近日，Sarepta Therapeutics宣布其與羅氏（Roche）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）的生物制品許可申請（BLA）的療效補充文件已獲美國FDA接受并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年6月21日。
去年6月，Elevidys獲得美國FDA加速批準上市，成為首 個(gè)用于治療杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）4-5歲患者的一次性基因療法。這些患者攜帶經(jīng)驗證的DMD基因突變，且并沒(méi)有預先存在阻止該療法作用的醫學(xué)原因。
根據新聞稿，這次Elevidys療效補充申請的目標有兩個(gè)：
將Elevidys的標簽適應癥擴展為“Elevidys用于治療帶有經(jīng)證實(shí)DMD基因突變的杜氏肌營(yíng)養不良患者”。
將Elevidys加速批準轉換為完全批準。
Elevidys是一款重組基因療法，將表達微抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉基因包裝在A(yíng)AV病毒載體中，通過(guò)單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類(lèi)型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開(kāi)發(fā)這一基因療法。
DMD病理過(guò)程中的關(guān)鍵蛋白——抗肌萎縮蛋白的編碼基因尺寸巨大，這對基因療法的遞送提出了技術(shù)挑戰。Elevidys所表達的微抗肌萎縮蛋白是一種縮短的功能性抗肌萎縮蛋白，克服了因載體載荷有限所造成的限制，并且能夠在肌肉中引起轉基因的強力表達。這種療法使用了從非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物中分離出的AAVrh74病毒載體進(jìn)行遞送，不會(huì )穿過(guò)血腦屏障進(jìn)入中樞神經(jīng)系統。而且，較少患者體內存在針對這一病毒載體的免疫力。
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