艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美國食品藥品監督管理局）孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室的正式書(shū)面回函，其原創(chuàng )開(kāi)發(fā)的First-In-Class I類(lèi)創(chuàng )新藥ER2001被授予孤兒藥資格認定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington's Disease, HD）。
ER2001作為艾碼生物體內自組裝外泌體遞送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技術(shù)平臺的首 個(gè)產(chǎn)品，在臨床前動(dòng)物實(shí)驗上顯示出令人振奮的初步有效性，并展現出了優(yōu)越安全性，這些是獲得孤兒藥資格認定的重要因素。
在獲得孤兒藥資格后，ER2001將可以在后續的美國申報和臨床研究中接受FDA的指導支持。如果將來(lái)產(chǎn)品批準上市，還有可能享有特殊費用減免，美國七年市場(chǎng)獨占權等若干政策優(yōu)惠。
關(guān)于亨廷頓舞蹈癥
亨廷頓舞蹈癥是一種，一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性疾病?；加性摬“Y的患者往往會(huì )出現神經(jīng)功能障礙，運動(dòng)、認知和精 神異常，現有藥物及手術(shù)治療僅能緩解部分癥狀，無(wú)法實(shí)現徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細胞內異常聚集形成大分子團，并導致神經(jīng)細胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機制。因而，降低mHTT蛋白是治療該病癥的根本和最 佳策略。
關(guān)于ER2001
動(dòng)物實(shí)驗證明，ER2001通過(guò)利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應器，在體內被 “加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統靶向的內源外泌體中，經(jīng)外泌體分泌 “運輸”到神經(jīng)元細胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產(chǎn)生藥效。外泌體既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺保障了核酸藥物遞送的安全性，實(shí)現了對“核酸藥物無(wú)肝外有效遞送體系”的突破；同時(shí)也避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大、不穩定易降解、起效量高等問(wèn)題。在給藥濃度極低的情況下，ER2001也能夠在體內發(fā)揮強大的作用。目前ER2001的仍然在開(kāi)發(fā)和研究過(guò)程中，尚未獲批上市。
關(guān)于艾碼生物
艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng )立于2021年9月，致力于開(kāi)發(fā)出更多能在實(shí)際治療中惠及更多尚未滿(mǎn)足臨床需求的病患的產(chǎn)品，特別是針對中樞神經(jīng)系統疾病等的治療藥物，打造平臺型RNA創(chuàng )新藥企業(yè)。至目前為止，艾碼生物已獲得多家國內知名投資機構的投資，目前正在積極推進(jìn)其產(chǎn)品管線(xiàn)，計劃在今年內提交其首 個(gè)產(chǎn)品的IND。
注1：孤兒藥資格認定是FDA對處于研發(fā)階段的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品的政策支持，該資格認定不代表產(chǎn)品獲批上市。
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