7月27日，石家莊四藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“石家莊四藥”）取得司替戊醇干混懸劑批件，拿下國內首仿。
罕見(jiàn)病+兒童用
雙重難關(guān)需攻破
Dravet綜合征，又稱(chēng)嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(severe myoclonic epilepsy in infarlcy,SMEI)，是一種臨床少見(jiàn)的兒童難治性癲癇綜合征。
作為頑固性癲癇的代表，Dravet綜合征也是國際抗癲癇聯(lián)盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet綜合征可能導致嚴重的癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴重、藥物治療有效率低、預后差、死亡率高等特點(diǎn)。
Dravet綜合征已被列入我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》中。相關(guān)數據顯示，Dravet綜合征總體發(fā)病率約為1/20000-40000，男女比例約為2:1，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以?xún)葖胗變和d癇的7%，被認為是罕見(jiàn)病中相對常見(jiàn)的疾病。
“罕見(jiàn)病”+“兒童用”，基本注定了傳統抗癲癇藥物的“無(wú)能為力”。相關(guān)研究顯示，卡 馬 西 平、奧卡西平、拉 莫 三 嗪、苯妥英和氨己烯酸通常會(huì )加重Dravet綜合征患兒的癲癇發(fā)作……
拿下司替戊醇干混懸劑首仿
石家莊四藥填補國內市場(chǎng)空白
司替戊醇是一種γ-氨基丁酸(GABA)增強劑，能抑制GABA代謝并增加神經(jīng)中樞的GABA濃度，改善Dravet綜合征患兒的臨床癥狀，減少驚厥發(fā)作的頻率。
司替戊醇是目前治療Dravet綜合征最有效的藥物之一，被認為是Dravet綜合征的最后一道防線(xiàn)。司替戊醇由法國B(niǎo)iocodex公司原研，主要劑型為膠囊和干混懸劑。
2001年，司替戊醇被歐盟認定為“孤兒藥”。此后，司替戊醇相繼在歐盟、日本、美國等多個(gè)國家地區上市，與氯 巴 占、丙戊酸鹽等藥物聯(lián)用進(jìn)行Dravet 綜合征的治療。但因研發(fā)空白，司替戊醇原研藥未在我國上市。
表1 司替戊醇原研藥上市信息
資料來(lái)源：藥智數據企業(yè)版——全球藥物分析系統數據庫
2022年4月，石家莊四藥提交司替戊醇干混懸劑上市申請，為國內獨家申報。
同年，司替戊醇干混懸劑以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”被納入優(yōu)先審評程序。擬定適應癥為：與氯 巴 占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI，Dravet綜合征）患者癲癇發(fā)作時(shí)，氯 巴 占和丙戊酸鹽無(wú)法充分控制的難治性全身強直陣攣發(fā)作的添加治療。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
7月27日，石家莊四藥成功取得司替戊醇干混懸劑的批件，拿下國內司替戊醇干混懸劑首仿。
小結
此前，由于司替戊醇原研藥、仿制藥都未在國內上市，我國Dravet綜合征患兒長(cháng)時(shí)間處于無(wú)藥可用或只能選擇昂貴進(jìn)口藥的局面。如今，待司替戊醇干混懸劑商業(yè)化落地，有望改變此局面。
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