3月28日，上海醫藥集團股份有限公司發(fā)布公告，宣布其自主研發(fā)的SPH4336用于脂肪肉瘤適應癥獲得了美國FDA孤兒藥資格認定。
圖片來(lái)源：上海醫藥公告
斬獲孤兒藥資格
SPH4336潛力巨大
SPH4336是由上海醫藥自主研發(fā)的口服小分子抑制劑，靶點(diǎn)為CDK4和CDK6。根據藥智數據，目前SPH4336有多款適應癥在研，包括晚期實(shí)體瘤、脂肪肉瘤、轉移性乳腺癌等。
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物
本次SPH4336獲得美國FDA孤兒藥資格認定的適應癥為脂肪肉瘤，并且根據公告，目前沒(méi)有同靶點(diǎn)的產(chǎn)品獲得FDA批準上市以治療脂肪肉瘤。此前，根據相關(guān)試驗數據，SPH4336在臨床病人來(lái)源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，顯示出了顯著(zhù)的抗腫瘤作用。
由此看來(lái)，在治療脂肪肉瘤方面，SPH4336具有很大的潛力。
除此之外，根據藥智數據，SPH4336還在與其他藥物聯(lián)用的進(jìn)行試驗。前不久，上海醫藥宣布與康方醫藥以聯(lián)合用藥的合作方式共同進(jìn)行SPH4336片和開(kāi)坦尼組合療法在高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等腫瘤適應癥上的開(kāi)發(fā)；而SPH4336與來(lái)曲唑聯(lián)用治療HR+/HER2-轉移性乳腺癌和乳腺癌的試驗也已開(kāi)展至臨床三期階段……
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物
可以看出，上海醫藥對SPH4336寄予厚望；而從目前的臨床表現來(lái)看，SPH4336也不負其厚望。
新藥如何突破，
僅靠政策助力？
根據上海醫藥，本次SPH4336獲得美國FDA的孤兒藥認定，能夠加快其臨床試驗及上市注冊的進(jìn)度。
FDA孤兒藥資格認定只用于治療在美國發(fā)病人數低于20萬(wàn)人，或者超乎預期的情況下，發(fā)病人數超過(guò)20萬(wàn)人的疾病。根據不完全統計，目前由國內公司研發(fā)的藥物中已有近百項適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定。
其中，較有名的便為百濟神州的澤布替尼，目前已斬獲了套細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細胞白血病等6款適應癥的孤兒藥資格認定；除此之外，亞盛醫藥的APG-2575片也獲得了難治慢性淋巴細胞白血病CLL、多發(fā)性骨髓瘤和華氏巨球蛋白血癥等5項適應癥的孤兒藥資格認定。
澤布替尼于2020年在中國上市后，很快便被納入了醫保；在醫保藥物以及各項強大適應癥的加持下，其銷(xiāo)售額非?？捎^(guān)。以下可供參考，預計2022年已達到了5億元。
圖片來(lái)源：藥智數據——醫院銷(xiāo)售數據挖掘系統
澤布替尼具有多項孤兒藥資格認定，并且有國家醫保的加持。因此，或許參考澤布替尼來(lái)預估SPH4336順利上市后的情況還為時(shí)尚早；不過(guò)，具有巨大潛力的SPH4336是充滿(mǎn)了無(wú)限可能的。
當然，根據規定，在SPH4336獲得FDA上市批準前，如有相同適應癥的其他相同藥物率先獲批上市，則需進(jìn)一步證明該項目在臨床上具有優(yōu)效性，否則將失去作為孤兒藥享有的政策支持。
由此看來(lái)，SPH4336的路還很長(cháng)。
小 結
從全球來(lái)看，孤兒藥資格認定、突破性治療認證等政策都是對藥物開(kāi)發(fā)的鼓勵和支持，對推動(dòng)醫藥行業(yè)發(fā)展起到了極大的作用。近年來(lái)，許多國內藥企研發(fā)的藥物獲得了FDA孤兒藥資格認定?？梢钥闯?，國內的醫藥行業(yè)也正在蓬勃發(fā)展！
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