提到藥物被FDA拒絕上市，你會(huì )想到什么？公司股價(jià)大跌、破產(chǎn)、失??？
通常情況下，藥物上市遭拒的確會(huì )面對上述情況。不過(guò)凡事總有例外，美股的Cytokinetics便是一個(gè)例外。
2022年12月13日，在FDA藥物審評會(huì )議上，專(zhuān)家委員會(huì )以8:3投票結果認為，Cytokinetics研究十余年之久的藥物Omecamtiv mecarbil，臨床獲益沒(méi)有超過(guò)風(fēng)險。這也意味著(zhù)，Omecamtiv mecarbil基本沒(méi)機會(huì )成功獲批上市。
不過(guò)，投資者對此表現得波瀾不驚。因為在投資者看來(lái)，Omecamtiv mecarbil的失敗意味著(zhù)，公司能將資源集中在另一款更具潛力的產(chǎn)品上。也正因此，12月14日Cytokinetics股票反而大漲8.04%。
如今塵埃落定。2月28日，Omecamtiv mecarbil上市果真遭FDA拒絕。那么，在真正的失敗面前，美股投資者以及花費3.43億首付款引進(jìn)Omecamtiv mecarbil中國權益的箕星藥業(yè)，還能保持淡定嗎？
心衰藥闖關(guān)FDA失敗
Omecamtiv mecarbil是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白激活劑，可增強心肌收縮力，且不增加心肌細胞內的鈣濃度或心肌耗氧量，這也決定了其有成為心力衰竭的治療方法的潛力。
不過(guò)，從臨床數據來(lái)看，Omecamtiv mecarbil的表現并不算好。
2020 年11月，GALATIC-HF試驗表明，該藥物將患者住院或心力衰竭緊急護理的風(fēng)險降低了8%，遠低于此前設定的15%的目標。而且，Omecamtiv mecarbil也并未達到降低心血管死亡這一次要終點(diǎn)。
帶著(zhù)這樣的臨床數據，Omecamtiv mecarbil闖關(guān)失敗。2月28日，Cytokinetics宣布，Omecamtiv mecarbil的上市申請遭到了FDA的拒絕。
拒絕的原因是，FDA認為三期臨床GALACTIC-HF的數據不足以支持其獲批上市。如果Omecamtiv mecarbil想繼續申請上市的話(huà)，FDA要求Cytokinetics再進(jìn)行一項臨床試驗，來(lái)證明Omecamtiv mecarbil的有效性。
Cytokinetics則表示，不打算進(jìn)行這一臨床試驗。這也意味著(zhù)，Cytokinetics基本放棄了Omecamtiv mecarbil的上市機會(huì )。
看到這里，你可能會(huì )說(shuō)，辛辛苦苦研發(fā)了十幾年，卻在緊要關(guān)頭說(shuō)放棄就放棄，Cytokinetics這不是擺爛嗎？并非如此，Cytokinetics的放棄不是擺爛，而是要把手里有限的資源投入到更重要的項目上。
Cytokinetics表示，后續會(huì )將精力專(zhuān)注于研發(fā)aficamten上。aficamten的作用機制與Omecamtiv mecarbil完全相反，它通過(guò)抑制肌球蛋白，以治療肥厚性心肌病。
在投資者看來(lái)，aficamten比Omecamtiv mecarbill更具潛力。這一點(diǎn)可以通過(guò)百時(shí)美施貴寶Mavacamten的表現來(lái)佐證。
2020年百時(shí)美施貴寶以130億美元的價(jià)格收購MyoKardia，而MyoKardia核心產(chǎn)品之一就是肌球蛋白抑制劑。百時(shí)美施貴寶曾預計，該藥物2029年銷(xiāo)售額將達到40億美元。
Omecamtiv mecarbil上市遭拒后，公司終于能將集中資源在aficamten身上了。也是因此，此前投資者面對Omecamtiv mecarbil可能的失敗，才表現得波瀾不驚。
不過(guò)這次Omecamtiv mecarbil上市徹底被拒后，投資者是否依然淡定，還要等到美股開(kāi)盤(pán)，才能得到答案。
箕星藥業(yè)在國內已遞交上市申請
對于拿到Omecamtiv mecarbil國內權益的箕星藥業(yè)來(lái)說(shuō)，能否做到和Cytokinetics投資者一樣淡定？
要知道，當初為了拿下Omecamtiv mecarbil，箕星藥業(yè)花費不少。
時(shí)間拉回到2021年12月，彼時(shí)箕星藥業(yè)以5000萬(wàn)美元預付款和2000萬(wàn)美元股權投資，以及最高3.3億美元的額外里程碑款，拿到了這款藥物的大中華區權益。僅算首付款，箕星藥業(yè)也已付出了約3.43億元。
2022年11月，箕星藥業(yè)已經(jīng)在國內遞交了Omecamtiv mecarbil的上市申請。眼下在藥物獲批上市的關(guān)鍵時(shí)刻，Omecamtiv mecarbil在美國的失敗，未必不會(huì )影響其在國內的獲批上市。畢竟，如今國內監管機構對于藥物的審批上市也在日益趨嚴。
倘若Omecamtiv mecarbil在國內獲批上市同樣遭拒，那么箕星藥業(yè)3.43億的首付款也將打水漂。
理論上，對于一家剛剛創(chuàng )立四年，2022年7月14日才完成B輪融資的創(chuàng )新藥企，3.43億元不是一個(gè)小數目。但箕星藥業(yè)背靠RTW Investments，或許相對從容。
2019年，箕星藥業(yè)由美國投資機構RTW Investments, LP投資創(chuàng )立。在3年時(shí)間里，依靠license in模式，迅速在心血管領(lǐng)域搭建起數條管線(xiàn)。除了Omecamtiv mecarbil，公司還引進(jìn)了Cytokinetics的aficamten。
眼科領(lǐng)域，箕星藥業(yè)同樣擁有四款產(chǎn)品，分別為OnAChR激動(dòng)劑C-01鼻噴霧劑、OC-02鼻噴霧劑，乙酰膽堿受體激動(dòng)劑LNZ100/LNZ101，以及暫未披露具體情況的JX08。
或許是考慮到Omecamtiv mecarbil美國上市機會(huì )渺茫，2月6日，箕星藥業(yè)又宣布了一項心血管領(lǐng)域創(chuàng )新產(chǎn)品的全球收購。其將獲得PhaseBio公司在研產(chǎn)品PB6440的全球權益。根據箕星藥業(yè)新聞稿，PB6440是一個(gè)處于臨床前階段的新型候選藥物，為新一代高選擇性醛固酮合成酶抑制劑，針對包括高血壓在內的心血管領(lǐng)域未滿(mǎn)足治療需求。
這不難理解，對箕星藥業(yè)這類(lèi)以引進(jìn)模式為主的biotech來(lái)說(shuō)，市場(chǎng)最關(guān)心的無(wú)非是管線(xiàn)持續擴充、臨床推進(jìn)能力，以及后續的商業(yè)化實(shí)力。
那么，箕星藥業(yè)能證明自己嘛？
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