12月25日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，諾和諾德（Novo Nordisk）遞交了1類(lèi)新藥Etavopivat的臨床試驗申請，并獲得受理。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)截圖
據公開(kāi)資料顯示，Etavopivat是一款選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動(dòng)劑，可通過(guò)活化紅細胞內天然的PKR進(jìn)而降低紅細胞內無(wú)氧糖酵解產(chǎn)物2,3-DPG的含量，使得細胞能夠攜帶更多氧氣、增加ATP產(chǎn)量，并減少溶血與鐮狀細胞的產(chǎn)生，正被開(kāi)發(fā)用于治療鐮狀細胞貧血?。⊿CD）。
開(kāi)拓國內市場(chǎng)
作為一款在研、一天一次的選擇性PKR激動(dòng)劑，Etavopivat可通過(guò)活化紅細胞內天然的PKR進(jìn)而降低紅細胞內無(wú)氧糖酵解產(chǎn)物2,3-DPG的含量，使得細胞能夠攜帶更多氧氣、增加三磷酸腺苷（ATP）產(chǎn)量，并減少溶血與鐮狀細胞的產(chǎn)生，提高紅細胞功能，進(jìn)而改善其可變形性、膜修復能力、紅細胞健康狀況以及壽命。
在此前于海外開(kāi)展的1期臨床試驗中，Etavopivat已展現良好的耐受性，并顯示出具有改善紅細胞健康、增加血紅蛋白含量、減少病患復發(fā)性血管閉塞危象（VOC）癥狀與改善患者生活品質(zhì)的潛力。
Etavopivat目前正于全球性Hibiscus臨床2/3期試驗中，檢視其在SCD患者中的療效與安全性。此外，另一項Gladiolus臨床2期試驗也正在進(jìn)行中，用以檢視此藥品于輸血依賴(lài)性SCD，以及另一項稱(chēng)之為地中海貧血癥（thalassemia）的血紅蛋白遺傳性疾病患者中的作用。
2020年2月，該藥曾獲得美國FDA授予的快速通道資格、罕見(jiàn)兒科疾病認定與孤兒藥資格，以及歐盟委員會(huì )（EC）授予的孤兒藥資格認定。
此次Etavopivat在國內申報臨床，或將進(jìn)一步開(kāi)拓國內市場(chǎng)，也為SCD患者提供另一藥物選擇。
11億美元收購而得
強化罕見(jiàn)病產(chǎn)品組合
Etavopivat原本為Forma Therapeutics公司的首 發(fā)管線(xiàn)，2022年9月1日，諾和諾德和Forma Therapeutics宣布達成最終協(xié)議，諾和諾德以11億美元總價(jià)收購后者，折合每股20美元，溢價(jià)高達92%。諾和諾德自此便將Etavopivat收入囊中。
除Etavopivat外，Forma 還擁有另一條罕見(jiàn)病管線(xiàn)藥物Olutasidenib。Olutasidenib是一款口服IDH1 酶抑制劑，可透過(guò)血腦屏障，開(kāi)發(fā)用于治療膠質(zhì)母細胞瘤、復發(fā)/難治型急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征和其它IDH1突變實(shí)體瘤。
諾和諾德執行副總裁兼罕見(jiàn)病領(lǐng)域負責人 Ludovic Helfgott 表示，“為給全球罕見(jiàn)病和重大疾病患者研發(fā)和提供變革性藥物，諾和諾德已經(jīng)努力了超過(guò) 40 年。通過(guò)納入Forma 的差異化手段以解決患者未被滿(mǎn)足的需求，我們在提升公司鐮狀細胞病產(chǎn)品管線(xiàn)方面又向前邁進(jìn)了一步。我們有雄心打造單藥和聯(lián)合治療的一流產(chǎn)品組合，以解決鐮狀細胞病的并發(fā)癥和致病的根本病因。”
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