3月20日，Orchard Therapeutics公司官網(wǎng)發(fā)布公告披露了新獲批的一次性基因療法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在美國商業(yè)化上市的相關(guān)細節，該藥的定價(jià)為425萬(wàn)美元，用于治療異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良（MLD）。
圖片來(lái)源：Orchard Therapeutics官網(wǎng)
Orchard Therapeutics：
425萬(wàn)美元定價(jià)合理
Orchard Therapeutics指出，其是在臨床與經(jīng)濟審查研究所（ICER）完成了一項全面的衛生技術(shù)評估（HTA）的基礎上對Lenmeldy 進(jìn)行定價(jià)。ICER 是一家獨立的非營(yíng)利組織，負責對治療方法進(jìn)行成本效益分析。ICER 將 Lenmeldy 的健康效益價(jià)格基準定為高達 394 萬(wàn)美元。
根據公告，為了證明 Lenmeldy 的定價(jià)合理，Orchard 公司不僅宣傳了基因療法的治療效果，而且還宣傳了治療可能對整體醫療保健利用率產(chǎn)生的潛在長(cháng)期影響。Orchard 認為，Lenmeldy 治療還有助于最大限度地減輕護理人員的職業(yè)壓力，并為患者創(chuàng )造更多的生存機會(huì )。
Orchard 公司北美區總經(jīng)理Bennett Smith在一份聲明中表示，ICER 認為 Lenmeldy 是迄今為止它所評估過(guò)的任何治療方法中基于價(jià)值的定價(jià)最高的，并補充說(shuō)，這種基因療法也得到了世界各地各種 HTA 機構的認可。
Lenmeldy 是FDA批準的首 個(gè)針對MLD的基因療法。
MLD是一種罕見(jiàn)的致命性遺傳性疾病，由ARSA基因(22q13.33)突變引起芳基硫酸酯酶A缺乏從而無(wú)法正常代謝硫苷脂，從而造成中樞和周?chē)窠?jīng)系統損害?；純鹤罱K會(huì )惡化為植物人狀態(tài)，可能需要24h重癥監護，大多數患者在發(fā)病五年內去世，給家庭帶來(lái)巨大的經(jīng)濟負擔。
Orchard 的核心技術(shù)是自體干細胞體外修飾后回輸基因療法，這種療法的最大優(yōu)勢在于干細胞的供體和受體是同一人，這樣就避免了第三方供體引起患者產(chǎn)生免疫排斥，杜絕了并發(fā)癥的發(fā)生。
Lenmeldy 就是利用這項技術(shù)研發(fā)出來(lái)的，旨在使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶-A的ARSA轉基因導入到MLD患者的自體CD34陽(yáng)性造血干細胞和祖細胞中，從而通過(guò)一次性治療恢復芳基硫酸酯酶-A的表達，阻止或減緩疾病進(jìn)展。
為了進(jìn)一步說(shuō)明Lenmeldy的價(jià)值，Orchard公司在當天發(fā)布的新聞稿中還補充道，所有接受 Lenmeldy 治療的癥狀前晚期嬰兒 MLD 兒童在 6 歲時(shí)均存活，而自然史組中只有 58% 的兒童存活。大多數接受 Lenmeldy 治療的患者在5歲時(shí)還能在沒(méi)有幫助的情況下行走，并達到正常的語(yǔ)言和智商水平。
刷新天價(jià)藥記錄
Lenmeldy 的高昂價(jià)格延續了基因療法批發(fā)收購成本迅速膨脹的趨勢。盡管Orchard 認為425萬(wàn)美元定價(jià)合理，但該價(jià)格刷新了天價(jià)藥記錄。
2023年12月8日，FDA同時(shí)批準CRISPR Therapeutics/Vertex的基因療法Casgevy和藍鳥(niǎo)生物（bluebird bio）的基因療法Lyfgenia上市。這兩款獲批的基因療法是針對同一適應癥，鐮刀狀細胞貧血?。⊿CD）。這意味著(zhù)基因編輯與慢病毒改造造血干細胞技術(shù)并駕齊驅?zhuān)謩e是兩大領(lǐng)域的里程碑式進(jìn)展。
Casgevy定價(jià) 220 萬(wàn)美元，Lyfgenia定價(jià)310 萬(wàn)美元，均遠低于Lenmeldy 的425萬(wàn)美元定價(jià)。
“百萬(wàn)天價(jià)藥俱樂(lè )部”的成員還有Zolgensma、Elevidys、Hemgenix、Skysona和Zynteglo。
Zolgensma由諾華研發(fā)，定價(jià)212.5萬(wàn)美元/劑，適應癥為脊髓性肌萎縮癥。Elevidys為Sarepta 和羅氏共同開(kāi)發(fā)的杜氏肌營(yíng)養不良癥基因療法，定價(jià)320萬(wàn)美元。Hemgenix由uniqure/CSLbehring共同研發(fā)，定價(jià)350萬(wàn)美元/劑，適應癥為B型血友病。
Skysona和Zynteglo均為藍鳥(niǎo)生物研發(fā)的基因療法。定價(jià)分別為300萬(wàn)美元、280萬(wàn)美元，適應癥分別為腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良和β-地中海貧血癥。
綜上對比來(lái)看，此前獲批上市的7款基因療法價(jià)格均不菲，但都遠低于Lenmeldy 價(jià)格。
小 結
基因療法藥物雖說(shuō)具有“一勞永逸”的可能性，然而高額的定價(jià)也是使其備受市場(chǎng)詬病的地方，市場(chǎng)表現也屢屢“翻車(chē)”。即使在經(jīng)濟發(fā)達的美國以及歐洲上市后依舊不被患者所接受。
最為典型的代表就是藍鳥(niǎo)生物，其高昂的費用和商業(yè)化產(chǎn)品表現欠佳使其深陷現金流困境。
如今，Lenmeldy 頂著(zhù)全球首 款針對MLD基因療法的名號和425萬(wàn)美元價(jià)格上市，市場(chǎng)表現如何，能否為Orchard 帶來(lái)價(jià)值回報，拭目以待。
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