這是全球首 個(gè)獲得中國藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）和美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的 TGCT 全球 III 期試驗，也是首 個(gè)由中國公司獨立自主研發(fā)并推進(jìn)臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。
2023年3月6日，和譽(yù)醫藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）宣布，其創(chuàng )新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng) "FDA"）批準進(jìn)入一項針對腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究。這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準可進(jìn)入臨床III期研究，及在中美兩地獲得突破性療法（BTD）認證之后的又一重要里程碑。
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此次在中美獲批的Phase III方案是完全相同的，而且是由中國藥企主導、全球同步啟動(dòng)的注冊性臨床試驗。
Pimicotinib是和譽(yù)醫藥管線(xiàn)中第一個(gè)同時(shí)獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，也是中國第 一個(gè)自主研發(fā)并進(jìn)入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。短期內同時(shí)獲得中美雙BTD認定和全球多中心臨床三期中美雙重批準，Pimicotinib優(yōu)秀的臨床開(kāi)發(fā)成績(jì)在本土生物技術(shù)公司中極為少見(jiàn)。
和譽(yù)醫藥首席醫學(xué)官（CMO）嵇靖女士非常自豪地表示，這是TGCT領(lǐng)域第一個(gè)全球III期臨床研究獲得FDA和CDE批準。Pimicotinib公布的初步客觀(guān)緩解率（ORR）是68%，遠超同類(lèi)競品，同時(shí)顯示有良好的安全性和PK/PD特征，沒(méi)有明顯的肝毒 性。Pimicotinib是潛在Best-in-Class藥物。
關(guān)于A(yíng)BSK021-301 III期試驗
ABSK021-301是一項評估ABSK021 在腱鞘巨細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III 期臨床研究。試驗包括Part 1 和Part 2 兩個(gè)階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021 治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD 的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個(gè)周期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受試者將有資格繼續參與Part 2 的研究。 Part 2 研究是一個(gè)開(kāi)放標簽的治療階段，進(jìn)入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開(kāi)放標簽的ABSK021 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點(diǎn)是基于盲態(tài)的獨立評審委員會(huì )（BIRC）評估的25 周客觀(guān)緩解率（ORR）。這項全球多中心III研究將在中美同步開(kāi)展入組。
關(guān)于Pimicotinib
Pimicotinib是和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，并獲得中美兩國突破性治療藥物認定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤。 腱鞘巨細瘤是一種局部侵襲性腫瘤，每年每百萬(wàn)人約有43人患病，其臨床表現為受累關(guān)節腫脹、疼痛、僵硬和活動(dòng)受限，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國尚無(wú)針對該疾病的治療藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由于其潛在肝毒 性，患者需通過(guò)風(fēng)險評估與緩解策略（REMS）計劃這一受限制的程序獲得，中美兩地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿(mǎn)足。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗并正在中國與美國同步開(kāi)展Ib期多隊列擴展階段研究。除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽(yù)醫藥也在積極探索Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開(kāi)展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗，同時(shí)與曙方醫藥一起探索其在漸凍癥等神經(jīng)系統疾病中的應用。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
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