北京時(shí)間2023年10月11日，開(kāi)拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專(zhuān)注于潛在同類(lèi)先例和同類(lèi)優(yōu)選創(chuàng )新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，宣布其在研的Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F近日正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨床試驗許可，有條件批準在中國開(kāi)展用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF) 的新增適應癥II期臨床試驗。
IPF是一種慢性、進(jìn)行性、纖維化性間質(zhì)性肺疾病，是間質(zhì)性肺疾病中最為兇險的疾病之一。IPF發(fā)病率較高，但由于發(fā)病、進(jìn)展較為隱秘，多數患者確診時(shí)病情已進(jìn)展至中晚期，患者確診后中位生存期僅為3～5年[1]，被稱(chēng)為“不是癌癥的癌癥”。目前尚無(wú)可用于停止IPF纖維化進(jìn)程或治療疾病的有效療法，且近十年來(lái)未有治療IPF的新藥獲批，因此該領(lǐng)域存在巨大的未滿(mǎn)足臨床需求。目前國內尚無(wú)針對IPF適應癥的處于臨床階段的Hedgehog/SMO抑制劑，國外進(jìn)展最快的同靶點(diǎn)藥物是ENV-101（Taladegib），目前正在進(jìn)行IPF適應癥的II期臨床研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自羅氏引進(jìn)，至今已就該藥物的研發(fā)推進(jìn)獲得多輪融資，顯示出Hedgehog/SMO抑制劑用于IPF治療的潛力和市場(chǎng)認可度。
最新研究和臨床結果顯示，Hedgehog信號通路在IPF疾病發(fā)病機制中有著(zhù)重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，通過(guò)抑制SMO蛋白的活性來(lái)影響Hedgehog通路的活性及其下游相關(guān)蛋白的表達，從而達到治療IPF的目的。
此前GT1708F已完成了惡性血液疾病的中國I期臨床試驗。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒 性（DLT）和與研究藥物有關(guān)的嚴重不良事件（SAE）。
參考文獻：1. Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med, 2011, 183(6): 788-824.
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