本周，審評審批方面，兩大進(jìn)展值得關(guān)注，一件事是，FDA受理首 款CRISPR基因編輯療法上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格；另一件事是，恒瑞JAK1抑制劑艾瑪昔替尼申報上市，有望成為首 個(gè)上市的國產(chǎn)新一代JAK1抑制劑。研發(fā)方面，迪哲醫藥ASCO口頭報告JAK1抑制劑臨床數據，單藥ORR達44.3%。交易及投融資方面，博迪生物授出TLR7/8激動(dòng)劑全球權益。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)和交易及投融資3大板塊，統計時(shí)間為6.5-6.9，包含21條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、6月5日，NMPA官網(wǎng)顯示，強生旗下楊森烏司奴單抗注射液（ustekinumab、商品名：喜 達 諾、規格：45mg/0.5ml/支）新適應癥獲批，用于治療對其他系統性治療或光療應答不足或無(wú)法耐受的6歲及以上兒童和青少年（體重60公斤至100公斤）中重度斑塊狀銀屑病患者。此前，該藥已獲批用于治療成人中度至重度斑塊狀銀屑病。烏司奴單抗是一款全人源“雙靶向”白細胞介素12（IL-12）和白細胞介素23（IL-23）抑制劑。

       申請

       2、6月9日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥及其子公司瑞石生物共同遞交1類(lèi)新藥硫酸艾瑪昔替尼片上市申請并獲受理。艾瑪昔替尼（SHR0302）是一款新一代JAK1抑制劑，屬于2代JAK抑制劑。根據其在特應性皮炎人群中積極的Ⅱ期研究結果，該產(chǎn)品還曾被CDE納入突破性治療品種。

       臨床

       批準

       3、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，翰森制藥1類(lèi)生物制品HS-20117注射液獲批臨床，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。HS-20117是一種EGFR/cMet雙特異性抗體藥物，翰森制藥于2022年與普米斯生物達成超14億元合作，獲得該產(chǎn)品在大中華區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣）的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨家權利。

       4、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思藥業(yè)1類(lèi)新藥JAB-26766片獲批臨床，將在中國開(kāi)展Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。JAB-26766是PARP7抑制劑，屬于口服小分子抑制劑，在多種小鼠腫瘤模型中具有顯著(zhù)的抗腫瘤活性。

       申請

       5、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東1類(lèi)生物制品注射用sotatercept遞交臨床試驗申請并獲受理。Sotatercept是Acceleron Pharma開(kāi)發(fā)的一款潛在“first-in-class”ⅡA型激活素受體（ActRⅡA）融合蛋白，擬用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）。2021年9月，默沙東完成了對Acceleron Pharma的收購。

       優(yōu)先審評

       6、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華1類(lèi)新藥鹽酸伊普可泮膠囊擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。該藥是諾華在研的一款潛在“first-in-class”口服補體途徑因子B的抑制劑iptacopan（LNP023），此前曾被CDE納入突破性治療品種，擬用于治療PNH。

       7、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟神州1類(lèi)新藥澤布替尼膠囊擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療聯(lián)合奧妥珠單抗（新一代抗CD20單抗）用于既往接受過(guò)至少二線(xiàn)系統性治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）患者。澤布替尼是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑。

       8、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，瓴路藥業(yè)引進(jìn)新藥注射用loncastuximab tesirine擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療二線(xiàn)或多線(xiàn)系統治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤成年患者。Loncastuximab tesirine是一種靶向CD19的ADC，這是首 款獲得美國FDA批準的靶向CD19的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       FDA

       上市

       批準

       9、6月8日，FDA官網(wǎng)顯示，Novaliq新藥0.1%環(huán)孢菌素A制劑（SHR8058、商品名：CyclASol）獲批上市，用于治療干眼病。2019年11月，恒瑞與Novaliq達成協(xié)議，獲得該藥在中國開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和市場(chǎng)銷(xiāo)售的獨家權利。2023年2月，恒瑞醫藥已向NMPA申報SHR8058上市。

       申請

       10、6月7日，FDA官網(wǎng)顯示，兆科眼科合作伙伴Vyluma公司遞交0.01%低濃度阿托品NVK002新藥上市申請（NDA）并獲受理，用于治療兒童近視。PDUFA日期為2024年1月31日。NVK002是一款具有專(zhuān)利配方、試驗性、不含防腐劑、每晚使用的滴眼液，適用于3至17歲的患者。

       11、6月8日，FDA官網(wǎng)顯示，Vertex和CRISPR遞交exagamglogene autotemcel（exa-cel）生物制品許可申請（BLA）并獲受理，用于治療嚴重鐮刀型細胞貧血?。⊿CD）和輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT），同時(shí)授予治療SCD的優(yōu)先審評資格。這也是FDA受理的首 個(gè)CRISPR基因編輯療法上市申請，針對SCD和TDT的PDUFA日期分別為2023年12月8日和2024年3月30日。

       臨床

       申請

       12、6月8日，FDA官網(wǎng)顯示，澤璟制藥注射用ZGGS15雙特異性抗體獲批臨床，用于治療晚期實(shí)體瘤。ZGGS15是一款人源化抗淋巴細胞激活基因-3（LAG-3）和T細胞免疫受體（TIGIT）的雙特異性抗體，其治療晚期實(shí)體瘤的臨床試驗已于2023年4月獲NMPA批準。

       研發(fā)

       臨床數據

       13、6月5日，恒瑞醫藥公布了卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼（“雙艾”組合）治療既往至少接受過(guò)一種全身治療失敗的晚期或復發(fā)性子宮內膜癌患者的Ⅱ期CAP 04研究結果。數據顯示：“雙艾”組合在該人群中確認的客觀(guān)緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為44.4%、91.7%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為6.4個(gè)月，中位總生存期（OS）達到21.0個(gè)月。

       14、6月5日，星漢德生物公布了乙肝抗原特異性T細胞受體（TCR）T細胞療法（研發(fā)代號：SCG101）研究結果。結果顯示，一名患有HBV相關(guān)肝細胞癌患者接受單劑SCG101輸注后，第28天腫瘤靶病灶相比基線(xiàn)縮小66%，達到部分緩解（PR），并在第4個(gè)月進(jìn)一步縮小74.5%；另一處病灶完全消失。

       15、6月5日，維眸生物公布了雙靶點(diǎn)藥物VVN539滴眼液針對開(kāi)角型青光眼或高眼壓患者的美國Ⅱ期研究結果。數據顯示，VVN539滴眼液達到主要研究終點(diǎn)，表現出具有統計學(xué)和臨床意義的降眼壓效果，并且在開(kāi)角型青光眼或高眼壓受試者中具有良好的安全性和耐受性。

       16、6月5日，傳奇生物公布了Ⅲ期CARTITUDE-4研究數據。結果顯示，在中位隨訪(fǎng)16個(gè)月時(shí)，與標準治療方案（SOC）相比，西達基奧侖賽（cilta-cel、商品名：Carvykti）降低既往接受過(guò)1-3線(xiàn)治療且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者74%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險。西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。

       17、6月6日，晨泰醫藥公布了Ⅲ期EVEREST研究數據。結果顯示，在伴有CNS轉移的EGFR敏感突變NSCLC患者中，與第一代EGFR-TKI相比，佐利替尼一線(xiàn)治療表現出較好的全身和顱內抗腫瘤療效。佐利替尼是一種有效的、口服的、可逆的新一代表皮生長(cháng)因子受體激活突變（L858R和Exon 19Del）EGFR-TKI，具有完全穿透血腦屏障的能力。

       18、6月6日，迪哲醫藥公布了戈利昔替尼針對復發(fā)/難治外周T細胞淋巴瘤的全球關(guān)鍵研究數據。結果顯示，接受戈利昔替尼治療的患者客觀(guān)緩解率（ORR）達44.3%，其中23.9%達到完全緩解（CR）。戈利昔替尼是一款高選擇性JAK1抑制劑。

       19、6月7日，君實(shí)生物公布了Ⅲ期CHOICE-01研究數據。結果顯示，與單獨化療相比，PD-1單抗特瑞普利單抗聯(lián)合化療一線(xiàn)治療無(wú)EGFR/ALK突變的晚期非小細胞肺癌患者可顯著(zhù)改善PFS和OS；無(wú)論PD-L1表達陽(yáng)性或陰性、腫瘤突變負荷（TMB）水平高或低，聯(lián)合治療均能帶來(lái)OS獲益。其中，非鱗狀NSCLC患者接受特瑞普利單抗聯(lián)合化療治療可獲得更顯著(zhù)的OS獲益。

       交易及投融資

       20、6月6日，博迪生物宣布與Eikon Therapeutics簽署獨家授權許可協(xié)議，授權Eikon在全球范圍內開(kāi)發(fā)并商業(yè)化博迪生物的新型免疫調節劑Toll樣受體7和8（TLR7/8）激動(dòng)劑。Toll樣受體（TLRs）是一類(lèi)先天免疫傳感器，可以識別保守的微生物結構，TLR的激活可以啟動(dòng)先天性和適應性免疫反應。

       21、6月6日，藥明生基宣布與茂行生物美國公司T-MAXIMUM 達成戰略合作協(xié)議，藥明生基將為茂行生物的MT-027通用型CAR-T細胞產(chǎn)品在美國提供一體化測試、工藝開(kāi)發(fā)、申報批生產(chǎn)及IND申報等全流程服務(wù)。MT-027產(chǎn)品是茂行生物自主研發(fā)的一款靶向B7-H3的同種異體通用型CAR-T細胞治療產(chǎn)品，適應癥為復發(fā)性高級別腦膠質(zhì)瘤。