3月29日，北?？党砂l(fā)布新聞，宣布其CAN008治療膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）在中國的II期臨床試驗現已完成患者入組。
來(lái)源：北?？党晒倬W(wǎng)
直擊GBM，CAN008臨床優(yōu)異
CAN008（asunercept）是一種CD95 Fc融合蛋白，通過(guò)與CD95配體結合，而阻斷配體與CD95受體的結合。根據藥智數據，目前CAN008已在全球多個(gè)地區開(kāi)展了臨床試驗，包括俄羅斯、奧地利和德國等。
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物
在中國，CAN008也已開(kāi)展了II期臨床試驗。此項試驗為一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，旨在評價(jià)CAN008與替莫唑胺在放射治療期間以及放療結束后合并使用治療新診斷的膠質(zhì)母細胞瘤患者的有效性和安全性。
根據此報道，共有117名患者參與此項II期臨床試驗。
此前，在3月份舉辦的ESMO肉瘤和罕見(jiàn)癌癥年會(huì )上，北?？党蛇€公布了CAN008 I期臨床試驗5年長(cháng)期隨訪(fǎng)數據，顯示高劑量組患者總體生存率為67%，中位無(wú)進(jìn)展生存期為17.95個(gè)月。
除此之外，負責人表示，在德國進(jìn)行的II期復發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤的臨床研究中，使用CAN008進(jìn)行治療顯著(zhù)提高了患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期。
報道中還透露，CAN008在中國進(jìn)行的II期GBM臨床試驗中期數據預計將于2023年中期公布。根據其之前優(yōu)異的臨床表現，或許CAN008可以帶來(lái)不小的驚喜。
雙重機制，CAN008適應癥又如何？
值得注意的是，CAN008具有獨特的雙重作用機制：抑制腫瘤細胞的生長(cháng)和遷移；抑制T細胞死亡，從而修復免疫功能。并且，CAN008并不止一款適應癥處于開(kāi)發(fā)狀態(tài)中。
根據藥智數據，CAN008還有SARS-CoV-2感染、呼吸系統疾病、癌癥等適應癥處于在研狀態(tài)。其中，CAN008的原研單位——Apogenix 曾發(fā)布一項II期臨床試驗結果，顯示無(wú)論是從安全性還是療效性，都體現出CAN008在治療中重度住院新冠肺炎患者上具有強大療效和顯著(zhù)的臨床價(jià)值。
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物
當然，CAN008并不是在與病毒本身作斗爭，而是利用其抑制T細胞死亡，從而修復免疫功能的作用機制，幫助患者免疫系統恢復平衡?？梢哉f(shuō)，這是不受毒株亞型限制的免疫修復治療方法。
CAN008作用機制的多樣，其適應癥的開(kāi)發(fā)也不斷。目前，CAN008已被美國FDA授予孤兒藥認證，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥品認證，用于治療GBM。在中國，CAN008也已獲得國家藥品監督管理局的一類(lèi)新藥認定。
總而言之，CAN008是一款潛力無(wú)限的藥物。
政策護航，罕見(jiàn)病市場(chǎng)蓄勢待發(fā)
我國近年來(lái)也在大力支持罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)。自2018年5月第一批罕見(jiàn)病目錄發(fā)布以來(lái)，從罕見(jiàn)病診療到藥物研發(fā)及上市、醫療保障等多方面的政策都在圍繞著(zhù)目錄展開(kāi)。許多藥企也在罕見(jiàn)病領(lǐng)域有所布局，其中，北?？党蓪儆谧咴谇懊娴钠髽I(yè)。
根據藥智數據的部分統計，目前北?？党梢巡季指曛x病、法布里病和龐貝氏癥等罕見(jiàn)疾病適應癥。
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物
不過(guò)，正如北?？党梢M(jìn)CAN008，國內藥企大部分還處于對罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)和仿制階段，這塊市場(chǎng)的需求遠未被滿(mǎn)足……
小 結
弗若斯特沙利文曾預計，中國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均復合增長(cháng)率將達到34.5%。事實(shí)上，中國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)是一個(gè)非常有潛力的市場(chǎng)。而許多罕見(jiàn)病藥物獲得FDA、EMA等機構的認證，也顯示出了國內藥企研發(fā)實(shí)力的進(jìn)步。相信國內企業(yè)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域定能不斷突破！
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