亙喜生物開(kāi)創(chuàng )性地將CD19/BCMA雙靶點(diǎn)CAR-T細胞療法用于治療難治性系統性紅斑狼瘡，旨在更深入、廣泛地清除致病性抗體分泌細胞（ASCs）及B細胞
FasTCAR-TGC012F在既往一系列的由研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，針對60例多發(fā)性骨髓瘤和B細胞非霍奇金淋巴瘤患者，展示了深入應答的療效以及卓越的安全性?xún)?yōu)勢
近日，亙喜生物宣布旗下FasTCAR-TGC012F療法的又一項新藥臨床試驗（IND）申請獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準。公司將于2024年在美國啟動(dòng)該項1/2期臨床試驗的1期部分，評估FasTCAR-TGC012F針對rSLE患者的安全性和耐受性，確定2期臨床試驗的推薦劑量，并研究GC012F的藥代動(dòng)力學(xué)特性。
“我們成功地將GC012F的臨床開(kāi)發(fā)拓展到了rSLE領(lǐng)域，進(jìn)一步展示了這款基于FasTCAR平臺開(kāi)發(fā)的核心候選產(chǎn)品廣闊的臨床應用前景。”亙喜生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官曹衛博士表示，“GC012F在美國收獲第二項IND批件，對于亙喜具有里程碑式的意義，令人鼓舞。作為新一代CAR-T細胞療法，GC012F結合了開(kāi)創(chuàng )性的CD19/BCMA雙靶點(diǎn)設計和突破性的FasTCAR次日生產(chǎn)技術(shù)；我們相信這些創(chuàng )新有望為SLE患者帶來(lái)重要的臨床獲益。此外，在安全性方面始終卓越的表現更讓GC012F獨樹(shù)一幟，尤其是在三項臨床IIT中，接受過(guò)GC012F治療的60例患者無(wú)一出現神經(jīng)毒性。未來(lái)，通過(guò)進(jìn)一步的臨床開(kāi)發(fā)探索，我們期待GC012F能最終成為一款針對SLE的變革性療法，為殷切期盼的患者提供更高效、安全的治療選擇。”
GC012F臨床開(kāi)發(fā)多線(xiàn)并進(jìn)
GC012F是一款基于亙喜生物專(zhuān)有的FasTCAR次日生產(chǎn)平臺開(kāi)發(fā)的B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點(diǎn)自體CAR-T候選產(chǎn)品。除了即將啟動(dòng)的rSLE美國IND臨床試驗外，公司已在美國開(kāi)展GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND臨床試驗；此外，還有4項IIT臨床試驗正在評估該療法針對rSLE、RRMM、新確診的多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）以及B-NHL的臨床效果。就rSLE適應癥而言，亙喜已在今年5月宣布啟動(dòng)了該相關(guān)的IIT研究，目前正在推進(jìn)入組及給藥工作，預計于2024年上半年能看到初步的臨床數據。而在近期，NDMMIIT臨床試驗的最新研究成果即將在第65屆美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )上以口頭報告形式公布，該臨床數據顯示總體應答率（ORR）為100%，微小殘留病灶陰性的嚴格完全緩解率（MRD-sCR）為95.5%，且安全性繼續保持既往優(yōu)異的結果。
GC012F臨床開(kāi)發(fā)情況
圖片來(lái)源：醫藥筆記官微
SLE亟待變革性療法改變窘境
SLE是一種由B細胞介導的自身免疫性疾病，主要表現為免疫系統產(chǎn)生的自身抗體攻擊患者自身組織，造成全身多臟器損傷。免疫抑制劑是當前的標準治療手段，但效果欠佳，SLE仍然是一種難以控制的慢性疾病，嚴重影響患者生活質(zhì)量，且無(wú)法治愈。因此，尤其是針對難治性SLE患者，業(yè)界亟待探索出更有效、乃至治愈性的療法來(lái)改變臨床用藥窘境。
從此前學(xué)術(shù)界展示的一些患者病歷研究來(lái)看，將CD19CAR-T細胞療法應用于包括SLE在內的多種自身免疫性疾病在臨床上具有可行性，相關(guān)數據也初步展示出了耐受性和不錯的有效性。通過(guò)同時(shí)靶向CD19和BCMA雙靶點(diǎn)，相信GC012F有望更深入、廣泛地清除致病性B細胞及漿細胞，達到免疫重建，有潛力成為rSLE的一種療效更強且更持久的治療方案。
近日，亙喜生物將出席首屆美國自身免疫性疾病細胞療法峰會(huì )。會(huì )上，亙喜生物首席商務(wù)官張蘇華博士將闡述公司推動(dòng)開(kāi)發(fā)CD19/BCMA雙靶點(diǎn)FasTCAR-TGC012F治療SLE適應癥背后的深刻洞察，并將進(jìn)一步分享IIT中患者樣本的早期轉化研究成果。據悉，針對數名首批接受GC012F治療患者進(jìn)行的短期隨訪(fǎng)顯示：患者體內B細胞恢復到了初始B細胞表型，為成功實(shí)現免疫系統重置提供了初步的證據；同步，在臨床前研究中，與CD19單靶點(diǎn)CAR-T療法相比，GC012F展示出了更有效地清除抗體分泌細胞的能力。
關(guān)于GC012F
GC012F是一款基于亙喜生物專(zhuān)有的FasTCAR技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)的BCMA/CD19雙靶點(diǎn)自體CAR-T細胞療法，有望變革性地為癌癥和自身免疫性疾病治療帶來(lái)快速、深入且持久的效果，并具備差異化的安全性?xún)?yōu)勢。目前，公司正在開(kāi)展FasTCAR-TGC012F的多項臨床研究，適應癥覆蓋多種血液腫瘤和自身免疫性疾病。臨床數據顯示，該藥物在臨床研究中一以貫之地展現出了卓越的有效性和安全性。公司已在美國啟動(dòng)了一項評估GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND臨床試驗，在中國也即將啟動(dòng)同適應癥的1/2期IND臨床試驗。此外，美國FDA已經(jīng)批準了GC012F針對難治性系統性紅斑狼瘡（rSLE）的IND申請，同時(shí)，一項針對同適應癥的由研究者發(fā)起的臨床試驗也已啟動(dòng)。
關(guān)于FasTCAR
FasTCAR是亙喜生物在2017年推出的一款開(kāi)創(chuàng )性的次日生產(chǎn)自體CAR-T細胞技術(shù)平臺，旨在通過(guò)強化療效、降低生產(chǎn)成本，并提升CAR-T療法的可及性，從而顯著(zhù)改善患者預后，有望引領(lǐng)癌癥以及自身免疫性疾病治療進(jìn)入嶄新時(shí)代。FasTCAR平臺可將細胞生產(chǎn)周期由傳統的數周時(shí)間大幅加速至次日完成，有望顯著(zhù)縮短患者等待期，并降低疾病進(jìn)展惡化的風(fēng)險。更重要的是，與傳統CAR-T工藝制備的細胞相比，得益于FasTCAR-T細胞表型更年輕，使其具備了更好的體內擴增以及更有效的腫瘤殺傷能力。憑借為攻克行業(yè)難題做出的突出貢獻，FasTCAR技術(shù)平臺連續榮膺【2022年FierceLifeSciences生物技術(shù)創(chuàng )新大獎】及【2023年BioTechBreakthroughAwards】。
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