北京時(shí)間2023年3月30日，開(kāi)拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），公布了近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及截至2022年12月31日全年業(yè)績(jì)。

       業(yè)績(jì)亮點(diǎn)總覽

•        高效推進(jìn)全球臨床開(kāi)發(fā)，核心產(chǎn)品取得積極臨床結果
•        積極布局皮科管線(xiàn)中國和全球的發(fā)展版圖，加快推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)程
•        完成2次資本市場(chǎng)配售，凈募集資金約1億美元
•        獲納入MSCI中國指數、滬港通，資本市場(chǎng)認可度持續提升
•        多項研究成果入選美國AACR、ASH、AAD等重要學(xué)術(shù)會(huì )議，國際影響力不斷增強

       開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官童友之博士表示："2022年對于全球生物醫藥行業(yè)都是披荊斬棘、艱難前行的一年。經(jīng)歷充滿(mǎn)挑戰與機遇的這一年，公司在研發(fā)管線(xiàn)、資本市場(chǎng)、科研學(xué)術(shù)等方面仍取得快速發(fā)展。

       在研發(fā)管線(xiàn)方面，公司高效推進(jìn)產(chǎn)品管線(xiàn)的全球臨床開(kāi)發(fā)，核心產(chǎn)品福瑞他恩雄激素性脫發(fā)（AGA）適應癥、GT20029雄激素性脫發(fā)和痤瘡適應癥都取得積極的臨床結果，特別是福瑞他恩表現亮眼，用于治療男性雄激素性脫發(fā)和女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗均達到主要臨床終點(diǎn)。公司正在積極布局皮科管線(xiàn)中國和全球的發(fā)展版圖，加快推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)程。在資本市場(chǎng)方面，公司股票陸續獲納入MSCI中國指數和滬港通，并在2022年完成兩次配售募資約1億美元，資本市場(chǎng)的知名度持續提升。在科研學(xué)術(shù)方面，公司研究成果多次在美國AACR、ASH、AAD等重要學(xué)術(shù)會(huì )議上亮相，創(chuàng )新能力獲行業(yè)肯定，國際影響力不斷增強。

       展望2023年，我們將繼續推進(jìn)核心產(chǎn)品的中國和全球開(kāi)發(fā)，加快推進(jìn)商業(yè)化進(jìn)程，期待通過(guò)公司長(cháng)期可持續的發(fā)展，不斷為患者、股東和員工創(chuàng )造價(jià)值。"

       全球臨床開(kāi)發(fā)高效推進(jìn)

       開(kāi)拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng )新藥、生物創(chuàng )新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線(xiàn)，目前擁有7款在中國和全球開(kāi)展臨床I-III期研究的新藥項目。2022年以來(lái)，公司核心產(chǎn)品管線(xiàn)取得了積極的臨床結果，包括福瑞他恩治療男性、女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗，以及GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國、美國的I期臨床試驗。

       福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進(jìn)行男女性雄激素性脫發(fā)、痤瘡治療的臨床開(kāi)發(fā)。福瑞他恩是全球首 個(gè)進(jìn)入注冊性III期臨床試驗用于雄激素性脫發(fā)治療的AR拮抗劑。

       2022年8月27日，北京大學(xué)人民醫院張建中教授（為福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗的主要研究者之一）在第六屆全國毛發(fā)學(xué)術(shù)會(huì )議上正式發(fā)表福瑞他恩的積極數據。結果顯示，治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用兩次（BID）福瑞他恩組目標區域內非毳毛數量（TAHC）較基線(xiàn)變化與安慰劑組相比增加15.34根/cm2，且具有統計學(xué)差異（P=0.024）。

       2022年12月1日，開(kāi)拓藥業(yè)公布福瑞他恩治療女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗達到主要臨床終點(diǎn)。治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用一次（QD）福瑞他恩組TAHC較基線(xiàn)變化與安慰劑組相比增加11.39根/cm2，且具有統計學(xué)差異（P=0.0087)。福瑞他恩在兩項試驗中均顯示出良好的安全性。

       GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進(jìn)行雄激素性脫發(fā)和痤瘡治療的臨床開(kāi)發(fā)。GT20029是全球首 個(gè)進(jìn)入臨床試驗階段的外用PROTAC化合物。

       2022年11月24日，開(kāi)拓藥業(yè)公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的中國I期臨床試驗的頂線(xiàn)結果。結果顯示，GT20029在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。

       2023年2月10日，公司公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線(xiàn)結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。

       除此之外，公司產(chǎn)品管線(xiàn)還包括臨床階段的普克魯胺、GT1708F、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平臺基于其他靶點(diǎn)的化合物和ALK-1/VE GF雙特異性抗體等。

       值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F積極探索特發(fā)性肺纖維化（IPF）適應癥和血液腫瘤聯(lián)合療法，目前正在進(jìn)行IPF適應癥的臨床試驗申請準備工作。

       資本市場(chǎng)認可度持續提升

       自2020年5月22日在香港上市以來(lái)，開(kāi)拓藥業(yè)的發(fā)展持續得到海內外投資者的關(guān)注和支持。2022年，開(kāi)拓藥業(yè)成功完成2次資本市場(chǎng)配售，凈募集資金約為1億美元，充分體現了資本市場(chǎng)對公司投資價(jià)值的認同，以及對公司創(chuàng )新實(shí)力和未來(lái)發(fā)展前景的看好。

       開(kāi)拓藥業(yè)股票在2021年9月獲納入深港通后，于2023年3月再獲納入滬港通，這意味著(zhù)公司股票同時(shí)成為滬港通及深港通股票標的，進(jìn)一步擴大公司內地投資者的基礎，持續提升公司股票的流動(dòng)性和市場(chǎng)影響力，對公司未來(lái)發(fā)展前景有十分重要的作用。此外，報告期內，開(kāi)拓藥業(yè)股票還獲納入MSCI中國指數。

       科研學(xué)術(shù)影響力不斷增強

       2022年以來(lái)，開(kāi)拓藥業(yè)多個(gè)產(chǎn)品管線(xiàn)研究進(jìn)展入選國際學(xué)術(shù)大會(huì )和在期刊上發(fā)表，展現了公司創(chuàng )新能力和國際影響力的持續提升，并進(jìn)一步驗證公司產(chǎn)品管線(xiàn)First-in-Class和Best-in-Class的潛力。

•        福瑞他恩和GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的臨床進(jìn)展在2023年美國皮膚病學(xué)會(huì )年會(huì )（AAD 2023）備受關(guān)注
•        Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血?。ˋML）的最新臨床前研究結果入選2023年美國癌癥研究協(xié)會(huì )年會(huì )（AACR 2023）
•        新型C-Myc/GSPT1雙靶點(diǎn)降解劑GT19715臨床前研究結果入選2022年美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )（ASH 2022）口頭報告
•        普克魯胺治療新冠作用機制和c-Myc degrader臨床前研究結果入選2022年美國癌癥研究協(xié)會(huì )年會(huì )（AACR 2022）
•        新型C-Myc/GSPT1雙靶點(diǎn)降解劑GT19715研究結果發(fā)表在期刊Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia
•        普克魯胺治療乳腺癌Ib期臨床試驗結果發(fā)表在期刊European Journal of Cancer（EJC）

       獲得多項行業(yè)和資本市場(chǎng)榮譽(yù)

       開(kāi)拓藥業(yè)憑借其在藥物創(chuàng )新研發(fā)領(lǐng)域長(cháng)期的鉆研不懈，獲得業(yè)界的廣泛認可，榮膺多項行業(yè)和資本市場(chǎng)獎項，包括第十屆港股100強「生物科技股15強」、2022年度十大創(chuàng )新藥企、2021年度研發(fā)創(chuàng )新突出貢獻獎、2022生物醫藥創(chuàng )新潛力榜20強、2021年度中國小分子藥物企業(yè)創(chuàng )新力TOP30、2022中國生物醫藥產(chǎn)業(yè)價(jià)值榜•最 具影響力小分子創(chuàng )新藥企業(yè)TOP20、2021藥物創(chuàng )新濟世獎年度十大藥物創(chuàng )新公司、金港股最 具價(jià)值醫藥及醫療公司等。

       其他公司進(jìn)展

       2022年8月，公司首席技術(shù)官陸群博士獲評"2022年姑蘇創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)領(lǐng)軍人才"。

       2022年5月，公司宣布經(jīng)廣東省人力資源和社會(huì )保障廳批準，獲批設立廣東省博士工作站。

       財務(wù)摘要

       截至2022年12月31日，公司的研發(fā)成本共計人民幣8.28億元，同比截至2021年12月31日人民幣7.679億元增長(cháng)約7.8%。研發(fā)成本增加主要是由于報告期內進(jìn)行的多項III期臨床試驗，包括普克魯胺用于治療新冠、轉移性去勢抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用于治療雄激素性脫發(fā)等。

       截至2022年12月31日，公司的現金和現金等價(jià)物以及定期存款為人民幣8.753億元，包括已動(dòng)用的銀行融資為人民幣2.765億元。另外，截至2022年12月31日，公司未動(dòng)用的銀行融資為人民幣1.2億元。充裕的在手現金能夠支持公司的臨床以及研發(fā)推進(jìn)。

       *詳情請參閱2022年度業(yè)績(jì)公告。

       關(guān)于開(kāi)拓藥業(yè)

       開(kāi)拓藥業(yè)成立于2009年，專(zhuān)注發(fā)展潛在"First-in-Class"和"Best-in-Class"創(chuàng )新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng )新療法研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過(guò)多年的發(fā)展，以皮科領(lǐng)域（包括自免）和腫瘤相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿(mǎn)足臨床需求的疾病領(lǐng)域。開(kāi)拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng )新藥、生物創(chuàng )新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線(xiàn)，包括7款正在開(kāi)展臨床研究的產(chǎn)品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、AR-PROTAC化合物、ALK-1單抗、Hedgehog抑制劑、mTOR激酶靶向抑制劑和PD-L1/TGFβ雙靶點(diǎn)抗體，以及正在進(jìn)行臨床前研究的ALK-1/VE GF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專(zhuān)利，多個(gè)項目被列為國家十二五、十三五"重大新藥創(chuàng )制"專(zhuān)項。