9月6日，國家藥監局發(fā)布了2022年藥品審評報告?！秷蟾妗穼ψ陨暾埼传@批準的原因及研發(fā)注冊過(guò)程中存在的缺陷進(jìn)行分析，梳理出 2022 年藥品注冊申請存在的主要問(wèn)題，并提出啟示和建議。
《報告》顯示，2022 年受理創(chuàng )新藥注冊申請 1794 件(1010個(gè)品種7)，同比減少 4.88%；
以藥品類(lèi)型統計，創(chuàng )新中藥 49 件(46 個(gè)品種)同比減少 9.26%；創(chuàng )新化學(xué)藥品 1075件(481個(gè)品種)，同比減少 7.80%；創(chuàng )新生物制品670件(483個(gè)品種)，同比增加0.60%。
以注冊申請類(lèi)別統計，創(chuàng )新藥IND 1733 件 (969 個(gè)品種)，同比減少 4.83%；創(chuàng )新藥NDA61件(41 個(gè)品種)，同比減少 6.15%。
在第四章 藥品注冊申請存在的主要問(wèn)題及分析，《報告》指出，2022年，共有 228 件藥品注冊申請，因申報資料無(wú)法證明其安全性、有效性或質(zhì)量可控性，經(jīng)技術(shù)審評后審評結論為不批準/建議不批準，同比增加 24.59%，其中包括中藥9件、化學(xué)藥品 179件、生物制品 40 件。
經(jīng)梳理分析 2022 年藥品注冊申請存在的主要問(wèn)題，并與既往情況進(jìn)行比較，可以從中得到啟示，并為業(yè)界各方提供參考建議。
1.藥物開(kāi)發(fā)立題依據問(wèn)題仍需被充分重視
凡事預則立不預則廢。藥物開(kāi)發(fā)不僅要“預”，而且要“預”的合理，“預”的有根基、有依據。藥品作為一種特殊商品，在其研究開(kāi)發(fā)之初，其臨床價(jià)值屬性應被優(yōu)先考慮。
因此，藥物研發(fā)應以臨床價(jià)值為導向，立足于臨床需求，應理清產(chǎn)品臨床定位，重視解決未被滿(mǎn)足的臨床需求問(wèn)題。
創(chuàng )新藥需充分重視其在同類(lèi)開(kāi)發(fā)項目中的優(yōu)勢和特點(diǎn)，避免一哄而上的重復性低水平創(chuàng )新。
改良型新藥應充分評估其改良的臨床價(jià)值優(yōu)勢，不應純粹為了“改”而改。
化學(xué)仿制藥和生物類(lèi)似藥的開(kāi)發(fā)，應重視其開(kāi)發(fā)對標產(chǎn)品 (參比制劑、參照藥)的迷選確立，并密切結合國內臨床實(shí)踐進(jìn)行立項。
上市后變更補充申請，應遵循變更的科學(xué)性、必要性與合理性原則。
2.建立并堅持創(chuàng )新藥研發(fā)的科學(xué)邏輯
眾所周知，創(chuàng )新藥研發(fā)周期長(cháng)、投入大、風(fēng)險高。因此，創(chuàng )新藥研發(fā)應建立并遵循科學(xué)邏輯，采取合理策略，堅持專(zhuān)業(yè)性、科學(xué)性和合理性，腳踏實(shí)地，循序漸進(jìn)。
對于某些新機制、新技術(shù)，新靶點(diǎn)、新分子，應加強前期基礎研究，盡可能做好概念驗證研究和成藥性評估，以降低后續開(kāi)發(fā)風(fēng)險。
因巨大的時(shí)間和資金成本投入，創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)尋求合理的商業(yè)回報本無(wú)可厚非，但創(chuàng )新藥商業(yè)開(kāi)發(fā)策略應建立在科學(xué)性基礎之上，遵循藥物開(kāi)發(fā)的科學(xué)邏輯，重視成藥性證據鏈的完整性，減少非科學(xué)因素對開(kāi)發(fā)進(jìn)程的干擾。
3.深入挖掘和拓展溝通交流機制優(yōu)勢
2022 年，藥審中心在原有溝通交流渠道的基礎上，增加了下發(fā)補充資料通知前后申請人和審評機構的溝通交流渠道，即發(fā)補前問(wèn)詢(xún)及發(fā)補后問(wèn)詢(xún)，分別解決發(fā)補前雙方信息不對等和發(fā)補后申請人對補充資料通知存疑的問(wèn)題。
另外，藥審中心繼續加強一般技術(shù)問(wèn)題咨詢(xún)反饋工作，定期發(fā)布共性問(wèn)題解答，解決業(yè)界的共同關(guān)切。
同時(shí)，還聚焦藥物創(chuàng )新難點(diǎn)領(lǐng)域，就新冠疫苗藥物、罕見(jiàn)病用藥、兒科用藥等領(lǐng)域，探索建立“早期介入、研審聯(lián)動(dòng)、滾動(dòng)提交”機制，進(jìn)一步暢通溝通交流渠道，為業(yè)界提供技術(shù)支持。
申請人可在原有溝通交流渠道基礎上，持續關(guān)注上述溝通渠道的進(jìn)展情況，進(jìn)一步挖掘溝通交流機制政策紅利，推動(dòng)產(chǎn)品研發(fā)。
應繼續秉持基于問(wèn)題進(jìn)行溝通交流的原則，就關(guān)注的問(wèn)題達成共識，并充分遵循達成的共識。另外，根據相關(guān)法律法規規章要求，不宜將溝通交流和行政審批程序等同起來(lái)。
4.加強對法律法規規章和技術(shù)指導原則的研讀
通過(guò)研讀、掌握法律法規規章及監管機構發(fā)布的重要文件，可以進(jìn)一步掌握行業(yè)戰略層面的鼓勵方向和當前藥品注冊管理的政策紅利，進(jìn)而為藥品注冊研發(fā)指明方向。
隨著(zhù)藥品審評審批制度改革的深入,相關(guān)法律法規規章和技術(shù)標準也在逐步細化和完善,譬如現行《藥品注冊管理辦法》有關(guān)注冊管理理念的調整，我國對ICH 系列指導原則的執行和遵循等。
在監管部門(mén)舉辦研討培訓會(huì )議為業(yè)界宣貫、解讀新法律法規規章和技術(shù)標準的同時(shí)，研究者也應加強對新法律法規規章和新技術(shù)指導原則的理解掌握和遵循，以利于相關(guān)項目的研發(fā)工作達到當前的技術(shù)標準和法律法規規章要求。
監管部門(mén)也應聚焦當下的研發(fā)熱點(diǎn)和創(chuàng )新藥物領(lǐng)域，持續完善技術(shù)標準體系建設，緊跟適應癥領(lǐng)域研究進(jìn)展，持續加強與各國監管機構、醫療界和業(yè)界的研討,發(fā)布共性及適應癥相關(guān)的技術(shù)指導原則，為業(yè)界提供研發(fā)技術(shù)支持。
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