lái)幫助更好地控制患者的癲癇狀態(tài)，可以滿(mǎn)足更多的個(gè)人需求（癲癇從整體來(lái)說(shuō)并不屬于罕見(jiàn)病，然而有幾種罕見(jiàn)的癲癇類(lèi)型的發(fā)作難以控制，并且可能對家庭造成毀滅性的打擊，這些類(lèi)型的癲癇病被視為罕見(jiàn)?。?。
根據統計，FDA每年批準的藥物中，幾乎半壁江山都屬于孤兒藥的行列。
表1 2022年FDA批準的孤兒藥新藥
2023年孤兒藥展望
17款或將獲批
在美國藥品監管實(shí)踐中，PDUFA (處方藥用戶(hù)費用法案，Prescription Drug User Fee Act) 日期是指FDA必須對新藥申請 (New Drug Application, NDA) 或生物制品許可申請 (Biologics License Application, BLA) 做出回應的日期的通俗名稱(chēng)。
PDUFA 日期是藥物申請被 FDA 接受后 10 個(gè)月，如果藥物被指定為優(yōu)先審評，則為 6 個(gè)月。表2總結了FDA 2023 年所有孤兒藥的重要監管日期及藥物背景。
表2 FDA 2023年審批孤兒藥NDA和BLA總結
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