近日，生物技術(shù)公司Ascidian 宣布獲得Apple Tree Partners（ATP）的4000 萬(wàn)美元 A 輪擴展融資。
融資資金將被用于推進(jìn)Ascidian的先導項目，以及該公司正開(kāi)發(fā)的其他項目。
關(guān)于A(yíng)scidian
Ascidian 是一家專(zhuān)注于通過(guò)重寫(xiě)RNA治療人類(lèi)疾病的生物技術(shù)公司，通過(guò)重寫(xiě)RNA重新定義疾病的治療方法。據了解，Ascidian療法能夠通過(guò)在RNA水平上編輯外顯子，對基因進(jìn)行精確的轉錄后編輯，從而在正確的時(shí)間、在正確的細胞中獲得正確水平的全長(cháng)、功能性蛋白質(zhì)。隨著(zhù)視網(wǎng)膜、神經(jīng)、神經(jīng)肌肉和遺傳疾病的積極發(fā)現和臨床前項目，Ascidian的方法有可能用一劑RNA外顯子編輯器治療患者，為需要突破的患者開(kāi)辟新的治療可能性。
當前Ascidian官網(wǎng)展示了其在幾大治療領(lǐng)域的研究現狀，包括視網(wǎng)膜病變、神經(jīng)和神經(jīng)肌肉領(lǐng)域等。其中ABCA4先導項目為該公司的核心項目，該療法擬用于治療包括Stargardt病在內的視網(wǎng)膜病變。
此前，Ascidian曾在美國基因與細胞治療學(xué)會(huì )(ASGCT)上展示ABCA4項目的研究數據，數據顯示通過(guò)對非人類(lèi)靈長(cháng)類(lèi)進(jìn)行視網(wǎng)膜下注射ABCA4外顯子編輯器，可以恢復完整ABCA4蛋白的表達。Ascidian預計將于2024年初向FDA提交ABCA4用于視網(wǎng)膜病變的新藥研究(IND)申請。此外，Ascidian還在推動(dòng)神經(jīng)和神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域項目研發(fā)進(jìn)度。
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