2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng )新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗（IND）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，即將開(kāi)展針對新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗。
SKG0106眼內注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉基因序列，通過(guò)單次玻璃體腔注射導入眼內，高效轉導視網(wǎng)膜細胞表達抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉導性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內新生血管生長(cháng)的療效及良好安全性。
支持SKG0106的IND申報及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進(jìn)AAV基因治療平臺完成工藝開(kāi)發(fā)和GMP生產(chǎn)。該平臺擁有完整的質(zhì)粒、細胞和病毒載體工藝開(kāi)發(fā)、分析開(kāi)發(fā)和GMP生產(chǎn)及質(zhì)控體系，為公司研發(fā)管線(xiàn)項目臨床前和臨床研究提供高質(zhì)量的基因治療藥物。
SKG0106眼內注射溶液
SKG0106眼內注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼和獨特設計的抗新生血管生長(cháng)的治療性轉基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過(guò)單次玻璃體腔注射遞送至眼內，在轉導視網(wǎng)膜細胞后持續表達抗新生血管生長(cháng)的基因產(chǎn)物，有效阻斷眼內新生血管增生，抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，從而減緩nAMD疾病進(jìn)展。
關(guān)于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD)
年齡相關(guān)性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進(jìn)行性疾病，可引起中央視力嚴重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡(luò )膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達90%
關(guān)于九天生物
九天生物是一家以創(chuàng )新為驅動(dòng)的全球性臨床階段基因治療公司，致力于研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的新療法，以滿(mǎn)足嚴重疾病領(lǐng)域患者未解決的醫藥需求。九天生物自主創(chuàng )建了先進(jìn)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產(chǎn)一體化平臺，擁有尖端的衣殼發(fā)現、病毒載體設計和構建、工藝開(kāi)發(fā)、分析開(kāi)發(fā)以及臨床級質(zhì)粒和病毒載體大規模GMP生產(chǎn)能力。九天生物擁有全球基因治療領(lǐng)域一流的科研、醫學(xué)和技術(shù)專(zhuān)家及管理團隊，建立了豐富的研發(fā)管線(xiàn)，覆蓋眼科、神經(jīng)、心血管和代謝等疾病領(lǐng)域，多個(gè)創(chuàng )新基因治療項目已進(jìn)入臨床研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設立了研發(fā)和生產(chǎn)基地。
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