英國時(shí)間9月15日，葛蘭素史克（GSK）發(fā)布公告，美國食品藥品監督管理局已批準Ojjaara（momelotinib）用于中高風(fēng)險骨髓纖維化的成人貧血患者治療，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化（真性紅細胞增多癥和原發(fā)性血小板增多癥）。
momelotinib是一款每日一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受體1型（ACVR1）抑制劑，也是全球首 款獲批用于新診斷和既往接受治療的骨髓纖維化貧血患者的藥物，可解決骨髓纖維化的關(guān)鍵癥狀，即貧血、全身癥狀和脾 臟腫大。
momelotinib具有差異化作用機制，并具有三種關(guān)鍵信號通路的抑制能力：Janus激酶（JAK）1，JAK2和激活素A受體I型（ACVR1）。抑制JAK1和JAK2可改善全身癥狀和脾腫大。此外，ACVR1負責鐵調素的調節，鐵調素在骨髓纖維化中過(guò)度表達會(huì )導致貧血，因此直接抑制ACVR1可導致循環(huán)鐵調素的減少，進(jìn)而達到治療效果。
momelotinib最初由Andrew Wilks發(fā)現，Cytopia公司研發(fā)，2009年，YM Biosciences以1400萬(wàn)美元收購Cytopia；2013年，吉利德以5.1億美元收購Cytopia；2018年，吉利德以1.98億美元的價(jià)格將momelotinib轉讓給Sierra Oncology；2022年7月，GSK以19億美元的價(jià)格收購S(chǎng)ierra Oncology，momelotinib最終被GSK 收入囊中。
骨髓纖維化是一種罕見(jiàn)的血癌，由JAK信號轉導器和轉錄蛋白信號激活劑失調引起，其特征是全身癥狀、脾腫大和進(jìn)行性貧血。在美國約有25000名患者受其影響，而約40%的患者在診斷時(shí)患有中度至重度貧血，且估計幾乎所有患者都會(huì )在病程中發(fā)生貧血。
目前骨髓纖維化貧血患者的治療選擇有限。這些患者通常需要輸血，輸血依賴(lài)患者預后不良，生存期縮短。鑒于這種高度未滿(mǎn)足的需求，GSK將Ojjaara添加至其腫瘤學(xué)產(chǎn)品組合中，解決了該患者群體的重要醫療需求。
FDA對momelotinib的批準基于兩項成年貧血患者亞群研究數據，即關(guān)鍵性MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1III期試驗。
MOMENTUM是一項全球性、多中心、隨機、雙盲III期研究,對momelotinib與達那 唑在有癥狀和貧血且既往接受過(guò)獲批JAK抑制劑治療的骨髓纖維化患者中進(jìn)行比較。該試驗旨在評估momelotinib治療和減少疾病關(guān)鍵標志物的安全性和有效性：癥狀、輸血（由于貧血）和脾腫大。
MOMENTUM試驗達到了所有主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，在接受momelotinib治療的患者中，在全身癥狀、脾反應和輸血依賴(lài)性方面相較于達那 唑均顯示出具有統計學(xué)意義的顯著(zhù)反應。
SIMPLIFY-1是一項多中心、隨機、雙盲的III期研究，旨在評估momelotinib與蘆可替尼在既往未接受JAK抑制劑治療的骨髓纖維化患者中的有效性和安全性。SIMPLIFY-1的安全性和有效性結果基于基線(xiàn)時(shí)貧血（血紅蛋白<10g/dL）患者亞群數據。momelotinib治療骨髓纖維化患者的療效基于脾 臟體積反應（減少35%或更多）。
momelotinib目前尚未在市場(chǎng)獲得批準。
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