2023年11月16日，專(zhuān)注于內分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng )新型生物醫藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）首次公布TransCon™ CNP（TransCon C-型利鈉肽，周制劑）中國2期臨床試驗的主要研究數據。 TransCon™ CNP是在研的長(cháng)效CNP。該試驗針對中國2至10歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童，通過(guò)每周一次皮下給藥，在安全治療水平下持續提供活性CNP。研究結果顯示，以100μg CNP/kg/周TransCon™ CNP治療52周時(shí)，患者的年化生長(cháng)速率（AGV）顯著(zhù)高于未治療患者（安慰劑組）（組間差異為1.180 厘米/年， P=0.018）。
ACcomplisH China 2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個(gè)中國研究中心開(kāi)展。該研究旨在軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來(lái)自中國的2至10歲ACH兒童，包括50μg CNP/kg/周和100μg CNP/kg/周兩個(gè)劑量隊列，每個(gè)隊列入組了12名兒童。試驗的關(guān)鍵結果顯示主要療效終點(diǎn)達成，即100μg CNP/kg/周劑量組治療52周時(shí)的AGV（5.939 厘米/年）顯著(zhù)高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預設分析結果與Ascendis Pharma全球2期A(yíng)CcomplisH研究結果一致，進(jìn)一步支持選定100μg/kg/周進(jìn)行后續開(kāi)發(fā)和研究。[1]
上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院臨床遺傳學(xué)中心執行主任余永國教授表示："軟骨發(fā)育不全（ACH）是骨骼發(fā)育不良最常見(jiàn)的遺傳類(lèi)型，ACH并不僅僅表現為不成比例的嚴重矮小，同時(shí)還會(huì )合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發(fā)癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒(méi)有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛健委等六部門(mén)發(fā)布的國家第二批罕見(jiàn)病目錄，為此我們都感到十分欣慰[2]，這將極大地鼓勵創(chuàng )新藥物和療法進(jìn)入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發(fā)育不全兒童患者中的積極結果表明，在當前國內尚無(wú)切實(shí)有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發(fā)育不全的治療格局。"
維昇藥業(yè)首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發(fā)育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領(lǐng)先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關(guān)鍵數據與Ascendis全球2期研究結果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協(xié)同和共同努力的結果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專(zhuān)業(yè)團隊致敬。"
維昇藥業(yè)擁有TrasnCon CNP在大中華區的獨家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。該藥物由Ascendis Pharma A/S所有并在全球范圍內開(kāi)發(fā)，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關(guān)鍵性試驗正在進(jìn)行中，與此同時(shí)，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動(dòng)。[3][4] TransCon CNP已同時(shí)獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會(huì )授予的孤兒藥資格認定。國家衛生健康委員會(huì )于2023年9月20日宣布，軟骨發(fā)育不全（ACH）等86種罕見(jiàn)疾病納入國家第二個(gè)罕見(jiàn)病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學(xué)、皮膚學(xué)和兒科等17個(gè)醫學(xué)疾病領(lǐng)域。[2] 與此同時(shí)，我們很高興地看到近年來(lái)國家藥品監督管理局在國內罕見(jiàn)病藥物審評、審批的數量和進(jìn)度上均有明顯的提升[5]，共同為罕見(jiàn)病的可診、可治、可及而努力。
關(guān)于軟骨發(fā)育不全
軟骨發(fā)育不全是骨骼發(fā)育不良的最常見(jiàn)類(lèi)型，全世界范圍內約有25萬(wàn)人受其影響。軟骨發(fā)育不全可導致嚴重的骨骼并發(fā)癥和合并癥。例如，骨骼發(fā)育異?？梢詫е滤吆粑鼤和?，下腰段脊髓受沖擊導致慢性背部和腿部疼痛，以及頸髓壓迫導致嬰兒猝死等。咽鼓管異常引起的慢性耳部感染可導致聽(tīng)力喪失和語(yǔ)言發(fā)育遲緩[6]。
軟骨發(fā)育不全是由成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP通路刺激生長(cháng)發(fā)育。補充CNP可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進(jìn)骨骼的生長(cháng)[7]。
關(guān)于A(yíng)scendis Pharma A/S
Ascendis Pharma正在應用其創(chuàng )新的TransCon技術(shù)平臺，建立一家全球領(lǐng)先的一體化生物制藥公司，專(zhuān)注于為患者的生活帶來(lái)有意義的轉變。在以患者、科學(xué)和熱忱為核心價(jià)值的引領(lǐng)下，公司依托其TransCon技術(shù)平臺潛心開(kāi)創(chuàng )全新、一流的治療方法。Ascendis總部位于丹麥哥本哈根。了解更多關(guān)于A(yíng)scendis Pharma 和TransCon技術(shù)平臺的相關(guān)信息，請訪(fǎng)問(wèn)Ascendis官網(wǎng)https://www.ascendispharma.com/
信息來(lái)源:
[1]. Ascendis Pharma: Once-Weekly TransCon™ CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 μg/kg/week, in Ascendis Pharma's Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Years https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/once-weekly-transcontm-cnp-achieved-primary-efficacy-objective
[2]. 關(guān)于公布第二批罕見(jiàn)病目錄的通知https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
[3]. Ascendis Pharma Provides Update on Vision 3x3 Strategic Roadmap at 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conference https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-provides-update-vision-3x3-strategic-roadmap-0
[4]. Ascendis Pharma Reports Second Quarter 2023 Financial Results
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-reports-second-quarter-2023-financial-results
[5]. 國新辦舉行"權威部門(mén)話(huà)開(kāi)局"系列主題新聞發(fā)布會(huì )介紹"強化藥品監管 切實(shí)保障人民群眾用藥安全"有關(guān)情況圖文實(shí)錄http://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html
[6]. Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25.
[7]. Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172.
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