CAR-T療法的能力圈有多大？或許，這是一個(gè)值得深思的問(wèn)題。
目前，CAR-T療法的核心戰場(chǎng)，是血液瘤；未來(lái)，其大概率會(huì )成為攻克實(shí)體瘤的秘密武器之一。
但是，CAR-T療法大概率不會(huì )局限在腫瘤領(lǐng)域。越來(lái)越多的的研究表明，在自身免疫疾病市場(chǎng)，CAR-T療法也大有可為。
日前，頂級期刊《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表的一項研究，就顯示CD19 CAR-T療法在自免領(lǐng)域，擁有極高的潛力。
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標志性的發(fā)現
上述提及的研究在德國進(jìn)行，招募了三類(lèi)患者群體，分別為：系統性紅斑狼瘡、特發(fā)性炎癥性肌炎或系統性硬化癥的患者。
上述患者患有嚴重和進(jìn)展的疾病，并且對至少兩種不同的免疫調節劑具有耐藥性。因此，CAR-T療法對于他們來(lái)說(shuō)，是一種沒(méi)有辦法的新嘗試。事后來(lái)看，這些患者可能做出了正確選擇。
具體來(lái)看，中位隨訪(fǎng)15個(gè)月的時(shí)候，8名系統性紅斑狼瘡患者都達成DORIS（系統性紅斑狼瘡緩解定義工作組）標準緩解。這是評估 SLE 患者緩解的統一標準，意味著(zhù)CAR-T療法效果不錯。
同樣的情形，在其它適應癥患者群體身上體現。所有特發(fā)性炎性肌炎患者均出現根據美國風(fēng)濕病學(xué)會(huì )/歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟（ACR/EULAR）標準的主要臨床緩解，所有系統性硬化癥患者的歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟硬皮病試驗研究組（EUSTAR）活動(dòng)指數評分均下降。
值得一提的是，所有患者體內的自身抗體消失，且完全停止包括糖皮質(zhì)激素在內的免疫抑制和抗炎藥物的治療。這意味著(zhù)，CAR-T療法在這些患者身上的效果，不僅深入并且持久。
并且，除了療效之外，在安全性方面CAR-T療法也是非常突出，只有輕微的毒性。具體來(lái)說(shuō)，11例患者發(fā)生細胞因子釋放綜合征，其中10例為1級，1例為2級。只有1例患者出現嚴重的4級中性粒細胞減少癥，但是在停止舍曲林、普瑞巴林和多沙唑嗪治療并注射粒細胞集落刺激因子后消退。
也正因此，該項研究被稱(chēng)之為“標志性的發(fā)現”。
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“掉隊”也在時(shí)刻發(fā)生
CAR-T療法在自身免疫疾病領(lǐng)域的潛力毋庸置疑，但參與者上岸的過(guò)程或許會(huì )充滿(mǎn)變數。
日前，比利時(shí)生物技術(shù)公司Galapagos便意外掉隊了。在財報中，公司宣布出于戰略原因，退出CAR-T療法GLPG5101在紅斑狼瘡的競爭。
要知道，Galapagos在2022年進(jìn)行了戰略調整押注CAR-T療法，紅斑狼瘡是其核心管線(xiàn)之一。
在去年11月，公司還表示，在難治性系統性紅斑狼瘡患者中啟動(dòng)一項名為GLPG5101的1b 期研究方面，取得了“進(jìn)一步進(jìn)展”。但遺憾的是，從那以后，臨床信息就沒(méi)有更新了。最終市場(chǎng)等來(lái)的，是其終止研發(fā)的消息。
在電話(huà)會(huì )議上，公司表示之所以停止該項目研發(fā)，是因為看到多個(gè)玩家在短時(shí)間內進(jìn)入這個(gè)區域。換句話(huà)說(shuō)，Galapagos認為該領(lǐng)域的潛在競爭已經(jīng)足夠激烈。在考慮風(fēng)險效益和發(fā)展時(shí)間之后，最終作出了這一決定。
本質(zhì)上，Galapagos的遭遇，也會(huì )是其它選手將會(huì )遇到的問(wèn)題。在自免領(lǐng)域，CAR-T療法的確是在持續向前，但內卷也在時(shí)刻發(fā)生，biotech要想脫穎而出，需要跑的足夠快。
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