近日，武田宣布與加利福尼亞州生物技術(shù)公司 AcuraStem 達成了一項合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化AcuraStem的PIKFYVE靶向治療藥物，包括用于治療肌萎縮性側索硬化癥（ALS）的創(chuàng )新反義寡核苷酸（ASO）——AS-202。
圖片來(lái)源：Biospace
根據協(xié)議條款，武田承諾，如果雙方的合作在未來(lái)達到所有臨床、監管和商業(yè)里程碑，武田將支付高達約 5.8 億美元的預付款和里程碑付款。AcuraStem 還將有資格從合作中產(chǎn)生的任何產(chǎn)品的潛在凈銷(xiāo)售額中獲得分級版稅。
作為回報，武田將獲得 AcuraStem 的 PIKFYVE 項目，其中包括 AS-202，這是一種研究性反義寡核苷酸 (ASO)，也是AcuraStem最成熟的候選產(chǎn)品。武田將獲得 AS-202 以及 AcuraStem 的其他 PIKFYVE 主導資產(chǎn)的全球獨家許可。
據公告顯示，AcuraStem接下來(lái)將負責一些特定的開(kāi)發(fā)環(huán)節，以幫助推動(dòng)AS-202 IND可行性研究并表征潛在的備用ASO。而武田將負責所有開(kāi)發(fā)活動(dòng)，包括臨床研究、監管工作和全球商業(yè)化。
AcuraStem由Alworth、Ichida、Paul August博士和Qing Liu博士于2016年共同創(chuàng )立，致力于不斷改進(jìn)其以患者為基礎的iNeuroRx®技術(shù)平臺，以期在神經(jīng)退行性適應癥領(lǐng)域發(fā)現更有效的治療方法，并快速推進(jìn)其治療項目，包括現有的針對ALS和FTD的SYF2和UNC13A項目。
據AcuraStem公司網(wǎng)站介紹，PIKFYVE是ALS的一個(gè)新型治療靶點(diǎn)。該公司的研究表明，使用 ASO 療法抑制編碼激酶的基因有助于神經(jīng)元排除有毒蛋白質(zhì)和病理聚集物。進(jìn)而保護健康神經(jīng)功能，防止神經(jīng)退化。
這一新穎的治療機制最初是在A(yíng)curaStem聯(lián)合創(chuàng )始人Justin Ichida博士的實(shí)驗室中使用患者源性疾病模型發(fā)現的，由南加州大學(xué)Stevens創(chuàng )新中心獨家授權給AcuraStem，并在A(yíng)curaStem的iNeuroRx®疾病建模平臺上進(jìn)一步開(kāi)發(fā)（Shi Y et al Nat Med 2018，Hung S-T et al Cell 2023）。AcuraStem的研究人員進(jìn)一步證明，通過(guò)ASO介導的PIKFYVE抑制可以在多個(gè)ALS和FTD的體內模型中恢復運動(dòng)功能，減少神經(jīng)退行并提高生存率。
武田神經(jīng)科學(xué)治療領(lǐng)域部門(mén)負責人Sarah Sheikh在一份聲明中稱(chēng)，AS-202具有獨特的雙重作用機制，既能解決TDP-43聚集問(wèn)題，又能改善TDP-43功能，有望滿(mǎn)足 "衰弱性神經(jīng)疾病 "患者現有的未滿(mǎn)足需求。
武田今年的BD動(dòng)作頻繁，且交易額均動(dòng)輒上億。
7 月，與英國生物技術(shù)公司 F-star Therapeutics 簽署了一項戰略發(fā)現合作與許可協(xié)議，以發(fā)現針對癌癥靶點(diǎn)的下一代多特異性抗體。雖然交易的完整財務(wù)數據沒(méi)有透露，但兩家公司表示，F-star 可以獲得高達 10 億美元的里程碑獎勵。
4月，法國制藥企業(yè)Innate Pharma SA宣布已與武田簽訂了一項獨家許可協(xié)議，根據該協(xié)議，Innate授予武田在全球范圍內使用一組針對未公開(kāi)靶點(diǎn)的選定Innate抗體用于開(kāi)發(fā)抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）的獨家權利，主要關(guān)注腹腔疾病。根據許可協(xié)議的條款，Innate將獲得500萬(wàn)美元的預付款，如果在協(xié)議期限內實(shí)現了所有里程碑，則有資格獲得高達4.1億美元的未來(lái)開(kāi)發(fā)、監管和商業(yè)里程碑，以及許可產(chǎn)生的任何商業(yè)產(chǎn)品潛在凈銷(xiāo)售額的特許權使用費。
1 月，武田與 Hutchmed 達成了另一項可能價(jià)值 10 億美元的合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)用于結直腸癌試驗的血管內 皮生長(cháng)因子抑制劑 fruquintinib。
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