2023年8月22日，生物制藥公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成從Amicus Therapeutics收購S(chǎng)D-101的全球權利，SD-101是一種針對大皰性表皮松解癥(EB)所有亞型的外用全身治療藥物。 交易條款尚未披露。
SD-101獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的罕見(jiàn)兒科疾病認定，可廣泛用于EB的治療。 除了罕見(jiàn)兒科疾病認定外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會(huì )(EC)的孤兒藥認定，并且是首 個(gè)獲得FDA突破性療法認定的EB治療方法。
Paradigm Therapeutics首席執行官Robert Ryan博士表示："我們很高興有機會(huì )繼續開(kāi)發(fā)SD-101，并與FDA討論當前數據，以加快為所有EB亞型患者注冊該療法的進(jìn)程。 治療大皰性表皮松解癥患者皮膚衰弱的新療法需求巨大。 Paradigm Therapeutics團隊將滿(mǎn)懷激情地工作，為患者提供一種新的療法，應對這種無(wú)有效全身治療方法的疾病。"
Ryan博士 補充道："大皰性表皮松解癥是一種毀滅性疾病。 我們相信，這些臨床數據表明，SD-101對各種EB患者都有益處，因此我們大力支持該藥物的注冊工作。 已完成的II期和III期試驗結果表明，SD-101是一種候選產(chǎn)品，可用于全身治療沒(méi)有其他全身治療替代方案的兒童和成人EB患者皮膚上的病變和傷口。 結果還表明，SD-101具有良好的安全性。"
關(guān)于大皰性表皮松解癥(EB)
大皰性表皮松解癥(Epidermolysis bullosa)是一種罕見(jiàn)的破壞性遺傳疾病，會(huì )造成非常脆弱的皮膚，導致嚴重的皮膚水皰和開(kāi)放性傷口，通常從出生時(shí)就開(kāi)始出現。 目前還沒(méi)有獲得批準的療法來(lái)治療EB患者的全身，EB會(huì )影響許多兒童和成年人的一生。 主要的護理標準包括止痛、清潔和包扎開(kāi)放性傷口以防止感染。 EB是一種慢性疾病，可能會(huì )使人毀容，在某些情況下甚至會(huì )致命。 EB有許多遺傳和癥狀變異，但所有形式的EB都有一個(gè)共同的癥狀，即皮膚脆弱，有時(shí)輕微的摩擦或外傷就會(huì )導致皮膚起水泡和撕裂。
關(guān)于SD-101
SD-101是一種外用乳膏，已證明有潛力改善治療所有EB亞型患者的嚴重皮膚損傷。 II期和III期研究針對患有單純性、隱性營(yíng)養不良(RDEB)或交界性EB的兒童和成人進(jìn)行。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個(gè)月。 主要結果測量是目標傷口閉合情況的評估，此外還有次要測量結果，包括水泡和傷口的體表面積(BSA)覆蓋范圍的減少。
關(guān)于Paradigm Therapeutics
Paradigm Therapeutics是一家私營(yíng)臨床階段制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法，以滿(mǎn)足罕見(jiàn)疾病治療中的關(guān)鍵醫療需求。 Paradigm主要專(zhuān)注于大皰性表皮松解癥(EB)的治療。 SD-101是其治療大皰性表皮松解癥患者皮膚效應的領(lǐng)先療法，已完成II期和III期臨床試驗。 SD-101是一種外用乳膏，已證明有潛力改善治療所有EB亞型患者的嚴重皮膚效應。
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