近日，由石藥集團與和鉑醫藥共同開(kāi)發(fā)的抗FcRn單抗巴托利單抗（batoclimab）的一項Ⅲ期臨床研究結果，被國際醫學(xué)期刊JAMA Neurology（IF:29）在線(xiàn)刊登。該研究結果顯示出巴托利單抗在治療重癥肌無(wú)力方面的有效性和安全性，對其日后在中國人群中的臨床應用，具有重要意義。
關(guān)于該研究
此次發(fā)表的，是一項隨機、雙盲、安慰劑對照平行研究，由中國27家研究中心共同參與開(kāi)展，共納入132例全身型重癥肌無(wú)力成人患者。其中，131例AChR/MuSK抗體陽(yáng)性患者。這些患者隨機分配至巴托利單抗治療組及安慰劑組，進(jìn)行以6周為一個(gè)周期的皮下注射治療，以患者重癥肌無(wú)力日常生活量表（MG-ADL）得分較基線(xiàn)的變化情況，評估巴托利單抗治療對疾病癥狀的持續改善效果。
研究數據顯示，在治療開(kāi)始的第2周，巴托利單抗治療組患者M(jìn)G-ADL評分改善率曲線(xiàn)就與對照組產(chǎn)生了明顯的分離，提示巴托利單抗治療能夠快速起效，發(fā)揮癥狀改善效果；在第43天，結束了第一個(gè)治療周期后，巴托利單抗治療組的ADL評分持續改善率（ADL評分較基線(xiàn)改善3分且連續持續4周的比例）達58.2%（對照組為31.1%），提示巴托利單抗治療能夠顯著(zhù)改善患者癥狀，且具有可持續的治療效果；在第一個(gè)治療周期中，巴托利單抗治療組患者達到最輕微癥狀表現（MSE，定義為ADL評分為0或1）的比例為25.4%，遠高于對照組4.7%。
在MG定量評分、MG復合評分、15項重癥肌無(wú)力生活質(zhì)量評分分析中，巴托利單抗治療組與對照組也呈現了相似的趨勢，這些額外證據進(jìn)一步提示巴托利單抗治療效果的可靠性。在治療期間，巴托利單抗治療組與對照組治療后出現的不良事件（TEAEs）發(fā)生率相近，總體耐受性及安全性數據良好。
巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學(xué)附屬華山醫院神經(jīng)內科主任醫師趙重波教授表示，該項高質(zhì)量的研究結果為FcRn拮抗劑治療重癥肌無(wú)力提供了來(lái)自中國人群的數據，進(jìn)一步證實(shí)了該類(lèi)藥物穩健的療效和安全性，具有重要意義。
關(guān)于重癥肌無(wú)力
重癥肌無(wú)力是一種以骨骼肌無(wú)力為特征的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。研究表明，抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）以及抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）IgG等抗體在重癥肌無(wú)力的發(fā)生發(fā)展中扮演了重要的角色。這些致病性IgG抗體會(huì )干擾神經(jīng)遞質(zhì)聚集和功能發(fā)揮，以及神經(jīng)-肌肉接頭信號傳遞等。無(wú)法傳遞的神經(jīng)信號使得日常生活中簡(jiǎn)單的動(dòng)作變得困難，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。新生兒Fc受體（FcRn）是一種細胞受體，它能夠結合IgG，在防止IgG抗體（包括致病性IgG抗體）降解方面發(fā)揮著(zhù)關(guān)鍵作用。
關(guān)于巴托利單抗
巴托利單抗（HBM9161）是一款抗FcRn單抗，可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG（包括致病性IgG）的清除，有望為包括重癥肌無(wú)力在內的致病性IgG介導的自身免疫性疾病帶來(lái)新一代療法。
2022年10月，石藥集團全資子公司恩必普藥業(yè)與和鉑醫藥達成授權協(xié)議，取得巴托利單抗（HBM9161）在大中華區的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利?；诎屯欣麊慰沟淖饔脵C制特點(diǎn)和已有的臨床數據，石藥集團計劃在自身免疫領(lǐng)域其它適應癥中繼續進(jìn)行開(kāi)發(fā)。
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