每年2月的最后一天，是國際罕見(jiàn)病日。
顧名思義，罕見(jiàn)病即患病率極低的一類(lèi)疾病。根據WHO定義，發(fā)病率為0.65‰~1‰。也就是每1萬(wàn)個(gè)人中，6—10個(gè)人才有可能患病。
讓每一個(gè)罕見(jiàn)的患者被看見(jiàn)，正是“罕見(jiàn)病日”的由來(lái)。今天，已經(jīng)是第十七個(gè)國際罕見(jiàn)病日。
不過(guò)，就目前來(lái)看，需要被看見(jiàn)的，或許不只是患者，還有默默耕耘的罕見(jiàn)病藥企們。
一個(gè)尷尬的現實(shí)是，中國罕見(jiàn)病第一股北?？党?，市值只剩下1.64億港幣，較最高市值42億港幣跌幅達96%。
固然，這其中有北?？党勺陨戆l(fā)展的原因，但也包含了市場(chǎng)對于國內支付環(huán)境難以支持罕見(jiàn)病藥物放量的悲觀(guān)預期。
期待，在頂層的支持下，國內罕見(jiàn)病藥物的支付環(huán)境能夠持續改善，讓點(diǎn)亮患者生命之光的藥企也有所期待。
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罕見(jiàn)病第一股隕落背后
“2020年全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規模為1351億美元，中國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規模為13億美元”。懸殊的差距，體現了罕見(jiàn)病藥物在中國市場(chǎng)的乏力。
這也在北?？党傻氖杖胫械玫襟w現。截至2023年6月末，公司打造了14條管線(xiàn)，其中4款藥物已經(jīng)在中國獲批上市。
去年上半年，這4款藥物帶來(lái)的銷(xiāo)售額是4310萬(wàn)元，同比增長(cháng)24.2%?？梢钥吹?，在基數較小的情況下，增速并不快。
這也可以理解。罕見(jiàn)病患者規模不大，用藥基數有限，研發(fā)成本高昂導致罕見(jiàn)病藥價(jià)往往不菲。海外由于有醫保、商保的全面覆蓋，因此罕見(jiàn)病藥物往往能夠快速放量。
不過(guò)，國內支付環(huán)境相對較弱，對于藥企而言似乎難以賺取超額利潤。北?？党傻匿N(xiāo)售主要依靠商業(yè)保險買(mǎi)單，2023年上半年，北?？党擅?2%，較2022年的63.5%有所下滑。
但即便在讓利的趨勢下，放量也并不顯著(zhù)。這導致，公司在短期內難以看到盈虧平衡節點(diǎn)。2023年上半年，公司虧損額達到了2億元。
考慮到公司賬上現金余額只剩下2.84億港幣，未來(lái)能走多遠仍有待觀(guān)察。也正因此，股價(jià)走勢充分反映了市場(chǎng)對于公司的悲觀(guān)預期。
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有待政策進(jìn)一步支持
當然，國內罕見(jiàn)病藥物支付環(huán)境有待改善是事實(shí)，過(guò)去幾年在持續改善也是事實(shí)。
2018年5月，國家衛健委等五部門(mén)才聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見(jiàn)病》目錄，共涉及121種疾病。這被視為國內開(kāi)始重視罕見(jiàn)病的開(kāi)始。
自2018年11月起，國家藥監局先后發(fā)布了三批臨床急需境外新藥名單。被納入名單的藥品，能夠通過(guò)國家藥監局優(yōu)先審批審批程序并快速上市。
為了鼓勵藥企積極開(kāi)展罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，提高臨床試驗效率和質(zhì)量，2022年1月，藥監局則發(fā)布了《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》，相對放寬了臨床試驗的要求。
鼓勵研發(fā)的同時(shí)，藥監局也在鼓勵“引進(jìn)來(lái)”。2018年5月，藥監局公布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，便規定了：
境外罕見(jiàn)病藥物可通過(guò)納入“臨床急需”，或經(jīng)CDE評估滿(mǎn)足安全有效且無(wú)種族差異的要求，豁免臨床試驗。
這一條款，無(wú)疑能夠大幅縮短境外罕見(jiàn)病新藥在國內的上市時(shí)間，讓藥企引進(jìn)罕見(jiàn)病藥物有了更大的動(dòng)力。
在支付端，也在持續改善。從談判/議價(jià)成功的藥品數量看，2023年是罕見(jiàn)病藥物的國談“大年”。
前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個(gè)目錄外罕見(jiàn)病用藥，覆蓋16個(gè)罕見(jiàn)病病種，一些長(cháng)期未得到有效解決的罕見(jiàn)病，如戈謝病、重癥肌無(wú)力等均在其列。
迄今，超過(guò)80種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬(wàn)名罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多福音。
辦法總比困難多。期待在各方的努力下，國內罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)被真正“點(diǎn)亮”。
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