2024年3月25日，AstraZeneca旗下專(zhuān)注于罕見(jiàn)疾病的子公司Alexion Pharmaceuticals宣布，公司C5抑制劑Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）在美國獲批用于治療成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。2021年，阿斯利康斥資390億美元收購Alexion Pharmaceuticals，Alexion的業(yè)務(wù)范圍主要集中于針對超級嚴重罕見(jiàn)病的孤兒藥研發(fā)與市場(chǎng)推廣。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種罕見(jiàn)的、終生的、進(jìn)展性致衰弱的中樞神經(jīng)系統自身免疫性疾病，以視神經(jīng)和脊髓的炎性病變?yōu)樘卣??；颊邥?huì )經(jīng)歷不可預測的、復發(fā)和惡化的病程，并可能導致永 久性殘疾。美國NMOSD成人診斷患病率估計約為6,000人。
本次獲批是基于CHAMPION-NMOSD臨床III期試驗研究結果，該研究是一項全球III期、開(kāi)放標簽、多中心試驗，評估Ultomiris在成人NMOSD中的安全性和有效性。主要研究終點(diǎn)為出現首次疾病復發(fā)的時(shí)間、治療組相比對照組復發(fā)風(fēng)險的降低。次要研究終點(diǎn)包括年復發(fā)率，Hauser步行指數（HAI）、歐洲五維度健康量表（EQ-5d）、EDSS分值相比基線(xiàn)的改變。
主要臨床終點(diǎn)：經(jīng)獨立評審委員會(huì )確認，Ultomiris達到了首次試驗中復發(fā)時(shí)間的主要終點(diǎn)。在中位治療持續時(shí)間為73周的Ultomiris患者中觀(guān)察到零復發(fā)[復發(fā)風(fēng)險降低：98.6%，風(fēng)險比（95%CI）：0.014（0.000,0.103），p<0.0001]。
![主要臨床終點(diǎn)：經(jīng)獨立評審委員會(huì )確認，Ultomiris達到了首次試驗中復發(fā)時(shí)間的主要終點(diǎn)。在中位治療持續時(shí)間為73周的Ultomiris患者中觀(guān)察到零復發(fā)[復發(fā)風(fēng)險降低：98.6%，風(fēng)險比（95%CI）：0.014（0.000,0.103），p<0.0001]。](https://cimg.cphi.cn/img_Cphi_cn/news/2024_04/Mimg_2404031039812411.png)
次要臨床終點(diǎn)：以HAI評分代表的疾病惡化患者比率，試驗組為3.4%（2/58），對照組為23.4%（11/47），風(fēng)險比值比0.155（p=0.0228）。相比基線(xiàn)，試驗組HAI變化為-0.1，對照組為-0.5。依EDSS評估顯示的疾病惡化患者比率，試驗組89.7%，對照組為33.2%
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
